ניסויים קליניים: המסע של אם אחת לטיפול
טלי הייתה בחיפוש. עברה יותר משנה מאז שבתה סרנה אובחנה עם הפרעת התקפים נדירה, והיא עדיין חיפשה מחקר קליני שיכול להוביל לטיפול אפשרי במצבה. סרנה בת השנתיים אובחנה עם תסמונת דראווט, צורה נדירה של אפילפסיה, שנה קודם לכן, לאחר שסבלה מהתקף פתאומי ששלח אותה לבית החולים. שנה לאחר האירוע המצער הזה, טלי שמעה על ניסוי קליני דרך קבוצת סנגור לתסמונת דראווט שאליה הצטרפה וחשה גל של תקווה. היא הייתה נחושה לגלות כיצד להגיש מועמדות.
דרך קשר עם Know Rare, טלי למדה על שני מחקרים קליניים נוספים לילדים עם תסמונת דראווט כמו סרנה, אך לא הייתה בטוחה איזה מהם מתאים לבתה. היא שאלה את הנוירולוג הילדים שלה - למרות שהוא לא היה מומחה בתסמונת דראווט, היא סמכה על תובנותיו ועצתו. הוא הבהיר את ההבדל בין הניסויים הקליניים: המחקר שמצאה דרך קבוצת הסנגוריה היה מחקר שלב I, מה שאומר שהוא עדיין היה בשלבים מוקדמים של המחקר. אחד משני המחקרים האחרים היה מחקר שלב 2, שהוא השלב בו נבדקת היעילות. השלישי היה מחקר שלב 3, שהוא בדרך כלל השלב האחרון לפני אישור תרופה. למרות כל אפשרויות המחקר הקליני הללו, הנוירולוג יעץ לה להמתין לפני שתצטרף לאחד. היה טיפול חדש שאושר לאחרונה עבור דראווט, הוא הסביר, שאולי תרצה לנסות קודם.
מצבן של טלי וסרנה היה יוצא דופן. עבור רוב האנשים החיים עם מחלה נדירה, אין טיפולים מאושרים זמינים, וניסויים קליניים הם כנראה האפשרות היחידה והתקווה היחידה לריפוי. למעשה, רק לחמישה אחוזים מהמחלות הנדירות יש טיפולים שאושרו על ידי ה-FDA. דבר המסבך עוד יותר את העניינים הוא שרוב האנשים אינם יודעים כיצד למצוא ניסוי קליני, או להבין כיצד להשתתף באחד. סקר שנערך לאחרונה על ידי Know Rare מצא כי מבין 100 אנשים החיים עם מחלה נדירה, יותר מ-75 אחוז רצו להשתתף במחקר קליני, וייחלו לדעת על אחד. יותר מ-80 אחוז מהנשאלים לא קיבלו מידע על ניסוי קליני מרופאיהם.
בינתיים, חברות ביוטכנולוגיה ותרופות לעיתים קרובות אינן מסוגלות להשלים מחקרים קליניים משום שאינן מצליחות למצוא את מספר המשתתפים הדרוש. הן מסתמכות בעיקר על חוקרים רפואיים כדי למצוא משתתפים. עם זאת, כשמדובר במחלות נדירות, מטופלים מטופלים לעתים קרובות על ידי רופאים מרובים, ולעתים קרובות כאלה שאינם בקיאים במחקרים קליניים או במחלות נדירות. סוג זה של נתק בין הניסוי למטופל נפוץ - מה שאומר שיש פער פוטנציאלי בין הטיפול למטופל.
כיצד נוכל לגשר על הפער הזה? להלן, Know Rare מציע טיפים ותובנות שיעזרו לכם להבין ולנווט בתהליך של מציאת מחקרים קליניים והשתתפות בהם.
כיצד למצוא מחקר קליני למחלה הנדירה שלך
המקור המקיף ביותר למחקרים קליניים הוא מסד הנתונים של מחקרים קליניים בארה"ב הנמצא באתר clinicaltrials.gov . כל המחקרים החדשים המחפשים משתתפים מופיעים שם, וניתן לחפש במסד הנתונים לפי מצב המחלה. עם זאת, רשימות הניסויים הקליניים באתר זה מסובכות וקשה מאוד להבנה עבור האדם הממוצע. הנה מדריך מהיר לטרמינולוגיה שתוכלו למצוא ברשימת ניסויים קליניים:
שלב א', שלב ב', שלב ג' :
אלו הם שלושת שלבי המחקר עבור תרופה חדשה לפני שהיא מוגשת ל-FDA כדי שניתן יהיה לאשר אותה למרשם.
מחקרי שלב I נועדו לבחון את בטיחות התרופה.
מחקרי שלב 2 נועדו לבדוק האם התרופה יעילה.
מחקרי שלב 3 הם השלב הסופי, ויש בהם יותר משתתפים כדי לוודא שתוצאות שלב 2 דומות בקבוצה גדולה יותר של אנשים עם המצב או המחלה.
לפני שלבים אלה מגיע השלב הפרה-קליני :
במהלך שלב זה, התרופה נבדקת במעבדה לבטיחות לפני שהיא נבדקת בבני אדם. להסבר נוסף על שלבי המחקר הקליני, אנא עיינו ב-NIH - היסודות .
בנוסף לשלב המחקר, ניתן לתאר את סוג המחקר כדלקמן:
ביומרקר : אלו הם מחקרים המחפשים גורמי סיכון, סימני מחלה או חומרת המחלה.
מחקרים בהיסטוריה טבעית : מחקרים אלה מראים כיצד תסמיני המחלה יכולים להשתנות או להתקדם לאורך זמן.
מחקרים התערבותיים : אלו הם מחקרים של תרופות, מכשירים או טיפולים לא רפואיים שניתן להשתמש בהם לטיפול במצב או בתסמינים של אותו מצב.
אלמנט חשוב נוסף ברישום של ניסויים קליניים הוא קריטריוני ההכללה/הדרה .
קריטריוני ההכללה הם התכונות שאדם חייב להיות בעל כדי להיות זכאי להשתתף במחקר. על ידי סקירת כישורים אלה, תוכלו לקבוע אם סביר להניח שתתקבלו כמשתתפים. הנה כמה דוגמאות לסוגי הקריטריונים שהמטופל עשוי להידרש לעמוד בהם כדי להיות זכאי להשתתף במחקר:
האבחנה שלך וכמה זמן את מאובחנת
הגיל שלך
התסמינים שאתם חווים
בין אם את/ה נוטל/ת תרופות למצב ובין אם לאו
תוצאות בדיקות מעבדה (כגון תוצאות בדיקות דם; רמות טסיות דם (גבוהות או נמוכות); רמות תאי דם לבנים; תוצאות כליות וכבד)
קריטריוני אי הכללה הם הגורמים שעשויים למנוע ממטופל להשתתף, כגון:
תרופות מסוימות שאתה עשוי לקחת, או שינוי תרופה אחרון
מצבים אחרים שעשויים להיות לך (כגון מחלות לב, מחלות כבד וכו')
אם את בהריון או מניקה
הפריט החשוב האחרון ברשימת הניסויים הקליניים הוא מיקומי מרכזי המחקר . שם מרכז המחקר לא תמיד מופיע, אך בדרך כלל המדינה והעיר בהן ממוקם המרכז מופיעים. ייתכן שיש כתובת דוא"ל ליצירת קשר אם אתם מעוניינים ללמוד עוד על המחקר.
להחליט האם להשתתף היא לא תמיד החלטה קלה, אך השתתפות במחקר יכולה להציע פוטנציאל לעזור לא רק לך, אלא גם לאנשים אחרים עם אותו מצב בעתיד. חשוב לנהל את הציפיות שלך, מכיוון שלא כל ניסוי קליני מוביל לתרופה מאושרת. תרופות רבות אינן עומדות במטרותיהן ואינן יעילות מספיק כדי לקבל אישור. אך אם אתה משתתף במחקר ונראה שהתרופה עובדת היטב עבורך, ייתכן שתוכל להמשיך לקבל את התרופה ללא עלות למשך תקופה ממושכת, עד שתאושר לשימוש על ידי ה-FDA. (שים לב כי למחקרים שונים יכולים להיות הוראות שונות לשימוש ממושך).
אם אתם רוצים ללמוד עוד על השתתפות בניסוי קליני, הנה כמה משאבים חינוכיים נהדרים:
אם אתם זקוקים לעזרה בהתחברות לניסוי קליני, Know Rare יכול לעזור.
