מחקר סרטן נדיר: מוביל את הדרך לפיתוח טיפולים חדשים לסרטן
כל אבחון סרטן הוא קשה; עם זאת, אבחון סרטן נדיר יכול להיות מאתגר במיוחד, שכן רוב מחקרי הסרטן מתמקדים בארבעת הגידולים הממאירים העיקריים: סרטן הערמונית, סרטן הריאות, סרטן השד וסרטן המעי הגס. כאשר חולים עם סרטן נדיר רוצים להשתתף בניסויים קליניים, בדרך כלל יש פחות אפשרויות ואתרי המחקר עשויים להיות במספר מצומצם של מרכזים נבחרים בעלי נפח מחקר גבוה. עם זאת, מחקר על סוגי סרטן נדירים, כמו מחלות נדירות אחרות, יכול להיות בעל השפעה גדולה יותר על פיתוח ומתן טיפולים חדשים לסרטן לחולים.
סוגי סרטן נדירים משפיעים בנפרד על פחות מ-6 מתוך 100,000 איש בשנה בארה"ב (13% מכלל מקרי הסרטן המאובחנים במבוגרים), ובאיחוד האירופי, כ-640,000 איש מאובחנים עם סרטן נדיר (24% מכלל מקרי הסרטן המאובחנים באיחוד האירופי). סוגי סרטן נדירים יכולים להופיע בכל הגוף, וכמה מיקומים נפוצים הם חלל הפה והלוע, מערכת העיכול ומיקומים בתוך מערכת הנשימה.
סוגי סרטן נדירים, כמו מחלות נדירות אחרות, עשויים להתאפיין לעיתים קרובות ב:
אבחון מאוחר או שגוי
חוסר גישה למומחיות קלינית בנוגע למחלה
זמינות מוגבלת של ניסויים קליניים, מספר קטן של אתרים להשתתפות מטופלים
מעט רישומים ובנקי רקמות זמינים ללמידה עתידית
עם זאת, רבים מהטיפולים לסרטן הקיימים כיום נחקרו במקור במחקרים לסוגי סרטן נדירים. בניתוח של תרופות חדשות לסרטן שאושרו על ידי ה-FDA בין השנים 1995 ל-2005, 12 מתוך 51 אושרו לארבעת סוגי הסרטן העיקריים, בעוד שרובן אושרו לסוגי סרטן נדירים. הנה כמה דוגמאות:
לפני 10 שנים, חוקרים שחקרו אנמיה פנקוני נדירה השיגו הבנה טובה יותר של אי ספיקת מח עצם, סרטן ועמידות לכימותרפיה. ( N Engl J Med . 20 במאי 2010;362(20):1909-19. )
חוקרים שחקרו את גידול וילמס, סרטן נדיר אצל ילדים, פיתחו "מודל" לחקר גנטיקה וביולוגיה של התא, אשר יושם מאוחר יותר על סוגי סרטן כלליים בילדים ובמבוגרים. ( Methods Mol Biol . 2003;222:239-48. )
כאשר חוקרים חקרו תרופה ניסיונית לטיפול בלוקמיה מיאלואידית כרונית (CML), סמינומה וגידול סטרומי במערכת העיכול (GIST), הדבר פתח את הדלת לפיתוח "טיפולים ממוקדי מולקולות" והוביל לקטגוריה חדשה לגמרי של טיפולים לסרטן, מעכבי טירוזין קינאז. ( Curr Opin Cell Biol. 2009 אפריל;21(2):288-95. Epub 2009 פברואר 11. ) ( Curr Pharm Des . 2009;15(2):120-33. )
חקר סוגי סרטן נדירים הוביל למחקר על הגורמים הגורמים לגדילה והתפשטות של גידולים, ואולי כיצד למקד אותם באמצעות טיפולים חדשניים.
Sources:
1. https://www.rarecancerseurope.org/About-Rare-Cancers/The-Added-Value-of-Research-on-Rare-Cancers . עודכן ב-2019. גישה אחרונה ב-5 בנובמבר 2020.
2. חוברת פעולה משותפת לסרטן נדיר באירופה : www.jointactionrarecancers.eu . גישה אחרונה ב-5 בנובמבר 2020.
3. ברייטה פ', וקורזרוק ר'. גידולים נדירים וטיפולים יוצאי דופן: פרדוקס או פרדיגמה? Mol Cancer Ther 2007;6(4).
בחסות בוהרינגר אינגלהיים
