Primary Mitochondrial Myopathies: Researchers Explore New Pathways for Treatment
Los últimos avances sobre la naturaleza de las enfermedades mitocondriales han dado lugar a nuevos enfoques para su tratamiento. Las enfermedades mitocondriales son «genéticas», lo que significa que los pacientes nacen con errores hereditarios en su ADN que reducen el rendimiento de sus mitocondrias. Las mitocondrias se encuentran dentro de las células y son responsables de producir energía para estas. En los pacientes con enfermedades mitocondriales, las células que requieren mucha energía, como los músculos esqueléticos necesarios para caminar, no producen la energía suficiente para funcionar como deberían.
Las opciones terapéuticas actuales para las enfermedades mitocondriales siguen limitándose a aliviar los síntomas, en lugar de abordar directamente la causa de dichos síntomas y de la enfermedad: la falta de mitocondrias sanas y funcionales.
Una de las vías que podría mejorar directamente el rendimiento mitocondrial es el aumento de la actividad de una proteína denominada receptor activado por proliferadores de peroxisomas (receptor PPAR delta). Los PPAR se encuentran en las células musculares y en otras células, y activan la formación de mitocondrias. Estudios previos sobre fármacos en fase de investigación que actuaban específicamente activando los receptores PPAR delta en el músculo respiratorio han demostrado que esto estimulaba las mitocondrias y mejoraba la capacidad funcional de los músculos. Es posible incluso que la estimulación del PPAR delta pueda aumentar la función mitocondrial lo suficiente como para mejorar la producción de energía e influir en la enfermedad.
Para las personas con miopatías mitocondriales primarias (PMM), resulta tranquilizador saber que nuevos estudios siguen investigando los activadores del PPAR-δ como una posible vía para estimular la actividad mitocondrial, aumentar la producción de energía y mejorar el rendimiento de las células del músculo esquelético.
Fuente: Hassani A, et al. Miopatías mitocondriales: avances en el tratamiento. Current Opinion in Neurology 2010, 23:459–465
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