Orit è entrata recentemente a far parte del team di sviluppo aziendale di Know Rare con l'obiettivo di aiutare altri caregiver e pazienti a conoscere meglio come partecipare agli studi clinici e ad altre opportunità di sostegno. Ecco come sta ridefinendo l'atteggiamento nei confronti della vita con una malattia rara.

Riflettori puntati su Trial Equity, un'organizzazione la cui missione è quella di affrontare il problema della sottorappresentazione delle diverse fasce della popolazione nelle sperimentazioni cliniche, promuovendo così l'equità sanitaria.

La National Tay-Sachs & Allied Diseases Association (NTSAD), leader nella lotta mondiale per il trattamento e la cura delle malattie di Tay-Sachs, Canavan, GM1 e Sandhoff, ospiterà giovedì 15 febbraio 2024 il primo incontro mai organizzato dedicato allo sviluppo di farmaci incentrati sui pazienti affetti da gangliosidosi GM2 (malattie di Tay-Sachs e Sandhoff).

Con l'arrivo del Mese delle Malattie Rare a febbraio, è il momento opportuno per celebrare la resilienza, promuovere la connessione e rafforzare noi stessi all'interno della comunità delle malattie rare.

Nel suo ultimo post, l'autore Chris Anselmo ha approfondito il motivo per cui è così difficile chiedere aiuto. Ora ci svela i suoi consigli su come farlo con sicurezza.

An expert on adolescent health shares tips for families navigating substance use concerns alongside rare disease.

Con l'avvicinarsi del 2024, abbiamo dedicato un momento a ripercorrere alcune delle ultime notizie relative alle malattie rare dell'anno appena trascorso.

Ciao, Chris Anselmo, autore di *Adversity*, approfondisce gli ostacoli più comuni che rendono difficile chiedere aiuto, in particolare per molte persone affette da malattie rare, e il potere trasformativo che deriva dal superare tali blocchi mentali.

Il farmaco sperimentale di Edgewise è un trattamento pionieristico per le distrofie muscolari di Duchenne e Becker.

È la Settimana nazionale della vaccinazione antinfluenzale: scopri perché il vaccino antinfluenzale dovrebbe essere una priorità nella tua lista delle cose da fare per l'inverno.

Caitlin Eppes condivide la storia stimolante dell'Avery Project, un'iniziativa che prende il nome da sua figlia e dedicata alla ricerca sulla sua rara variante genetica, e racconta come la sua famiglia abbia sfidato una probabilità su un milione per trovare una svolta nel loro percorso diagnostico.

Come lo scrittore Chris Anselmo affronta uno degli aspetti più difficili ma anche più ricorrenti della vita con una malattia rara.

Gli studi clinici attualmente in corso stanno aprendo la strada alla riduzione della dipendenza dagli steroidi e al miglioramento delle opzioni terapeutiche per diverse patologie.

As a pivotal diagnostic date approaches, a Rare Mom reflects on the complicated emotions associated with pregnancy.

Consulente medico di Know Rare, ha condotto il Mass General for Children's Storybook Ball, raccogliendo 1,9 milioni di dollari per l'assistenza sanitaria e la ricerca innovativa, condividendo il suo personale percorso di malattia rara e sottolineando la missione di Know Rare di mettere in contatto e potenziare le persone che vivono con condizioni rare.

Le diete speciali possono rappresentare una sfida, ma sono una parte fondamentale del trattamento delle malattie rare. In questo articolo, una dietista di fama offre consigli per garantire un'alimentazione corretta dalla nascita fino all'età adulta. 

One Rare Mom gets the unvarnished truth on the challenges families face when living with this complicated condition.

Consigli di Know Rare su cosa fare e cosa dire per essere un alleato di sostegno per un amico, un familiare o una persona cara a cui è stata diagnosticata una malattia rara.

Scopri cosa fanno gli specialisti certificati in pedopediatria (Child Life Specialists) e perché possono rappresentare una risorsa fondamentale per le famiglie che affrontano il percorso di una malattia rara in questo articolo di Katie Whelan, specialista certificata in pedopediatria e coordinatrice del coinvolgimento delle famiglie.

Una madre di un bambino affetto da una malattia rara parla dei programmi di cure palliative e di come questi abbiano influenzato la sua famiglia.