Scopri le 7 aree di ricerca identificate come prioritarie nella ricerca sull'anemia falciforme e un farmaco per il trattamento di questa malattia, originariamente approvato, che è stato ritirato dal mercato.

There are over 50 million people in the United States that live with chronic pain. However, researchers studying pain have learned something important: perception of pain is personal, and may have more to do with other factors than just the physical cause of the pain.

Perché la Settimana della salute maschile (dal 10 al 16 giugno) è importante per la comunità delle malattie rare e come puoi partecipare.

Quest'estate, i pazienti affetti da NMOSD e MOGAD, i loro caregiver, i medici, gli infermieri, i ricercatori e i sostenitori sono invitati a partecipare alla alla Fondazione Sumaira all'Emory per l'Atlanta Patient Day della TSF.

Questo maggio, Know Rare punta i riflettori sulla miosite, un gruppo di malattie muscolari autoimmuni rare che possono avere effetti profondi sulla vita quotidiana. Questo è un momento importante per la comunità della miosite e per la comunità delle malattie rare in generale: un momento per condividere le storie di chi convive con questa patologia, diffondere maggiori informazioni sullo stato attuale e sul futuro della malattia e promuovere trattamenti migliori che, in ultima analisi, miglioreranno la qualità della vita delle persone colpite. Che tu sia un paziente, un caregiver o un sostenitore, unisciti a noi per sensibilizzare l'opinione pubblica e sostenere le persone affette da miosite.

Le ultime notizie nel campo della ricerca e della difesa dei diritti dei pazienti riportano sviluppi promettenti per il trattamento delle malattie rare.

La National Tay-Sachs & Allied Diseases Association (NTSAD), leader nella lotta mondiale per il trattamento e la cura delle malattie di Tay-Sachs, Canavan, GM1 e Sandhoff, ospiterà giovedì 15 febbraio 2024 il primo incontro mai organizzato dedicato allo sviluppo di farmaci incentrati sui pazienti affetti da gangliosidosi GM2 (malattie di Tay-Sachs e Sandhoff).

Il farmaco sperimentale di Edgewise è un trattamento pionieristico per le distrofie muscolari di Duchenne e Becker.

Consulente medico di Know Rare, ha condotto il Mass General for Children's Storybook Ball, raccogliendo 1,9 milioni di dollari per l'assistenza sanitaria e la ricerca innovativa, condividendo il suo personale percorso di malattia rara e sottolineando la missione di Know Rare di mettere in contatto e potenziare le persone che vivono con condizioni rare.

Un nuovo trattamento per la miastenia gravis, una rara malattia neuromuscolare, è stato approvato dalla FDA grazie anche al successo di uno studio clinico per il quale Know Rare ha contribuito a reclutare i pazienti.

In un rapporto del 2021, gli autori Ahmad Saud, R Naveen, Rohit Aggarwal e Latika Gupta, tutti noti esperti di miosite, discutono le recenti scoperte sul rapporto tra COVID-19 e miosite.

Scoprite come i ricercatori più lungimiranti stiano progettando studi clinici per adattarsi alla vita e alle esigenze delle persone, contribuendo alla partecipazione agli studi clinici e allo sviluppo di trattamenti indispensabili.