Una sperimentazione clinica apre la strada a un nuovo trattamento rivoluzionario per la miastenia grave
Un nuovo farmaco per questa rara patologia neuromuscolare è stato approvato dalla FDA.
L'azienda biofarmaceutica UCB ha recentemente diffuso una notizia importante che potrebbero interessare chi soffre di miastenia grave generalizzata (gMG): ha ricevuto l'approvazione dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per un trattamento rivoluzionario chiamato ZILBRYSQ® (zilucoplan).
La FDA ha approvato Zilucoplan sulla base dei dati provenienti da uno studio denominato RAISE, pubblicato su The Lancet Neurology nel maggio 2023. Lo studio ha dimostrato che Zilucoplan ha offerto benefici rapidi e significativi a un'ampia gamma di pazienti affetti da gMG.
Know Rare è orgogliosa di aver sostenuto questo sviluppo reclutando pazienti per lo studio RAISE. Una parte fondamentale della missione di Know Rare è aiutare i pazienti affetti da malattie rare a entrare in contatto con studi clinici come questo che possono avere un impatto positivo sul loro benessere. Se siete interessati a saperne di più sulle sperimentazioni cliniche e sugli studi che potrebbero fare al caso vostro, contattateci all'indirizzo support@knowrare.com.
ALTRE INFORMAZIONI SU ZILBRYSQ® (zilucoplan):
Zilucoplan è una terapia auto-somministrata una volta al giorno per adulti affetti da miastenia grave generalizzata che agisce inibendo il danno mediato dal complemento alla giunzione neuromuscolare, ovvero il punto in cui nervi e muscoli comunicano tra loro. Ciò contribuisce a prevenire il danno e la debolezza causati dalla miastenia grave. A differenza di altri trattamenti che devono essere somministrati per via endovenosa, Zilucoplan è un peptide sottocutaneo (SC) che può essere iniettato sotto la pelle. Questi sviluppi consentono ai pazienti di assumere Zilucoplan a casa propria, riducendo la necessità di frequenti visite ospedaliere.
