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Annuncio dell'ASH sulla malattia falciforme
L'American Society of Hematology ha appena pubblicato le sue priorità per la ricerca sull'anemia falciforme. Innanzitutto, il presidente dell'ASH ha riconosciuto che, nonostante la ricerca e i progressi compiuti, l'attuale modalità di trattamento e gestione dell'anemia falciforme non è ancora sufficiente per garantire cure efficaci.
Sviluppato con un ampio gruppo di ricercatori e operatori sanitari, sono state identificate sette aree di ricerca prioritarie nella ricerca sull'anemia falciforme.
Danni agli organi: per comprendere meglio il rischio e la progressione verso gli organi essenziali del corpo (ad esempio cuore, reni, ecc.)
Dolore: comprendere meglio quali processi sono alla base del dolore, sviluppare nuovi trattamenti per il dolore
Terapie: come utilizzare al meglio le terapie disponibili, quali l'idrossiurea e le trasfusioni di sangue, per individuare i farmaci e i dosaggi più efficaci per le persone affette da SCD.
Nuovi farmaci per il trattamento della SCD in grado di prevenire danni agli organi
Maggiori investimenti nella ricerca di una cura, compresi nuovi approcci diversi, come trapianti parziali e altre terapie.
Linee guida: quanto sono utili e se vengono utilizzate nella realtà
Tratto falcemico: compresa la consulenza genetica e la pianificazione familiare.
Fonte: firstwordpharma.com/ Am Soc Hematology
La ricerca sulla malattia falciforme è in corso e non devi cercarla da solo. Know Rare ha un team di supporto che può aiutarti a orientarti. Contattaci qui.
Pfizer ritira dal mercato il farmaco per l'anemia falciforme
A seguito di una serie di decessi verificatisi durante gli studi clinici su Oxbryta (voxelotor), approvato in 35 paesi come trattamento per l'anemia falciforme, Pfizer ha deciso di ritirare proattivamente il farmaco dal mercato. Pfizer ha acquisito il farmaco quando ha rilevato Global Blood Therapeutics. Il farmaco agisce impedendo l'aggregazione dell'emoglobina nella forma a falce e decomponendola.
Il direttore medico della Pfizer è stato responsabile della decisione, dopo aver esaminato i risultati di due studi clinici condotti sul farmaco, uno su bambini ad alto rischio di ictus e l'altro sull'effetto del farmaco sulle ulcere alle gambe, che colpiscono le persone affette da SCD. Nel primo studio su 236 persone di età superiore ai 12 anni, si sono verificati 8 decessi nel gruppo che assumeva il farmaco (rispetto a 2 in quelli che assumevano il placebo), mentre nel secondo studio, su 88 partecipanti che assumevano tutti il farmaco (ma che potevano anche assumere altro), si sono verificati 8 decessi.
Sebbene l'Agenzia europea per i medicinali (EMA) abbia affermato che non vi sono prove sufficienti per ritenere che i decessi siano stati causati esclusivamente dal farmaco, Pfizer lo sta ritirando volontariamente dal mercato, poiché il responsabile medico ritiene che i benefici del farmaco non siano sufficienti a giustificarne il rischio di morte.
Un farmaco non viene approvato dalla FDA se non ha superato diverse fasi di sperimentazione su un ampio numero di persone. Ciò che è interessante nella decisione della Pfizer è che in entrambi i casi gli effetti gravi si sono verificati in una popolazione specifica e non è chiaro se gli stessi rischi valgano anche per la popolazione affetta da SCD in generale. Tuttavia, sembra che la Pfizer ritenga che, quando sorgono preoccupazioni relative alla sicurezza, sia meglio non correre rischi.
Questo è un duro colpo per le persone affette da SCD, poiché un'altra opzione terapeutica si è rivelata fallimentare.
Se a te o a una persona cara è stata diagnosticata l'anemia falciforme e desideri conoscere le ultime opportunità di ricerca, puoi contattare il team di assistenza Know Rare ai seguenti recapiti:
