A personal approach to the development of new treatments in rare disease
Nuovi modi per favorire la partecipazione agli studi clinici e i trattamenti tanto necessari che si adattano alla vita delle persone
Da Gina D. Wagner
Trovare nuovi trattamenti per le malattie rare può cambiare la vita delle persone. I ricercatori, che di solito sono i più informati sulla malattia che stanno studiando, stanno cercando di rendere questi trattamenti accessibili al maggior numero possibile di persone. Tuttavia, per molti non è facile accedere a tali trattamenti, specialmente per coloro che non vivono vicino ai centri accademici dove solitamente esercitano gli specialisti. Gli studi possono richiedere viaggi verso centri di ricerca lontani per settimane o mesi, il che può rappresentare una sfida per chi lavora o ha responsabilità familiari. Molti pazienti potrebbero dover rinunciare a partecipare a uno studio che li interessa a causa di limitazioni fisiche che impediscono loro di viaggiare o per timori di esposizione a infezioni.
Alcuni ricercatori, tra cui il dottor Rohit Aggarwal, specialista di spicco nel campo della miosite presso l'Università di Pittsburgh Medical Center, hanno intrapreso la missione di formare ricercatori e specialisti locali e collaborare con loro per creare ulteriori centri di eccellenza nel campo delle malattie rare.
Grazie alla tecnologia, oggi le persone possono partecipare a uno studio per un nuovo trattamento senza essere limitate dagli spostamenti. I ricercatori più lungimiranti stanno progettando studi clinici che consentono ai partecipanti di determinare la frequenza delle loro visite al centro di studio in base ai loro orari e alle loro vite quotidiane. Ecco alcuni dei modi in cui stanno realizzando questo obiettivo:
Assistenza decentralizzata
Sempre più spesso i ricercatori sono in grado di collaborare con laboratori, farmacie, ospedali e studi medici locali per fornire i servizi e le cure che i partecipanti riceverebbero durante le visite ai siti di studio.
Teleassistenza e visite a domicilio
Prima del COVID, non tutti avevano un accesso affidabile al Wi-Fi e alle videoconferenze. Ma a pochi anni dall'inizio della pandemia, molte cose sono cambiate. La nostra percezione e la nostra apertura nei confronti delle riunioni a distanza e della telemedicina sono cambiate. Ci sentiamo più a nostro agio nel fare le cose da casa. Di conseguenza, alcuni studi offrono ora ai pazienti la possibilità di partecipare tramite telemedicina o visite sanitarie a domicilio.
"Mi piace il fatto che stiamo utilizzando modelli ibridi e che stiamo imparando modi sicuri ed efficaci per offrire questo senza perdere qualità nella ricerca", afferma il dottor Prince Adotama, dermatologo certificato e membro della facoltà della NYU specializzato in disturbi bollosi. In un certo senso è più sicuro permettere ai pazienti di rimanere a casa, soprattutto a quelli che sono a maggior rischio di COVID e altri virus o che potrebbero non essere molto mobili. "Non sono soli. Con le visite infermieristiche a domicilio, c'è comunque qualcuno che li vede, si interfaccia con loro e somministra il trattamento", aggiunge il dottor Adotama.
Il dottor Aggarwal sta assumendo un ruolo guida nel mettere i pazienti al primo posto nella progettazione del suo nuovo studio, il Studio MINT sulla miosite e la malattia polmonare interstiziale trattata con nintedanib. "Alcuni pazienti desiderano interagire con i ricercatori su base più regolare, mentre altri preferiscono evitare il più possibile di recarsi in ospedale. Il nostro studio è stato progettato in modo che i partecipanti possano partecipare a distanza, comodamente da casa propria, ovunque si trovino negli Stati Uniti", spiega il dottor Aggarwal. Questo nuovo studio clinico non richiede alcuna visita presso il centro di ricerca, se i pazienti lo desiderano. In alternativa, se il paziente lo preferisce, può recarsi in uno dei numerosi centri clinici associati allo studio per le visite. Per le persone affette da malattia polmonare associata alla miosite che potrebbero avere una mobilità limitata e temere il contagio, non dover recarsi più volte in un centro di studio può essere un sollievo.
Raggiungere le popolazioni non servite
Il dottor Aggarwal potrebbe vedere realizzarsi il suo desiderio, poiché studi clinici flessibili come il suo riducono gli ostacoli alla partecipazione da parte di popolazioni più diversificate e tengono conto delle preoccupazioni lavorative, delle responsabilità di assistenza e delle esigenze di trasporto.
Alcuni studi possono anche offrire il rimborso delle spese di viaggio necessarie e, sempre più spesso, flessibilità nella programmazione degli appuntamenti, in modo che i pazienti possano conciliare gli impegni lavorativi e familiari. Inoltre, gli studi spesso includono test e diagnosi gratuiti, nonché trattamenti gratuiti o a costo ridotto.
Tecnologia mobile
Man mano che ci abituiamo a utilizzare le app per fissare appuntamenti, tenere traccia delle cartelle cliniche e compilare prescrizioni, possiamo sentirci più a nostro agio nel partecipare a studi clinici che utilizzano queste tecnologie. Alcuni studi utilizzano dispositivi indossabili, come gli smartwatch, per fornire dati e monitoraggio in tempo reale e continuo, in modo che i pazienti non debbano fare il lavoro aggiuntivo di auto-segnalazione o recarsi in una clinica solo per monitorare i propri segni vitali. La tecnologia mobile è diventata così popolare negli ultimi anni che le agenzie governative e i leader del settore sanitario stanno sviluppando le migliori pratiche per l'utilizzo della tecnologia nella ricerca. Tuttavia, gli esperti avvertono che c'è ancora del lavoro da fare in questo campo per garantire che i dispositivi indossabili funzionino perfettamente e senza intoppi nella ricerca.
Aiutare i ricercatori ad aiutarci
Il Dr. Aggarwal osserva che i pazienti in sperimentazione ricevono maggiore attenzione e flessibilità rispetto ai pazienti clinici. Di conseguenza, la loro soddisfazione per il processo è molto alta. In un sondaggio condotto da Know Rare and Advanced Clinical, un'organizzazione di ricerca, 13 persone su 14 che hanno partecipato a uno studio clinico hanno dichiarato che lo rifarebbero.
In fin dei conti, questo è l'obiettivo principale: aiutare i pazienti a ricevere il massimo livello di cure e di progressi per le loro patologie. E sta funzionando, osserva il dottor Aggarwal. "Una volta che i pazienti entrano in uno studio", dice, "non vogliono più uscirne".
Per ulteriori informazioni sullo studio MINT del dottor Aggarwal, clicca qui.
