National Tay-Sachs & Allied Diseases Association Hosts First of Its Kind Drug Development Meeting for GM2
Foto di Hannah Busing su Unsplash
Questo è un repost dell'articolo del 29 gennaio 2024 condiviso dalla National Tay-Sachs & Allied Diseases Association.
Boston, Massachusetts, 29 gennaio 2024— La National Tay-Sachs & Allied Diseases Association (NTSAD), leader nella lotta mondiale per il trattamento e la cura delle malattie di Tay-Sachs, Canavan, GM1 e Sandhoff, ospiterà giovedì 15 febbraio 2024 il primo incontro mai organizzato dedicato allo sviluppo di farmaci per le gangliosidosi GM2 (malattie di Tay-Sachs e Sandhoff) incentrato sui pazienti e guidato da soggetti esterni.
Gli incontri EL-PFDD (Externally-led Patient-Focused Drug Development) offrono alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense e ad altri soggetti chiave, tra cui sviluppatori di prodotti medici, operatori sanitari e agenzie di regolamentazione, un'importante opportunità per ascoltare direttamente dai pazienti, dalle loro famiglie, dagli operatori sanitari e dai loro rappresentanti quali sono i sintomi che più li preoccupano, l'impatto della malattia sulla loro vita quotidiana e le loro esperienze con i trattamenti attualmente disponibili. Queste informazioni possono influenzare le decisioni e la supervisione della FDA sia durante lo sviluppo dei farmaci che durante la revisione delle domande di immissione in commercio.
La GM2 può colpire chiunque, indipendentemente dalla razza, dal sesso, dall'etnia o dal paese di origine. La sola NTSAD assiste centinaia di famiglie negli Stati Uniti e in tutto il mondo. Ad oggi, più di 150 persone, tra cui pazienti, ricercatori, medici e membri dell'industria, si sono registrate per partecipare al meeting sulla GM2 EL-PFDD. Questo incontro virtuale sarà trasmesso in diretta streaming su YouTube, aperto al pubblico e gratuito. Tuttavia, i partecipanti devono registrarsi in anticipo all'indirizzo www.ntsad.org/gm2pfdd. L'incontro avrà inizio alle 9:30 (ora della costa orientale) del 15 febbraio 2024 e terminerà alle 15:00 (ora della costa orientale).
Circa 30 persone, tra adulti e genitori di bambini affetti da Tay-Sachs e Sandhoff infantile, giovanile o a esordio tardivo, condivideranno le loro storie ed esperienze. Pazienti, genitori, caregiver e familiari in lutto condivideranno le loro prospettive.
"Condividere la storia di mia figlia e continuare a essere la sua voce per far progredire la ricerca nella speranza di un trattamento e di una cura per la GM2, anche ora, a dodici anni dalla sua morte, è indispensabile affinché nessun'altra famiglia debba conoscere questo dolore lancinante", ha dichiarato Becky Benson.
Tra gli altri relatori figurano Jacqueline Karp, MD, U.S. FDA Center for Drug Evaluation and Research; Florian Eichler, MD, Massachusetts General Hospital; Cynthia Tifft, MD, PhD, National Institutes of Health; e Kathleen M. Flynn, NTSAD Chief Executive Officer. Saranno inoltre disponibili chiamate e sondaggi in diretta per tutti i partecipanti alla riunione. Inoltre, i partecipanti potranno inviare commenti prima, durante e 30 giorni dopo la riunione attraverso il sito web del NTSAD.
"La NTSAD è stata fondata dalle famiglie. Sono loro gli esperti di queste devastanti malattie genetiche rare e la loro voce deve essere ascoltata", ha dichiarato Kathleen M. Flynn, amministratore delegato della NTSAD. "È un onore offrire alle famiglie questa opportunità unica di condividere le loro storie e i loro punti di vista per accelerare lo sviluppo di trattamenti e fare la differenza, se non per loro stesse, ma per far sì che altre famiglie non debbano sperimentare un dolore e un'angoscia duraturi".
Tra gli sponsor dell'incontro GM2 EL-PFDD figurano Sanofi, Cure Tay-Sachs Foundation, New York Area Fund at NTSAD, Mathew Forbes Romer Foundation, Azafaros e JCR Pharmaceuticals.
Per saperne di più sulla riunione GM2 EL-PFDD, registrarsi per partecipare o inviare commenti, visitare il sito www.ntsad.org/gm2pfdd o guardare un webinar informativo su https://www.youtube.com/watch?v=tuyd26kn9wU&feature=youtu.be. Il rapporto Voice of the Patient, che raccoglierà i punti salienti della riunione, sarà disponibile quest'estate.
Informazioni su NTSAD
NTSAD è uno dei primi e più rispettati gruppi di sostegno ai pazienti ed è stato un pioniere nella promozione dello screening dei portatori per prevenire malattie genetiche rare. L'organizzazione sostiene famiglie e individui in tutto il mondo attraverso un supporto professionale individuale, tutoraggio e gruppi di pari, informazioni e risorse, e la sua Conferenza annuale delle famiglie. NTSAD sostiene anche i pazienti e promuove la ricerca. Dal 2002, l'organizzazione ha assegnato oltre 4,7 milioni di dollari in sovvenzioni che sono state utilizzate per attrarre oltre 30 milioni di dollari di investimenti nella ricerca. Queste iniziative hanno portato allo sviluppo di potenziali terapie per le malattie di Tay-Sachs, Canavan, GM1 e Sandhoff. Per ulteriori informazioni, visitare il sito NTSAD.org.
