Latest News in Sickle Cell Disease
הודעה מ-ASH בנוגע למחלת סיקל סל
האגודה האמריקאית להמטולוגיה פרסמה זה עתה את סדרי העדיפויות שלה למחקר תאי חרמש. ראשית, נשיא האגודה האמריקאית להמטולוגיה הודה כי למרות המחקר וההתקדמות, האופן הנוכחי של טיפול וניהול תאי חרמש אינו מספק טיפול מוצלח.
שבעה תחומי מחקר שפותחו בשיתוף פעולה עם קבוצה רחבה של חוקרים וספקי שירותי בריאות, זוהו כבעלי עדיפות במחקר תאי חרמש.
נזק לאיברים : להבין טוב יותר את הסיכון וההתקדמות של האיברים החיוניים בגוף (למשל, לב, כליות וכו')
כאב : להבין טוב יותר אילו תהליכים עומדים מאחורי הכאב, לפתח טיפולים חדשים לכאב
טיפולים : כיצד להשתמש בצורה הטובה ביותר בטיפולים הזמינים, כגון הידרוקסיאוריאה ועירויי דם, כדי לגלות את התרופות והמינונים הטובים ביותר עבור אנשים החיים עם SCD
תרופות חדשות לטיפול ב-SCD שיכולות למנוע נזק לאיברים
השקעה גדולה יותר בתרופה , כולל גישות חדשות שונות, כגון השתלות חלקיות וטיפולים אחרים
הנחיות : עד כמה הן שימושיות והאם הן נמצאות בשימוש בעולם האמיתי
תכונת תאי חרמש : כולל ייעוץ גנטי ותכנון משפחה.
מקור: firstwordpharma.com/ Am Soc Hematology
מחקרים בנושא מחלת סיקל סל, ואינכם צריכים לחפש אותה לבד. ל-Know Rare יש צוות תמיכה שיכול לעזור לכם. צרו איתנו קשר כאן .
פייזר מוציאה מהשוק תרופה למחלת סיקל סל
בעקבות מספר מקרי מוות במחקרים קליניים עבור Oxbryta (ווקסלוטור), שאושרה כטיפול למחלת סיקל סל ב-35 מדינות, החליטה פייזר להפסיק באופן יזום את התרופה משיווקה. פייזר השתלטה על התרופה כאשר רכשה את Global Blood Therapeutics, והתרופה פועלת על ידי מניעת התקבצות המוגלובין לצורת סיקל סל ועל ידי פירוקה.
המנהל הרפואי הראשי של פייזר היה אחראי על ההחלטה, לאחר סקירת תוצאותיהם של שני ניסויים קליניים שבדקו את התרופה, אחד בילדים שהיו בסיכון גבוה יותר לשבץ מוחי, והשני במחקר שבדק את השפעת התרופה על כיבים ברגליים, שקורים לאנשים עם שבץ מוחי. במחקר הראשון, שנערך על 236 אנשים מעל גיל 12, היו 8 מקרי מוות בקבוצה שנטלה את התרופה (לעומת 2 בקרב אלו שקיבלו פלצבו), ובמחקר השני, מתוך 88 משתתפים שכולם נטלו את התרופה (אך ייתכן שגם נטלו משהו אחר), 8 מתו.
למרות שההסתדרות הרפואית האירופית (EMA) אמרה שאין מספיק ראיות כדי להניח כי מקרי המוות נגרמו על ידי התרופה בלבד, פייזר מוציאה אותה מרצונה החופשי מהשוק, שכן הקצין הרפואי סבור שתועלת התרופה אינה מספיקה כדי להצדיק את הסיכון למוות.
תרופה אינה מאושרת על ידי ה-FDA אלא אם כן עברה מספר שלבי בדיקה, על אנשים רבים. מה שמעניין בהחלטתה של פייזר הוא שההשפעה החמורה התרחשה באוכלוסייה ספציפית בשני המקרים, ולא ברור אם אותם סיכונים יחולו על אוכלוסיית חולי SCD הכללית. עם זאת, נראה שפייזר מאמינה שכאשר מתעוררות חששות בטיחותיים, עדיף לא לקחת סיכונים.
זוהי מכשול עבור אנשים עם SCD מכיוון שאפשרות טיפול אחרת נכשלה.
אם אתם או יקירכם אובחנתם כחולי מחלת סיקל סל ומעוניינים ללמוד על הזדמנויות המחקר העדכניות ביותר, תוכלו ליצור קשר עם צוות התמיכה של Know Rare למטה:
