גלו אודות 7 תחומי מחקר שזוהו כבעלי עדיפות במחקר תאי חרמש, ועל תרופה למחלת תאי חרמש, שאושרה במקור לטיפול, אך הוצאה מהשוק.

There are over 50 million people in the United States that live with chronic pain. However, researchers studying pain have learned something important: perception of pain is personal, and may have more to do with other factors than just the physical cause of the pain.

מדוע שבוע בריאות הגבר (10-16 ביוני) חשוב לקהילת הנדירים, וכיצד תוכלו להשתתף.

בקיץ הזה, חולי NMOSD ו-MOGAD, מטפלים, קלינאים, אחיות, חוקרים ותומכים מוזמנים להצטרף לקרן סומיירה באמורי ליום המטופלים של TSF באטלנטה.

בחודש מאי הקרוב, Know Rare שופך אור על מיוזיטיס, קבוצה של מחלות שרירים אוטואימוניות נדירות שיכולות להיות להן השפעות עמוקות על חיי היומיום. זהו זמן חשוב לקהילת המיוזיטיס ולקהילת המחלות הנדירות בכללותה: זמן לשתף סיפורים של אלו החיים עם המצב, לשתף מידע נוסף על המצב הנוכחי ועתידה של המחלה, ולפעול למען טיפולים טובים יותר שישפרו בסופו של דבר את איכות חייהם של אלו שנפגעו ממנה. בין אם אתם מטופלים, מטפלים או תומכים, הצטרפו אלינו בהעלאת המודעות ובתמיכה באלו שנפגעו ממיוזיטיס.

כותרות אחרונות במחקר ובהסברה מראות חדשות מבטיחות לטיפול במחלות נדירות.

האיגוד הלאומי למחלות טיי-זקס ומחלות נלוות (NTSAD), המוביל במאבק העולמי לטיפול וריפוי במחלות טיי-זקס, קנוואן, GM1 וסנדהוף, מארח את מפגש פיתוח התרופות הראשון מסוגו, הממוקד חיצונית בחולה, עבור גנגליוזידוזות GM2 (מחלות טיי-זקס וסנדהוף) ביום חמישי, 15 בפברואר 2024.

התרופה הניסיונית של אדג'ווייז היא טיפול חלוצי עבור ניוון שרירים של דושן ובקר.

היועצת הרפואית של Know Rare הובילה את נשף סיפורי הילדים הכללי של מסצ'וסטס, וגייסה 1.9 מיליון דולר עבור שירותי בריאות ומחקר חדשניים, תוך שהיא משתפת את המסע האישי שלה עם מחלות נדירות, והדגישה את משימתה של Know Rare לחבר ולהעצים אנשים החיים עם מצבים נדירים.

טיפול חדש למיאסטניה גרביס, מצב עצבי-שרירי נדיר, אושר על ידי ה-FDA, בין היתר הודות להצלחת ניסוי קליני ש-Know Rare סייע בגיוס מטופלים אליו.

בדו"ח משנת 2021, המחברים אחמד סעוד, ר. נווין, רוהיט אגרוואל ולאטיקה גופטה, כולם מומחים ידועים במיוזיטיס, דנים בממצאים אחרונים אודות הקשר בין COVID-19 למיוזיטיס.

גלו כיצד חוקרים בעלי חשיבה קדימה מתכננים ניסויים קליניים שיתאימו לחייהם ולצרכיהם של אנשים, מסייעים בהשתתפות במחקרים קליניים ובפיתוח טיפולים נחוצים ביותר.