Edgewise Therapeutics: New Treatments for Duchenne and Becker Muscular Dystrophy
התרופה הניסיונית של אדג'ווייז היא טיפול חלוצי עבור ניוון שרירים אלה.
אדג'ווייז תרפיוטיקס , חברת ביו-פרמצבטיקה המתמחה במחלות שרירים, השיגה אבני דרך משמעותיות בתוכנית ניוון השרירים שלה. מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) העניק ייעוד תרופת יתום (ODD) וייעוד מחלה נדירה בילדים (RPDD) לתרופה הניסיונית של החברה, EDG-5506, שנועדה לטפל במחלת ניוון שרירים מסוג דושן ובקר.
EDG-5506, מולקולה קטנה הניתנת דרך הפה, שואפת למנוע נזק שרירים הנגרם על ידי התכווצות בדיסטרופינופתיות. הסיווגים של ה-FDA כ-ODD ו-RPDD מדגישים את הצורך המכריע בשיפור אפשרויות הטיפול עבור אנשים המתמודדים עם הפרעות נדירות, חמורות או מסכנות חיים אלו.
ייעוד תרופת יתום (ODD) מוענק לתמיכה בפיתוח תרופות למחלות נדירות הפוגעות בפחות מ-200,000 איש בארה"ב. היתרונות הפוטנציאליים כוללים בלעדיות בשוק למשך שבע שנים עם אישור ה-FDA, זיכויי מס פדרליים וויתור על דמי שימוש בתרופות מרשם (PDUFA). ייעוד מחלת ילדים נדירה (RPDD) מכיר בטיפולים הנמצאים בחקירה למחלות ילדים נדירות הפוגעות בפחות מ-200,000 איש בארה"ב, בעיקר באנשים עד גיל 18. RPDD מציע מועדף לסקירה של בקשות שיווק ומעניק לספונסר שובר מועדף לסקירה, הניתן להעברה או למכירה לספונסר אחר אם יאושר לשיווק.
ניוון שרירים דושן, הפרעת שרירים חמורה, וניוון שרירים בקר, הפרעה עצבית-שרירית מתקדמת, שתיהן חסרות תרופות יעילות. EDG-5506 מציג גישה מבטיחה למזעור נזק לשרירים, דבר שעשוי להועיל לחולים הסובלים ממצבים מתישים אלה.
אדג'ווייז תרפיוטיקס מקדמת באופן פעיל את EDG-5506 באמצעות ניסויים שלב 2, המכונים LYNX ו-FOX, להערכת בטיחות, פרמקוקינטיקה וסמנים ביולוגיים של נזק לשרירים אצל אנשים עם דושן. בנוסף, מחקר CANYON, המתמקד בבקר, הורחב וכולל קבוצה מרכזית בשם GRAND CANYON, שכעת מגייסת משתתפים. החברה מחויבת לשנות את חייהם של חולים ומשפחותיהם שנפגעו ממחלות שרירים קשות. למידע נוסף על הניסויים הקליניים והמשימה שלהם, בקרו באתר www.edgewisetx.com .
קראו עוד על ניסויים קליניים בבלוג Know Rare .
