National Tay-Sachs & Allied Diseases Association Hosts First of Its Kind Drug Development Meeting for GM2
צילום: חנה בוסינג ב-Unsplash
זהו פרסום מחדש של מאמר מ-29 בינואר 2024 ששותף על ידי האיגוד הלאומי למחלות טיי-זקס ומחלות נלוות.
בוסטון, מסצ'וסטס. 29 בינואר 2024 - האיגוד הלאומי למחלות טיי-זקס ומחלות נלוות (NTSAD), המוביל את המאבק העולמי לטיפול וריפוי במחלות טיי-זקס, קנוואן, GM1 וסנדהוף, מארח את מפגש פיתוח תרופות ראשון מסוגו, הממוקד בחולה, בהובלה חיצונית עבור גנגליוזידוזות GM2 (מחלות טיי-זקס וסנדהוף) ביום חמישי, 15 בפברואר 2024.
פגישות פיתוח תרופות ממוקדות מטופלים (EL-PFDD) בהובלה חיצונית מעניקות למנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) ולבעלי עניין מרכזיים אחרים, כולל מפתחי מוצרים רפואיים, ספקי שירותי בריאות וסוכנויות רגולטוריות, הזדמנות חשובה לשמוע ישירות מחולים, משפחותיהם, מטפלים ותומכי מטופלים על התסמינים החשובים להם ביותר, ההשפעה שיש למחלה על חיי היומיום של החולים וחוויות החולים עם הטיפולים הקיימים כיום. קלט זה יכול להשפיע על החלטות ה-FDA ועל הפיקוח שלו הן במהלך פיתוח התרופה והן במהלך סקירת בקשת שיווק.
GM2 יכול להשפיע על כל אחד, ללא קשר לגזע, מין, מוצא אתני או ארץ מוצא. NTSAD לבדו משרת מאות משפחות בארה"ב ובעולם. עד כה, יותר מ-150 איש, כולל מטופלים, חוקרים, קלינאים וחברי תעשייה, נרשמו לפגישת GM2 EL-PFDD. פגישה וירטואלית זו תשודר בשידור חי דרך יוטיוב, תהיה פתוחה לקהל הרחב וההשתתפות בה היא בחינם. עם זאת, על המשתתפים להירשם מראש באתר www.ntsad.org/gm2pfdd. הפגישה מתחילה בשעה 9:30 בבוקר שעון מזרח ארה"ב ב-15 בפברואר 2024, וצפוי להסתיים בשעה 15:00 אחר הצהריים שעון מזרח ארה"ב.
כמעט 30 אנשים מבוגרים או הורים לילדים שנפגעו ממחלות טיי-זקס וסנדהוף, מחלות ילדותיות או מחלות הופעה מאוחרת, ישתפו את סיפוריהם וחוויותיהם. חולים, הורים, מטפלים ובני משפחות שכולים ישתפו את נקודות המבט שלהם.
"שיתוף סיפורה של בתי והמשך היותה קולה לקידום המחקר בתקווה למציאת טיפול ותרופה ל-GM2, אפילו עכשיו, שתים עשרה שנים לאחר מותה, הוא הכרחי כדי שאף משפחה אחרת לא תצטרך לחוות את כאב האובדן הצורב הזה", אמרה בקי בנסון.
בין המרצים האחרים נמנים ד"ר ז'קלין קארפ, ממרכז ה-FDA האמריקאי להערכת ומחקר תרופות; ד"ר פלוריאן אייכלר, מבית החולים הכללי של מסצ'וסטס; ד"ר סינתיה טיפט, דוקטור לרפואה, מהמכונים הלאומיים לבריאות; וקתלין מ. פלין, מנכ"לית NTSAD. כמו כן, יהיו הזדמנויות להשתתף בשיחות טלפון וסקר חי של כל משתתפי הפגישה. בנוסף, אנשים יכולים להגיש הערות מראש, במהלך הפגישה ו-30 יום לאחריה דרך אתר האינטרנט של NTSAD.
"NTSAD נוסדה על ידי משפחות. הן המומחיות לחיים עם מחלות גנטיות נדירות והרסניות אלו, וקולם צריך להישמע", אמרה מנכ"לית NTSAD, קתלין מ. פלין. "זהו כבוד לספק למשפחות הזדמנות ייחודית זו לשתף את סיפוריהן ונקודות המבט שלהן כדי להאיץ את פיתוח הטיפולים ולחולל שינוי, אם לא למען עצמן, אז משפחות אחרות לא יצטרכו לחוות אבל ושברון לב מתמשך."
בין נותני החסות של פגישת GM2 EL-PFDD נמנים סנופי, קרן קיור טיי-זקס, קרן אזור ניו יורק ב-NTSAD, קרן מת'יו פורבס רומר, אזפארוס ו-JCR Pharmaceuticals.
למידע נוסף על פגישת GM2 EL-PFDD, להירשם להשתתפות או לשלוח הערות, בקרו באתר www.ntsad.org/gm2pfdd או צפו בוובינר מידע בכתובת https://www.youtube.com/watch?v=tuyd26kn9wU&feature=youtu.be . דוח "קול המטופל", שיתעד את עיקרי הפגישה, יהיה זמין בקיץ הקרוב.
אודות NTSAD
NTSAD היא בין קבוצות הסברה הראשונות והמוערכות ביותר לחולים, והייתה חלוצה בקידום בדיקות סקר נשאיות למניעת מחלות גנטיות נדירות. הארגון תומך במשפחות וביחידים ברחבי העולם באמצעות תמיכה מקצועית אישית, חונכות וקבוצות עמיתים, מידע ומשאבים, וכנס המשפחות השנתי שלו. NTSAD פועלת גם למען חולים ומקדמת מחקר. מאז 2002, הארגון העניק יותר מ-4.7 מיליון דולר במענקים אשר נוצלו כדי למשוך יותר מ-30 מיליון דולר בהשקעות במחקר. יוזמות אלו הובילו לפיתוח טיפולים פוטנציאליים למחלות טיי-זקס, קנבן, GM1 וסנדהוף. למידע נוסף, בקרו באתר NTSAD.org .
