Rare Cancer Research: Leading the Way to the Development of New Cancer Therapies
Cualquier diagnóstico de cáncer es difícil; sin embargo, recibir un diagnóstico de un cáncer poco frecuente puede resultar especialmente complicado, ya que la mayor parte de la investigación sobre el cáncer se centra en los cuatro tipos de cáncer más comunes: el de próstata, el de pulmón, el de mama y el de colon. Cuando los pacientes con cánceres raros desean participar en ensayos clínicos, suelen tener menos opciones y los centros de investigación pueden limitarse a unos pocos centros selectos de gran volumen. Sin embargo, la investigación sobre los cánceres raros, al igual que la de otras enfermedades raras, puede tener un mayor impacto en el desarrollo y la administración de nuevas terapias contra el cáncer a los pacientes.
Los cánceres raros afectan individualmente a menos de 6 de cada 100 000 personas al año en los Estados Unidos (el 13 % de todos los cánceres diagnosticados en adultos), y en la UE se diagnostican alrededor de 640 000 casos de cánceres raros (el 24 % de todos los cánceres diagnosticados en la UE). Los cánceres raros pueden aparecer en cualquier parte del cuerpo, y algunas localizaciones frecuentes son la cavidad bucal y la faringe, el sistema digestivo y diversas partes del sistema respiratorio.
Los cánceres raros, al igual que otras enfermedades raras, suelen caracterizarse por:
Diagnóstico tardío o erróneo
La falta de acceso a conocimientos clínicos sobre la enfermedad
La escasa disponibilidad de ensayos clínicos y el reducido número de centros en los que pueden participar los pacientes
Hay pocos registros y bancos de tejidos disponibles para el aprendizaje futuro
Sin embargo, muchas de las terapias contra el cáncer actuales se investigaron inicialmente en estudios sobre cánceres raros. En un análisis de los nuevos medicamentos contra el cáncer aprobados por la FDA entre 1995 y 2005, 12 de los 51 se aprobaron para los cuatro tipos de cáncer más comunes, mientras que la mayoría se aprobaron para cánceres raros. He aquí algunos ejemplos:
· Hace diez años, los investigadores que estudiaban la anemia de Fanconi, una enfermedad poco frecuente, lograron comprender mejor la insuficiencia de la médula ósea, el cáncer y la resistencia a la quimioterapia. (N Engl J Med. 20 de mayo de 2010; 362(20):1909-19.)
· Unos investigadores que estudiaban el tumor de Wilms, un tipo de cáncer infantil poco frecuente, desarrollaron un «modelo» para investigar la genética y la biología celular que posteriormente se aplicó a los cánceres en general, tanto en niños como en adultos. (Methods Mol Biol. 2003;222:239-48.)
· Cuando los investigadores estudiaban un fármaco en fase de investigación para el tratamiento de la leucemia mieloide crónica (LMC), el seminoma y el tumor estromal gastrointestinal (GIST), se abrió el camino para el desarrollo de las «terapias moleculares dirigidas» y se dio lugar a una categoría completamente nueva de tratamientos contra el cáncer: los inhibidores de la tirosina quinasa. (Curr Opin Cell Biol. Abrilde 2009 ; 21(2):288-95. Publicación electrónica: 11 de febrero de 2009.) (Curr Pharm Des. 2009; 15(2):120-33.)
El estudio de los cánceres poco frecuentes ha dado lugar a investigaciones sobre los factores que desencadenan el crecimiento y la propagación de los tumores, así como sobre posibles formas de combatirlos con terapias innovadoras.
Sources:
1. https://www.rarecancerseurope.org/About-Rare-Cancers/The-Added-Value-of-Research-on-Rare-Cancers. Actualizado en 2019. Consultado el 5 de noviembre de 2020
2. Folleto de Joint Action for Rare Cancers Europe: www.jointactionrarecancers.eu. Consultado el 5 de noviembre de 2020.
3. Braiteh, F., y Kurzrock, R. «Tumores poco frecuentes y terapias excepcionales: ¿paradoja o paradigma?». Mol Cancer Ther 2007;6(4).
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