Clinical Trials: One Mother's Journey to Treatment
Tali estaba en plena búsqueda. Había pasado más de un año desde que a su hija Sarena le diagnosticaran un trastorno convulsivo poco común, y ella seguía buscando un estudio clínico que pudiera conducir a un posible tratamiento para su enfermedad. Sarena, de dos años, había sido diagnosticada un año antes con el síndrome de Dravet, una forma rara de epilepsia, después de sufrir una convulsión repentina que la llevó al hospital. Un año después de ese angustiante episodio, Tali se enteró de un ensayo clínico a través de un grupo de defensa del síndrome de Dravet al que se había unido y sintió una oleada de esperanza. Estaba decidida a averiguar cómo solicitarlo.
A través de su contacto con Know Rare, Tali se enteró de otros dos estudios clínicos para niños con síndrome de Dravet como Sarena, pero no estaba segura de cuál era el adecuado para su hija. Le preguntó a su neurólogo pediátrico; aunque él no era experto en Dravet, ella confiaba en su criterio y sus consejos. Él le aclaró la diferencia entre los ensayos clínicos: el estudio que ella había encontrado a través del grupo de apoyo era un estudio de fase I, lo que significa que aún se encontraba en las primeras etapas de investigación. Uno de los otros dos estudios era un estudio de fase II, que es la etapa en la que se prueba la eficacia. El tercero era un estudio de fase III, que suele ser la última fase antes de que se apruebe un medicamento. A pesar de todas estas opciones de estudios clínicos, el neurólogo le aconsejó que esperara antes de participar en uno. Explicó que recientemente se había aprobado un nuevo tratamiento para el síndrome de Dravet que quizá le interesaría probar primero.
La situación de Tali y Sarena era inusual. Para la mayoría de las personas que viven con una enfermedad rara, no hay tratamientos aprobados disponibles, y los ensayos clínicos son posiblemente su única opción y su única esperanza de cura. De hecho, solo el cinco por ciento de las enfermedades raras cuentan con tratamientos aprobados por la FDA. Para complicar aún más las cosas, la mayoría de las personas no saben cómo encontrar un ensayo clínico ni cómo participar en uno. Una encuesta reciente realizada por Know Rare reveló que, de cada 100 personas que padecen una enfermedad rara, más del 75 % quería participar en un estudio clínico y desearía haber sabido de su existencia. Más del 80 % de los encuestados no había recibido información sobre ensayos clínicos por parte de sus médicos.
Por otra parte, las empresas biotecnológicas y farmacéuticas a menudo no pueden completar los estudios clínicos porque no consiguen reunir el número necesario de participantes. Dependen principalmente de los médicos investigadores para encontrar participantes. Sin embargo, en el caso de las enfermedades raras, los pacientes suelen ser atendidos por varios médicos, que a menudo no tienen conocimientos sobre estudios clínicos o enfermedades raras. Este tipo de desconexión entre el ensayo y el paciente es habitual, lo que significa que existe una posible brecha entre el tratamiento y el paciente.
¿Cómo podemos salvar esa brecha? A continuación, Know Rare ofrece consejos e información para ayudarle a comprender y navegar por el proceso de búsqueda y participación en estudios clínicos.
Cómo encontrar un estudio clínico para su enfermedad rara
La fuente más completa de estudios clínicos es la base de datos de estudios clínicos de EE. UU. que se encuentra en clinicaltrials.gov. Todos los estudios nuevos que buscan participantes se enumeran allí, y la base de datos se puede consultar por el estado de la enfermedad de cada persona. Sin embargo, los listados de ensayos clínicos de este sitio son complicados y muy difíciles de entender para el público en general. A continuación, se ofrece una guía rápida de la terminología que puede encontrar en un listado de ensayos clínicos:
Fase I, Fase 2, Fase 3:
Estas son las tres etapas de estudio de un nuevo medicamento antes de que se presente a la FDA para que pueda ser aprobado para su prescripción.
Los estudios de fase I están diseñados para evaluar la seguridad del medicamento.
Los estudios de fase II están diseñados para comprobar si el medicamento es eficaz.
Los estudios de fase III son el paso final y cuentan con más participantes para garantizar que los resultados de la fase II sean similares en un grupo más amplio de personas con la afección o enfermedad.
Antes de estas fases se encuentra la fase preclínica:
Durante esta fase, el medicamento se somete a pruebas de seguridad en un laboratorio antes de probarse en seres humanos. Para obtener más información sobre las fases de un estudio clínico, consulte NIH —The Basics.
Además de la fase del estudio, el tipo de estudio se puede describir como:
Biomarcador: son estudios que buscan factores de riesgo, signos de enfermedad o gravedad de la enfermedad.
Estudios de historia natural: estos estudios muestran cómo los síntomas de una enfermedad pueden cambiar o progresar con el tiempo.
Estudios intervencionistas: son estudios sobre medicamentos, dispositivos o terapias no médicas que pueden utilizarse para tratar una afección o los síntomas de dicha afección.
Otro elemento importante en la lista de ensayos clínicos son los criterios de inclusión/exclusión.
Los criterios de inclusión son las cualidades que debe tener una persona para poder participar en un estudio. Al revisar estos requisitos, usted puede saber si es probable que sea aceptado como participante. A continuación se presentan algunos ejemplos de los tipos de criterios que los pacientes deben cumplir para poder participar en un estudio:
Tu diagnóstico y cuánto tiempo hace que te lo diagnosticaron.
Tu edad
Los síntomas que experimentas
Tanto si está tomando medicación para la afección como si no.
Resultados de pruebas de laboratorio (como resultados de análisis de sangre; niveles de plaquetas (altos o bajos); niveles de glóbulos blancos; resultados renales y hepáticos).
Los criterios de exclusión son los factores que pueden impedir que un paciente participe, tales como:
Ciertos medicamentos que pueda estar tomando o un cambio reciente en la medicación.
Otras afecciones que pueda padecer (como enfermedades cardíacas, hepáticas, etc.).
Si está embarazada o en período de lactancia
El último elemento importante en la lista de ensayos clínicos es la ubicación de los centros de estudio. No siempre se indica el nombre del centro de estudio, pero sí suele indicarse el estado y la ciudad donde se encuentra. Es posible que haya una dirección de correo electrónico de contacto si está interesado en obtener más información sobre el estudio.
Decidir si participar o no no siempre es fácil, pero hacerlo puede ofrecer la posibilidad de ayudar no solo a usted, sino también a otras personas con la misma afección en el futuro. Es importante que controle sus expectativas, ya que no todos los ensayos clínicos dan como resultado un medicamento aprobado. Muchos medicamentos no logran sus objetivos y no son lo suficientemente eficaces como para ser aprobados. Pero si participa en un estudio y el medicamento parece funcionar bien para usted, es posible que pueda seguir recibiéndolo sin costo alguno durante un período prolongado, hasta que la FDA apruebe su uso. (Tenga en cuenta que los diferentes estudios pueden tener diferentes disposiciones de uso prolongado).
Si desea obtener más información sobre cómo participar en un ensayo clínico, aquí tiene algunos recursos educativos muy útiles:
Si necesita ayuda para conectarse a un ensayo clínico, Know Rare puede ayudarle.
