Primary Mitochondrial Myopathies: Researchers Explore New Pathways for Treatment
Los últimos avances en el conocimiento de la naturaleza de las enfermedades mitocondriales han dado lugar a nuevos enfoques para su tratamiento. Las enfermedades mitocondriales son «genéticas», lo que significa que los pacientes nacen con errores hereditarios en su ADN que reducen el rendimiento de sus mitocondrias. Las mitocondrias se encuentran dentro de las células y son responsables de producir energía para estas. En los pacientes con enfermedades mitocondriales, las células que requieren mucha energía, como los músculos esqueléticos necesarios para caminar, no producen suficiente energía para funcionar como deberían.
Las opciones actuales de tratamiento de las enfermedades mitocondriales siguen limitándose a proporcionar un alivio sintomático, en lugar de afectar directamente a la causa de esos síntomas y de la enfermedad: la falta de mitocondrias sanas y funcionales.
Una de las áreas que pueden mejorar directamente el rendimiento mitocondrial es el aumento de la actividad de una proteína llamada receptor activado por proliferadores de peroxisomas (receptor PPAR delta). Los PPAR se encuentran en los músculos y otras células y activan la creación de mitocondrias. Estudios anteriores sobre medicamentos en fase de investigación que actuaban específicamente activando los receptores PPAR delta en los músculos respiratorios han demostrado que estimulaban las mitocondrias y mejoraban la capacidad funcional de los músculos. Es posible incluso que la estimulación del PPAR delta pueda aumentar la función mitocondrial lo suficiente como para mejorar la producción de energía y afectar a la enfermedad.
Para las personas con miopatías mitocondriales primarias (MMP), es tranquilizador saber que se siguen explorando nuevos estudios sobre los activadores de PPAR delta como una posible forma de estimular la actividad mitocondrial, aumentar la producción de energía y mejorar el rendimiento de las células musculares esqueléticas.
Fuente: Hassani A, et al. Miopatías mitocondriales: avances en el tratamiento. Current Opinion in Neurology 2010, 23:459-465
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