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Comunicado de la ASH sobre la anemia falciforme
La Sociedad Americana de Hematología acaba de publicar sus prioridades en materia de investigación sobre la anemia falciforme. En primer lugar, el presidente de la ASH reconoció que, a pesar de la investigación y los avances, la forma actual de tratar y gestionar la anemia falciforme no permite ofrecer una atención satisfactoria.
Tras el trabajo conjunto de un amplio grupo de investigadores y profesionales sanitarios, se identificaron siete áreas de investigación como prioritarias en el ámbito de la investigación sobre la anemia falciforme.
Daño orgánico: para comprender mejor el riesgo y la progresión de la enfermedad en los órganos vitales del cuerpo (por ejemplo, el corazón, los riñones, etc.)
Dolor: comprender mejor los procesos que subyacen al dolor, desarrollar nuevos tratamientos para el dolor
Terapias: cómo aprovechar al máximo las terapias disponibles, como la hidroxiurea y las transfusiones de sangre, para determinar los mejores medicamentos y las dosis más adecuadas para las personas que padecen anemia falciforme
Nuevos medicamentos para tratar la anemia falciforme que pueden prevenir el daño orgánico
Una mayor inversión en la búsqueda de una cura, incluyendo nuevos enfoques, como los trasplantes parciales y otras terapias
Directrices: su utilidad y si se están aplicando en la práctica
Raza falciforme: incluyendo el asesoramiento genético y la planificación familiar.
Fuente: firstwordpharma.com/ Sociedad Americana de Hematología
La investigación sobre la anemia falciforme sigue en marcha, y no tienes por qué afrontarla solo. Know Rare cuenta con un equipo de apoyo que puede orientarte. Ponte en contacto con nosotros aquí.
Pfizer retira del mercado un medicamento para la anemia falciforme
Tras producirse varias muertes en los ensayos clínicos de Oxbryta (voxelotor), medicamento aprobado como tratamiento para la anemia falciforme en 35 países, Pfizer decidió retirar de forma preventiva el medicamento del mercado. Pfizer se hizo con los derechos del medicamento al adquirir Global Blood Therapeutics; este actúa impidiendo que la hemoglobina se agrupe adoptando la forma de hoz y descomponiéndola.
El director médico de Pfizer fue el responsable de la decisión, tras analizar los resultados de dos ensayos clínicos en los que se evaluó el fármaco: uno en niños con mayor riesgo de sufrir un ictus y otro en el que se estudió el efecto del fármaco sobre las úlceras en las piernas, una afección que afecta a las personas con anemia falciforme. En el primer estudio, realizado con 236 personas mayores de 12 años, se produjeron 8 fallecimientos en el grupo que tomó el fármaco (frente a 2 en el que tomó placebo), y en el segundo estudio, con 88 participantes que tomaban todos el fármaco (aunque también podían estar tomando otros medicamentos), fallecieron 8 personas.
Aunque la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha señalado que no hay pruebas suficientes para concluir que las muertes se debieran únicamente al medicamento, Pfizer lo está retirando voluntariamente del mercado, ya que el responsable médico considera que los beneficios del medicamento no compensan el riesgo de muerte.
La FDA no aprueba un medicamento a menos que haya sido sometido a múltiples fases de ensayo en un amplio grupo de personas. Lo interesante de la decisión de Pfizer es que, en ambos casos, el efecto grave se produjo en una población específica, y no está claro si los mismos riesgos se aplicarían a la población general con anemia falciforme. Sin embargo, parece que Pfizer considera que, cuando surgen dudas sobre la seguridad, es mejor no correr ningún riesgo.
Esto supone un revés para las personas con anemia falciforme, ya que ha fracasado otra opción terapéutica.
Si a usted o a un ser querido le han diagnosticado anemia falciforme y desea obtener información sobre las últimas oportunidades de investigación, puede ponerse en contacto con el equipo de apoyo de Know Rare a través de los datos que figuran a continuación:
