A personal approach to the development of new treatments in rare disease
Nuevas formas de facilitar la participación en ensayos clínicos y tratamientos muy necesarios que se adapten al día a día de las personas
Por Gina D. Wagner
Encontrar nuevos tratamientos para enfermedades raras puede cambiar vidas. Los investigadores, que suelen ser quienes mejor conocen la enfermedad que estudian, intentan poner estos tratamientos al alcance del mayor número posible de personas. Sin embargo, acceder a esos tratamientos no es fácil para muchos, especialmente para quienes no viven cerca de los centros académicos donde suelen ejercer los especialistas. Los estudios pueden requerir desplazarse a un centro de estudio lejano durante semanas o meses, lo que puede suponer un reto para quienes trabajan o tienen responsabilidades familiares. Muchos pacientes pueden verse obligados a rechazar participar en un estudio que les interesa, debido a limitaciones físicas para realizar el viaje o a la preocupación por la exposición a infecciones.
Algunos investigadores, entre ellos el Dr. Rohit Aggarwal, destacado especialista en miositis del Centro Médico de la Universidad de Pittsburgh, se han propuesto formar a investigadores y especialistas locales y colaborar con ellos para crear más centros de excelencia en enfermedades raras.
Gracias a la tecnología, hoy en día las personas pueden participar en un estudio sobre un nuevo tratamiento sin verse limitadas por los desplazamientos. Investigadores con visión de futuro están diseñando estudios clínicos que permiten a los participantes determinar la frecuencia de sus visitas al centro de estudio en función de sus horarios y sus vidas cotidianas. Estas son algunas de las formas en que lo están logrando:
Atención descentralizada
Cada vez más, los investigadores pueden colaborar con laboratorios, farmacias, hospitales y consultas médicas locales para prestar los servicios y la atención que los participantes recibirían en sus visitas a los centros del estudio.
Telesalud y visitas a domicilio
Antes de la COVID, no todo el mundo tenía un acceso fiable a la conexión wifi y a las videoconferencias. Pero, tras unos años de pandemia, las cosas han cambiado mucho. Nuestra percepción y nuestra disposición hacia las reuniones a distancia y la telesalud han cambiado. Nos sentimos más cómodos haciendo las cosas desde casa. Como resultado, algunos estudios ofrecen ahora a los pacientes la opción de participar a través de la telesalud o de visitas de atención sanitaria a domicilio.
«Me encanta que estemos aplicando modelos híbridos y que estemos aprendiendo formas seguras y eficaces de ofrecer este servicio sin que la calidad de la investigación se vea afectada», afirma el Dr. Prince Adotama, dermatólogo certificado y profesor de la Universidad de Nueva York (NYU) especializado en trastornos ampollosos. En cierta medida, es más seguro permitir que los pacientes se queden en casa, especialmente aquellos que corren un mayor riesgo de contraer la COVID y otros virus o que quizá no tengan tanta movilidad. «No están solos. Con las visitas de enfermeras a domicilio, sigue habiendo alguien que los atiende, interactúa con ellos y les administra el tratamiento», añade el Dr. Adotama.
El Dr. Aggarwal está liderando una iniciativa para dar prioridad a los pacientes en el diseño de su nuevo estudio, el Ensayo sobre la enfermedad pulmonar intersticial miosítica con nintedanib (estudio MINT). «Algunos pacientes desean interactuar con los investigadores de forma más regular, mientras que otros quieren evitar acudir en persona en la medida de lo posible. Nuestro estudio se diseñó para que los participantes puedan participar de forma remota, desde la comodidad de su propio hogar en cualquier lugar de EE. UU.», explica el Dr. Aggarwal. Este novedoso estudio clínico no requiere en absoluto acudir a un centro de estudio si así lo eligen los pacientes. Por otra parte, si el paciente lo prefiere, puede acudir a las visitas del estudio en uno de los muchos centros de ensayos clínicos asociados al estudio. Para las personas con enfermedad pulmonar asociada a miositis que pueden tener movilidad limitada y miedo a las infecciones, no tener que desplazarse a un centro de estudio para múltiples visitas puede suponer un alivio.
Llegar a las poblaciones desatendidas
Es posible que el Dr. Aggarwal vea cumplido su deseo, ya que los ensayos clínicos flexibles, como el suyo, reducen las barreras de participación para grupos de población más diversos y tienen en cuenta las preocupaciones laborales, las responsabilidades de cuidado de familiares y las necesidades de transporte.
Algunos ensayos clínicos también pueden ofrecer el reembolso de los gastos de desplazamiento necesarios y, cada vez más, flexibilidad en los horarios para que los pacientes puedan compaginarlo con sus responsabilidades laborales y familiares. Además, los ensayos suelen incluir pruebas y diagnósticos gratuitos, así como tratamientos gratuitos o a precio reducido.
Tecnología móvil
A medida que nos acostumbramos a utilizar aplicaciones para concertar citas, llevar un seguimiento de nuestros historiales médicos y surtir recetas, nos sentimos más cómodos participando en ensayos clínicos que utilizan esas tecnologías. Algunos ensayos utilizan dispositivos wearables, como los relojes inteligentes, para proporcionar datos y un seguimiento continuos en tiempo real, de modo que los pacientes no tengan que asumir la carga adicional de informar por sí mismos o acudir a una clínica solo para controlar sus signos vitales. La tecnología móvil se ha vuelto tan popular en los últimos años que las agencias gubernamentales y los líderes del sector sanitario están desarrollando las mejores prácticas para el uso de la tecnología en la investigación. Sin embargo, los expertos advierten de que aún queda trabajo por hacer en este ámbito para garantizar que los dispositivos wearables funcionen a la perfección y se integren sin problemas en la investigación.
Ayudando a los investigadores a ayudarnos
El Dr. Aggarwal señala que los pacientes que participan en ensayos clínicos reciben más atención y flexibilidad que los pacientes de consulta. Como resultado, su satisfacción con el proceso es muy alta. En una encuesta realizada por Know Rare y Advanced Clinical, una organización de investigación, 13 de cada 14 personas que participaron en un estudio clínico afirmaron que volverían a hacerlo.
Al fin y al cabo, ese es el objetivo principal: ayudar a los pacientes a recibir la mejor atención y los últimos avances para sus enfermedades. Y está funcionando, señala el Dr. Aggarwal. «Una vez que los pacientes se incorporan a un ensayo», afirma, «ya no quieren abandonarlo».
Para obtener más información sobre el estudio MINT del Dr. Aggarwal, haga clic aquí.
