Klinische Studien: Der Weg einer Mutter zur Behandlung
Tali war auf der Suche. Es war über ein Jahr her, seit bei ihrer Tochter Sarena eine seltene Anfallserkrankung diagnostiziert worden war, und sie suchte immer noch nach einer klinischen Studie, die zu einer möglichen Behandlung ihrer Erkrankung führen könnte. Bei der zweijährigen Sarena war ein Jahr zuvor das Dravet-Syndrom, eine seltene Form der Epilepsie, diagnostiziert worden, nachdem sie einen plötzlichen Anfall erlitten hatte, der sie ins Krankenhaus brachte. Ein Jahr nach diesem beängstigenden Vorfall erfuhr Tali durch eine Selbsthilfegruppe für das Dravet-Syndrom, der sie beigetreten war, von einer klinischen Studie und verspürte einen Anflug von Hoffnung. Sie war entschlossen, herauszufinden, wie sie sich bewerben konnte.
Durch den Kontakt zu „Know Rare“ erfuhr Tali von zwei weiteren klinischen Studien für Kinder mit Dravet-Syndrom wie Sarena, war sich jedoch nicht sicher, welche davon für ihre Tochter die richtige war. Sie fragte ihren Kinderneurologen – auch wenn er kein Experte für das Dravet-Syndrom war, vertraute sie auf sein Fachwissen und seinen Rat. Er erklärte ihr den Unterschied zwischen den klinischen Studien: Die Studie, die sie über die Selbsthilfegruppe gefunden hatte, war eine Phase-I-Studie, was bedeutet, dass sie sich noch in einem frühen Forschungsstadium befand. Eine der beiden anderen Studien war eine Phase-II-Studie, in der die Wirksamkeit getestet wird. Die dritte war eine Phase-III-Studie, die in der Regel die letzte Phase vor der Zulassung eines Medikaments darstellt. Trotz all dieser Möglichkeiten für klinische Studien riet ihr der Neurologe, mit der Teilnahme noch zu warten. Es gebe eine kürzlich zugelassene neue Behandlung für Dravet, erklärte er, die sie vielleicht zuerst ausprobieren wolle.
Die Situation von Tali und Sarena war ungewöhnlich. Für die meisten Menschen, die mit einer seltenen Krankheit leben, gibt es keine zugelassenen Behandlungsmethoden, und klinische Studien sind möglicherweise ihre einzige Option und einzige Hoffnung auf Heilung. Tatsächlich gibt es für nur fünf Prozent der seltenen Krankheiten Behandlungsmethoden, die von der FDA zugelassen sind. Erschwerend kommt hinzu, dass die meisten Menschen nicht wissen, wie sie eine klinische Studie finden oder wie sie daran teilnehmen können. Eine kürzlich von Know Rare durchgeführte Umfrage ergab, dass von 100 Menschen, die mit einer seltenen Krankheit leben, mehr als 75 Prozent an einer klinischen Studie teilnehmen wollten und sich wünschten, sie hätten von einer solchen gewusst. Mehr als 80 Prozent der Befragten hatten von ihren Ärzten keine Informationen über eine klinische Studie erhalten.
Gleichzeitig sind Biotechnologie- und Pharmaunternehmen oft nicht in der Lage, klinische Studien abzuschließen, da sie nicht genügend Teilnehmer finden. Sie sind bei der Suche nach Teilnehmern in erster Linie auf forschende Ärzte angewiesen. Bei seltenen Krankheiten werden die Patienten jedoch häufig von mehreren Ärzten behandelt, von denen viele keine Kenntnisse über klinische Studien oder seltene Krankheiten haben. Diese Art der Diskrepanz zwischen Studie und Patient ist weit verbreitet – was bedeutet, dass eine potenzielle Lücke zwischen Behandlung und Patient besteht.
Wie können wir diese Lücke schließen? Im Folgenden gibt Know Rare Tipps und Einblicke, die Ihnen helfen sollen, den Prozess der Suche nach klinischen Studien und der Teilnahme daran zu verstehen und zu meistern.
So finden Sie eine klinische Studie für Ihre seltene Krankheit
Die umfassendste Quelle für klinische Studien ist die Datenbank für klinische Studien in den USA, die unter clinicaltrials.gov zu finden ist. Dort sind alle neuen Studien aufgeführt, für die Teilnehmer gesucht werden, und die Datenbank lässt sich nach dem Stadium der jeweiligen Erkrankung durchsuchen. Die Auflistungen der klinischen Studien auf dieser Website sind jedoch kompliziert und für den Laien nur schwer zu verstehen. Hier finden Sie eine kurze Übersicht über die Fachbegriffe, die in einer Auflistung klinischer Studien vorkommen können:
Phase I, Phase 2, Phase 3:
Dies sind die drei Phasen der Prüfung eines neuen Medikaments, bevor es bei der FDA eingereicht wird, damit es für die Verschreibung zugelassen werden kann.
Studien der Phase I dienen dazu, die Sicherheit des Medikaments zu untersuchen.
Phase-2-Studien dienen dazu, zu prüfen, ob das Medikament wirksam ist.
Phase-3-Studien sind der letzte Schritt und umfassen eine größere Teilnehmerzahl, um sicherzustellen, dass die Ergebnisse der Phase 2 auch bei einer größeren Gruppe von Menschen mit dieser Erkrankung oder diesem Leiden ähnlich ausfallen.
Diesen Phasen geht die präklinische Phase voraus:
In dieser Phase wird das Medikament zunächst im Labor auf seine Sicherheit geprüft, bevor es an Menschen getestet wird. Weitere Informationen zu den Phasen einer klinischen Studie finden Sie unter NIH – Die Grundlagen.
Neben der Phase der Studie lässt sich die Art der Studie wie folgt beschreiben:
Biomarker: Hierbei handelt es sich um Studien, die nach Risikofaktoren, Krankheitsanzeichen oder dem Schweregrad einer Erkrankung suchen.
Verlaufsstudien: Diese Studien zeigen, wie sich die Symptome einer Krankheit im Laufe der Zeit verändern oder fortschreiten können.
Interventionsstudien: Hierbei handelt es sich um Studien zu Medikamenten, Medizinprodukten oder nicht-medikamentösen Therapien, die zur Behandlung einer Erkrankung oder der damit verbundenen Symptome eingesetzt werden können
Ein weiterer wichtiger Bestandteil einer klinischen Studienliste sind die Ein- und Ausschlusskriterien.
Die Einschlusskriterien sind die Eigenschaften, die eine Person aufweisen muss, um an einer Studie teilnehmen zu können. Anhand dieser Kriterien können Sie feststellen, ob Sie wahrscheinlich als Teilnehmer zugelassen werden. Hier sind einige Beispiele für Kriterien, die Patienten möglicherweise erfüllen müssen, um für eine Studie in Frage zu kommen:
Ihre Diagnose und seit wann diese vorliegt
Ihr Alter
Die Symptome, die bei Ihnen auftreten
Unabhängig davon, ob Sie Medikamente gegen diese Erkrankung einnehmen oder nicht
Laborergebnisse (z. B. Blutuntersuchungsergebnisse; Thrombozytenwerte (hoch oder niedrig); Leukozytenwerte; Nieren- und Leberwerte)
Ausschlusskriterien sind Faktoren, die die Teilnahme eines Patienten verhindern können, wie zum Beispiel:
Bestimmte Medikamente, die Sie möglicherweise einnehmen, oder eine kürzlich erfolgte Änderung Ihrer Medikation
Andere Erkrankungen, an denen Sie möglicherweise leiden (wie Herzerkrankungen, Lebererkrankungen usw.)
Wenn Sie schwanger sind oder stillen
Der letzte wichtige Punkt in der Liste der klinischen Studien sind die Standorte der Studienzentren. Der Name des Studienzentrums wird nicht immer angegeben, aber in der Regel werden das Bundesland und die Stadt genannt, in denen sich das Zentrum befindet. Falls Sie mehr über die Studie erfahren möchten, finden Sie dort möglicherweise eine E-Mail-Adresse, an die Sie sich wenden können.
Die Entscheidung, ob man teilnehmen soll, ist nicht immer einfach, aber eine Teilnahme kann nicht nur Ihnen selbst helfen, sondern in Zukunft auch anderen Menschen mit derselben Erkrankung. Es ist wichtig, dass Sie Ihre Erwartungen realistisch einschätzen, denn nicht jede klinische Studie führt zu einem zugelassenen Medikament. Viele Medikamente erreichen ihre Ziele nicht und sind nicht wirksam genug, um zugelassen zu werden. Wenn Sie jedoch an einer Studie teilnehmen und das Medikament bei Ihnen gut zu wirken scheint, können Sie es möglicherweise über einen längeren Zeitraum kostenlos weiter erhalten, bis es von der FDA zur Anwendung zugelassen wird. (Beachten Sie, dass verschiedene Studien unterschiedliche Bestimmungen zur verlängerten Anwendung haben können).
Wenn Sie mehr über die Teilnahme an einer klinischen Studie erfahren möchten, finden Sie hier einige hilfreiche Informationsquellen:
Wenn Sie Hilfe bei der Teilnahme an einer klinischen Studie benötigen, kann Know Rare Ihnen helfen.
