Forschung zu seltenen Krebserkrankungen: Wegbereiter für die Entwicklung neuer Krebstherapien
Jede Krebsdiagnose ist schwer zu verkraften; die Diagnose einer seltenen Krebserkrankung kann jedoch eine besondere Herausforderung darstellen, da sich die Krebsforschung meist auf die vier häufigsten Krebsarten konzentriert: Prostata-, Lungen-, Brust- und Darmkrebs. Wenn Patienten mit seltenen Krebsarten an klinischen Studien teilnehmen möchten, gibt es in der Regel weniger Auswahlmöglichkeiten, und die Forschungsstandorte befinden sich möglicherweise nur an wenigen ausgewählten Zentren mit hohem Patientenaufkommen. Die Forschung zu seltenen Krebsarten kann jedoch, wie auch bei anderen seltenen Krankheiten, einen größeren Einfluss auf die Entwicklung und Bereitstellung neuer Krebstherapien für Patienten haben.
Seltene Krebsarten betreffen in den USA jährlich weniger als 6 von 100.000 Menschen (13 % aller bei Erwachsenen diagnostizierten Krebserkrankungen), und in der EU wird bei rund 640.000 Menschen eine seltene Krebserkrankung diagnostiziert (24 % aller in der EU diagnostizierten Krebserkrankungen). Seltene Krebserkrankungen können im gesamten Körper auftreten; häufige Lokalisationen sind die Mundhöhle und der Rachen, das Verdauungssystem sowie Bereiche des Atmungssystems.
Seltene Krebserkrankungen zeichnen sich, wie andere seltene Krankheiten auch, häufig durch folgende Merkmale aus:
Verspätete oder falsche Diagnose
Mangel an klinischem Fachwissen über die Krankheit
Begrenzte Verfügbarkeit klinischer Studien, geringe Anzahl von Standorten für die Teilnahme von Patienten
Es gibt nur wenige Register und Gewebebanken, die für zukünftige Forschungszwecke genutzt werden können
Viele der heutigen Krebstherapien wurden jedoch ursprünglich im Rahmen von Studien zu seltenen Krebsarten erforscht. Bei einer Analyse der von der FDA zwischen 1995 und 2005 zugelassenen neuen Krebsmedikamente wurden 12 von 51 für die vier häufigsten Krebsarten zugelassen, während die Mehrheit für seltene Krebsarten zugelassen wurde. Hier einige Beispiele:
· Vor zehn Jahren gelang es Forschern, die sich mit der seltenen Fanconi-Anämie befassten, ein besseres Verständnis des Knochenmarkversagens, von Krebserkrankungen und der Resistenz gegen Chemotherapie zu erlangen. (N Engl J Med. 20. Mai 2010; 362(20):1909–19.)
· Forscher, die sich mit dem Wilms-Tumor, einer seltenen Krebserkrankung bei Kindern, befassten, entwickelten ein „Modell“ zur Erforschung der Genetik und Zellbiologie, das später auf allgemeine Krebserkrankungen bei Kindern und Erwachsenen angewendet wurde. (Methods Mol Biol. 2003;222:239-48.)
· Als Forscher ein Prüfpräparat zur Behandlung von chronischer myeloischer Leukämie (CML), Seminom und gastrointestinalen Stromatumoren (GIST) untersuchten, ebneten sie den Weg für die Entwicklung „molekular zielgerichteter Therapien“ und führten zu einer völlig neuen Klasse von Krebstherapien: den Tyrosinkinase-Inhibitoren. (Curr Opin Cell Biol. April2009 ; 21(2):288-95. Epub 11. Februar 2009.) (Curr Pharm Des. 2009; 15(2):120-33.)
Die Erforschung seltener Krebsarten hat dazu geführt, dass die Auslöser für das Wachstum und die Ausbreitung von Tumoren untersucht werden und dass möglicherweise Wege gefunden werden, diese mit innovativen Therapien gezielt zu bekämpfen.
Sources:
1. https://www.rarecancerseurope.org/About-Rare-Cancers/The-Added-Value-of-Research-on-Rare-Cancers. Aktualisiert 2019. Abgerufen am 5. November 2020
2. Broschüre von „Joint Action for Rare Cancers Europe“: www.jointactionrarecancers.eu. Zugriff am 5. November 2020.
3. Braiteh F und Kurzrock R. Seltene Tumoren und außergewöhnliche Therapien: Paradoxon oder Paradigma? Mol Cancer Ther 2007;6(4).
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