מה לדעת על מחקרים תצפיתיים - ומדוע הם עשויים להתאים לך
פירוט ההבדלים בין מחקרים תצפיתיים למחקרים קליניים למחקר תרופות.
מהו מחקר תצפיתי?
במחקרים תצפיתיים, חוקרים עוקבים אחר קבוצות של אנשים לאורך תקופה. בהתאם למחקר, קבוצות אלו עשויות לכלול אנשים בריאים, אנשים עם מחלה, או אנשים הנמצאים בסיכון גבוה יותר לפתח מחלה (מכיוון שיש להם היסטוריה משפחתית, גן, מצב קשור אחר, או נוגדן שגורם להם לפתח את המחלה).
מחקר תצפיתי נועד 'לצפות' בחיי היומיום של אדם עם מחלה נדירה.
הם נקראים מחקרי תצפית משום שחוקר "צופה", אך אינו "מתערב". לא ניתנת תרופה או תרופה לצורך ההתערבות, והחוקרים אינם משנים את אופן הטיפול הרגיל במשתתפים.
לעומת זאת, מחקר קליני התערבותי דורש הערכה של אנשים באמצעות מספר בדיקות לפני שהם מאושרים להיכנס או להתחיל במחקר - והכל לפני מתן תרופות באתר המחקר. חולים הרשומים למחקר קליני מוערכים לאחר מכן מעת לעת מאותו אתר מחקר, תוך התמקדות בקבוצה עקבית של קריטריונים להערכה. זה מאפשר למנהלים לקבוע האם התרופה גרמה לשינויים כלשהם - חיוביים או שליליים.
מחקרי תצפית חשובים מאוד לחוקרים מכיוון שהם מספקים הזדמנות לצפות באנשים עם מחלה נדירה בסביבתם היומיומית הרגילה. המידע הנאסף בדרך כלל במחקרים אלה כולל את סוג ותדירות התסמינים, אילו תרופות נלקחות, איזה סוג בדיקות נלקחות ומהן תוצאות הבדיקות הללו לאורך זמן, כמו גם כמה וסוג תמיכה זקוקים למטופלים. בעזרת מידע זה, חוקרים יכולים ללמוד:
תסמינים נפוצים, ואילו תסמינים מובילים לאבחון
אילו חשיפות או התנהגויות עלולות להגביר את הסיכון להפעלת מצב נדיר
רמזים המובילים לטיפולים חדשים
דפוסים ומגמות של מחלות בגילאים שונים ובקרב סוגים שונים של אנשים
חוויות וצרכים יומיומיים של אנשים החיים עם המחלה בסביבות שונות
סוגי מחקרי תצפית
מחקרים בהיסטוריה הטבעית בוחנים את מהלך המחלה הנדירה, הן על ידי התבוננות בסימנים או בתסמינים המוקדמים והן על ידי הערכת האופן שבו הוא משתנה לאורך זמן. חוקרים אוספים לעתים קרובות מידע על הסיכון או הנטייה של אדם לפתח מחלה נדירה על ידי בדיקת ההיסטוריה הרפואית שלו, וכן על ידי איסוף דגימות דם, רוק ושתן שניתן לחקור כדי ללמוד עוד על מה שעלול להוביל להתפתחות מחלה נדירה. איסוף נתונים ממחקרים בהיסטוריה הטבעית עשוי להוביל לדרך לטפל במחלה או למנוע את התקדמותה.
מחקרים ארוכי טווח כוללים תצפית מתמשכת על קבוצת אנשים לאורך זמן, לעתים קרובות כדי לראות האם לאנשים בעלי רקע, היסטוריה רפואית או משפחתית שונה יש חוויות שונות של מחלות (לדוגמה, אנשים עם היסטוריה משפחתית של אלרגיות שמפתחים בהמשך מחלה אוטואימונית).
במחלות נדירות, מחקרים תצפיתיים חשובים במיוחד
עם רוב המחלות הנדירות, קיים מעט מאוד מידע שיכול לספק תמונה מלאה של כל התסמינים, ההתלקחויות, הבדיקות, התרופות והחוויות הנובעות מחיים עם אותה מחלה נדירה לאורך זמן.
כל מידע זה, או כולו, יכול להיות קריטי לתכנון ניסוי קליני עבור תרופת המחקר, שכן חוקרים צריכים לקחת בחשבון את כל הסוגיות הללו כדי להבטיח שתכנון המחקר לא ישפיע לרעה על המטופל בשום צורה.
מחקרים תצפיתיים מספקים תובנות לניסויים קליניים של תרופות חדשות פוטנציאליות
המידע שנאסף יכול לשמש חוקרים, אשר לאחר מכן יוכלו לקבוע:
מה יש למדוד לפני, במהלך ואחרי מחקר קליני?
אילו תרופות צפויים המשתתפים ליטול ואילו תרופות יצטרכו להמשיך ליטול?
כמה זמן אמור להימשך מחקר?
איזה סוג של תמיכה עשויה להיות נחוצה במהלך הלימודים?
מה עשויה לדרוש מהשתתפות במחקר תצפיתי
הדרישות של משתתף במחקר תצפיתי עשויות להשתנות, בהתאם למחקר ולמחלה.
החוקרים יזדקקו להיסטוריה הרפואית של המשתתפים ולגישה לרשומות רפואיות, כמו גם לקשר עם המומחה המטפל במחלתם.
המשתתפים ימשיכו להיבדק אצל המומחים שלהם ולעקוב אחר כל עצה או טיפול שיינתנו, וייתכן שיתבקשו להגיע לאתר המחקר לפגישה אישית עם צוות המחקר.
חלק מהמחקרים עשויים לבקש דגימות דם או שתן כדי שניתן יהיה לבדוק אותן לאיתור נוגדנים או סימנים אחרים של מחלה, בתחילת המחקר או במהלך המחקר.
בביקורים עם צוות המחקר, ייתכן שהמשתתפים יראיינו או ישאלו שאלות על מצבם וכיצד הוא משפיע על חיי היומיום שלהם ופעילויות היומיום שלהם.
לפני שהצוות הופך למשתתף במחקר תצפיתי, בדיוק כמו במחקר קליני התערבותי, הוא יבחן את מטרת המחקר, למה המטופלים יכולים לצפות במהלך המחקר, וכיצד הדבר עשוי להשפיע על חיי היומיום שלהם.
לאחר שהמטופלים מאשרים שהם מבינים מהי כרוכה בהשתתפות, הם יתבקשו לחתום על הסכם השתתפות רשמי - טופס הסכמה מדעת. עם זאת, גם לאחר חתימה על טופס קבלת השתתפות, מטופלים יכולים לבטל את הסכמתם להשתתף ולהפסיק את השתתפותם במחקר בכל שלב, ללא כל עונש או טרחה, אם ישנו את דעתם.
מחקרי תצפית הם חלק מהותי במחקר על מחלה. במקרה של מחלה נדירה, הם עשויים להיות צעד ראשון בפיתוח טיפול חדש. למעשה, לאחרונה פורסמה הנחיה על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA), תחת הכותרת "מחלות נדירות: מחקרים על היסטוריה טבעית לפיתוח תרופות". בדוח זה, ה-FDA ממליץ על מחקרי היסטוריה טבעית כאמצעי לאיסוף מידע על המהלך הטבעי של מחלה מבלי להתערב על ידי הוספת טיפול ניסיוני חדש.
ההנחיות קובעות: "למרות שידע על ההיסטוריה הטבעית של מחלה יכול להועיל לפיתוח תרופות עבור הפרעות ומצבים רבים, מידע על ההיסטוריה הטבעית בדרך כלל אינו זמין או אינו שלם עבור רוב המחלות הנדירות; לכן, מידע על ההיסטוריה הטבעית נחוץ במיוחד עבור מחלות אלו."
Sources:
