Have A Goal To Taper Off Your Use Of Steroids? Many Clinical Studies For New Drugs Share The Same Mission
ניסויים קליניים מתמשכים סוללים את הדרך להפחתת התלות בסטרואידים ולשיפור אפשרויות הטיפול עבור מצבים רפואיים שונים.
עבור אנשים רבים החיים עם מחלות נדירות, המציאות היא שאין טיפול מאושר לטיפול במצבם. עם זאת, מצבים אוטואימוניים ודלקתיים רבים מציעים אפשרות טיפול אחת: קורטיקוסטרואידים (הידועים יותר בשם "סטרואידים"). קורטיקוסטרואידים משמשים בעיקר להפחתת דלקת ולדיכוי מערכת החיסון, מה שהופך אותם לאפשרות טיפול חשובה עבור חולים הזקוקים להשפעות אלו.
אנשים הסובלים ממצבים עצביים-שריריים כמו מיאסטניה גרביס ודלקת שרירן אוטואימונית עשויים ליטול מינונים גבוהים של קורטיקוסטרואידים כדי לאפשר להם לנהל פעילויות בחיי היומיום שלהם. טבליות קורטיקוסטרואידים דרך הפה הן סוג הסטרואידים החזק ביותר - הן יכולות להשפיע על כל הגוף, וככל שהמינון ומשך הזמן שהם נלקחים גבוהים יותר, כך גדל הסיכון לתופעות לוואי. סטרואידים דרך הפה הנלקחים לאורך זמן (יותר משלושה שבועות) עלולים להוביל לתופעות לוואי משמעותיות אף יותר, כולל עלייה במשקל, אקנה, שינויים במצב הרוח, עור דק, אוסטאופורוזיס וסיבוכים בבריאות הנפש.
כתוצאה מכך, אחת המטרות המשותפות למטופלים ולרופאים כאחד היא להפחית את הצריכה היומית של סטרואידים על מנת להימנע מתופעות לוואי אלו, מבלי לגרום להסלמה של המחלה. במחקרים קליניים רבים עבור תרופות חדשות, הפחתה או הפסקתם של סטרואידים מוזכרת כאחת המטרות.
במהלך המחקר, תחת מעקב קפדני של הרופאים, ניתן להפחית את מינון הסטרואידים אם המטופל מראה שיפור בסימני המחלה או בתסמיניה. (מינון הסטרואידים יופחת רק אם הערכת הרופא תאשר שזה בטוח לעשות זאת, כפי שקורה אצל המומחה שבדרך כלל מטפל בחולה). רופאים מבססים את תהליך הורדת מינוני הסטרואידים שלהם על ראיות ממחקרים אחרים, או הנחיות שתוכננו על ידי מומחים שמעריכים מחקרים מרובים כדי לקבוע את מהלך הטיפול הטוב ביותר.
נוירולוגים קובעים את הצלחתה של תרופת מחקר בהפחתת השימוש בסטרואידים בסרטן נוירולוגי על ידי ביצוע המלצות קבוצת העבודה לנוירו-אונקולוגיה (RANO), הממליצה על הקריטריונים הבאים כ"תגובה" לתרופת המחקר בהפחתת השימוש בסטרואידים:
"מגיבים" במחקר קליני פירושם שהם יוכלו להפחית את מינון הקורטיקוסטרואידים היומי הכולל שלהם בחצי, למשך שבוע אחד לפחות, ועדיין לשמור על מצב המחלה שלהם "יציב" או משופר. מצב זה חייב להימשך לפחות 4 שבועות לאחר ההערכה הראשונית, על מנת שייחשב כ"תגובה". ( מקור: 1. Arvod, ND et al. Neuro Oncol. 2018 Jun; 20(7): 897–906 )
מבין 28 מחקרים לטיפולים חדשים לזאבת מערכתית, כל הטיפולים בניסויים הקליניים נוספו לטיפול הסטרואידים הקיים של המשתתף. ניתוח של 28 מחקרים אלה הראה שרוב הטיפולים בניסויים נבדקו כדי לראות אם ניתן להפחית את מינוני הסטרואידים. ברוב הניסויים, ניתן היה להפחית את מינון הסטרואידים.
( מקור: Oon S, et al. מטא-אנליזה של Semin Arthritis Rheum. אוקטובר 2018;48(2):221-239. doi: 10.1016/j.semarthrit.2018.01.001. גרסה אלקטרונית, 6 בינואר 2018. )
במחקר נוסף שכלל 35 משתתפים עם מיאסטניה גרביס (MG), נוספה מתוטרקסט כדי להפחית את מינוני הפרדניזון הפומי היומיים שלהם. ( מקור: Li D, et al. Front. Immunol., 18 במרץ 2022, Sec. Multiple Sclerosis and Neuroimmunology Volume 13 - 2022 | https://doi.org/10.3389/fimmu.2022.839075 )
כיום, ישנם מחקרים קליניים עבור מיוזיטיס ו-MOGAD, בהם התרופה הניסיונית מתווספת למינון הסטרואידים הרגיל של המשתתפים, ואחת ממטרות מחקרים אלה היא לקבוע האם הוספת תרופת המחקר יכולה לאפשר הפחתה של מינון הסטרואידים הפומיים היומיים.
עבור אנשים המתמודדים עם תסמיני מחלות נדירות, קורטיקוסטרואידים לעיתים קרובות מתגלים כגלגל הצלה - אך כזה עם תופעות לוואי שעלולות להחמיר. ניסויים קליניים רבים שואפים כעת להפחית את התלות בסטרואידים, ומציעים תקווה חדשה לטיפול יעיל עם תופעות לוואי מופחתות.
אם אתם חיים עם או מטפלים במישהו עם MOGAD ומעוניינים ללמוד על הזדמנויות המחקר העדכניות ביותר, תוכלו ליצור קשר עם צוות התמיכה של Know Rare באמצעות דוא"ל לכתובת support@knowrare.com או באמצעות התקשרות/הודעת טקסט למספר 1-855-255-7273.
