Noticias prometedoras de un estudio clínico sobre la distrofia muscular de Becker
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La distrofia muscular de Becker es una enfermedad genética poco frecuente que debilita y daña los músculos con el paso del tiempo. Al igual que la distrofia de Duchenne, afecta principalmente a los varones y plantea grandes retos para la persona diagnosticada y su familia, incluyendo dificultades físicas, emocionales y económicas. En la distrofia de Becker, los músculos se dañan al moverse, lo que provoca pérdida muscular y dificultades para moverse. La pérdida muscular puede comenzar a cualquier edad y, una vez que se produce, es irreversible y empeora con el tiempo.
Conscientes de la necesidad de encontrar un tratamiento eficaz para la distrofia muscular de Becker, los investigadores han estado estudiando las causas de la pérdida muscular y las formas de evitarla. Know Rare ha promovido activamente este tipo de investigación y ha ayudado a las personas con distrofia muscular de Becker que desean participar a ponerse en contacto con los investigadores.
El Dr. Craig M. McDonald, profesor distinguido y director del Departamento de Medicina Física y Rehabilitación de UC Davis Health, investigador principal de los estudios CANYON y GRAND CANYON, se muestra optimista respecto a la posibilidad de que el sevastemten resulte un nuevo tratamiento eficaz para la distrofia muscular de Becker.
A continuación, un breve resumen de los primeros resultados del estudio:
Las mediciones de la pérdida muscular realizadas en el estudio mostraron una disminución entre las personas que tomaban el fármaco activo del estudio, en comparación con las que tomaban placebo (una pastilla de azúcar de aspecto similar que no contiene ningún principio activo).
Además de una reducción de los niveles de creatina quinasa (CK), el indicador de daño muscular, el estudio reveló que los participantes tratados con sevastemten habían conservado su capacidad de movimiento, según la escala North Star Ambulatory Assessment (NSAA), y mostraban signos de mejora al cabo de 12 meses en comparación con los que recibieron un placebo.
Las personas que tomaron el sevastemten no presentaron problemas graves de seguridad.
Resumen de los estudios CANYON y GRAND CANYON
Enel estudio CANYON, el mayor ensayo intervencionista sobre la distrofia muscular de Becker, se incluyeron cuarenta adultos y veintinueve adolescentes con esta enfermedad. CANYON es un estudio clínico de fase II que evaluó el efecto de sevasemten sobre la seguridad y los parámetros funcionales de los participantes (NCT05291091).
Alrededor de 120 personas con distrofia muscular de Becker participaron en el estudio GRAND CANYON, una ampliación del estudio CANYON, que seguirá evaluando la seguridad y la eficacia de sevasemten en adultos con distrofia muscular de Becker. El objetivo principal del estudio GRAND CANYON es demostrar una mejora en la capacidad motora (medida mediante la escala NSAA) al cabo de 18 meses.
Si los resultados del estudio GRAND CANYON, de mayor envergadura, son positivos, podrían allanar el camino para su aprobación por parte de la FDA y las autoridades europeas como nuevo tratamiento para la distrofia muscular de Becker.
Acerca de Sevastemten, el medicamento objeto del estudio
Sevasemten es un nuevo fármaco oral único diseñado para proteger el músculo contra el daño muscular provocado por la contracción en distrofias musculares como la de Becker y la de Duchenne. Además de ser objeto de estudio en los ensayos de fase II CANYON y GRAND CANYON en adultos y adolescentes con distrofia muscular de Becker, sevasemten también se está evaluando en los ensayos de fase II en curso, LYNX y FOX, en niños y adolescentes con distrofia muscular de Duchenne.
Know Rare logró poner en contacto a un gran número de personas con síndrome de Becker con diversos centros de investigación de todo el país para informarles sobre la posibilidad de participar en el estudio GRAND CANYON. Es gratificante comprobar que el estudio ha arrojado resultados positivos.
Por el momento no existe cura para la distrofia muscular de Becker, por lo que se necesita urgentemente más investigación para descubrir tratamientos eficaces. Felicidades a todos aquellos que se pusieron en contacto con Know Rare para informarse sobre el estudio y que quizá hayan sido uno de los participantes.
Acerca de Edgewise Therapeutics, los patrocinadores del estudio
Edgewise Therapeutics es una empresa biofarmacéutica líder en el campo de las enfermedades musculares que desarrolla tratamientos innovadores para las distrofias musculares y las afecciones cardíacas graves. La amplia experiencia de la empresa en fisiología muscular está impulsando una nueva generación de tratamientos innovadores. Sevasemten es un inhibidor de la miosina esquelética de acción rápida, pionero en su clase y de administración oral, que se encuentra en fase avanzada de ensayos clínicos para las distrofias musculares de Becker y Duchenne. EDG-7500 es un novedoso modulador del sarcómero cardíaco para el tratamiento de la miocardiopatía hipertrófica y otras enfermedades de disfunción diastólica, actualmente en fase 2 de desarrollo clínico. Todo el equipo de Edgewise está dedicado a nuestra misión: cambiar las vidas de los pacientes y las familias afectadas por enfermedades musculares graves. Para obtener más información, visite: www.edgewisetx.com o síganos en LinkedIn, X, Facebooke Instagram.
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