Promising News from a Clinical Study in Becker Muscular Dystrophy
Image by freepik
בקר היא מצב גנטי נדיר שמחליש ופוגע בשרירים לאורך זמן. כמו מחלת דושן, היא משפיעה בעיקר על גברים וגורמת לאתגרים גדולים עבור האדם המאובחן ומשפחתו, כולל קשיים פיזיים, רגשיים וכלכליים. עם בקר, השרירים ניזוקים כשהם בתנועה, מה שמוביל לאובדן שרירים ולקשיים בתנועה. אובדן שרירים יכול להתחיל בכל גיל, וברגע שזה קורה, לא ניתן לתקן אותו והוא מחמיר עם הזמן.
מתוך הכרה בצורך בדרך יעילה לטיפול בתסמונת בקר, חוקרים את הגורם לאובדן שרירים ודרכים למנוע אותו. Know Rare הייתה פעילה בקידום סוג זה של מחקר ובסיוע לאנשים עם בקר המעוניינים להשתתף, להתחבר לחוקרים.
ד"ר קרייג מ. מקדונלד, פרופסור מכובד ויו"ר המחלקה לרפואה פיזיקלית ושיקום באוניברסיטת קליפורניה דייוויס, החוקר הראשי במחקרי CANYON ו-GRAND CANYON, מקווה לאפשרות של טיפול חדש ויעיל עבור בקר, סבסמטן.
הנה סיכום קצר של תוצאות המחקר המוקדמות:
מדדי אובדן מסת שריר של המחקר הראו ירידה בקרב האנשים שנטלו את התרופה הפעילה של המחקר בהשוואה לאלו שנטלו פלצבו (גלולת סוכר דומה למראה ללא רכיב פעיל).
מלבד ירידה ברמות הקריאטין קינאז (CK), מדד לנזק לשרירים, המחקר הראה כי המשתתפים שטופלו ב-Sevastemten שמרו על יכולתם לנוע, כפי שנמדד על ידי מבחן North Star Ambulatory Assessment (NSAA) והראו סימני שיפור לאחר 12 חודשים בהשוואה לאלו שקיבלו פלצבו.
לאלו שנטלו את הסוואסטמטן לא היו חששות בטיחותיים חמורים.
סקירה כללית של מחקרי קניון וגרנד קניון
ארבעים מבוגרים ועשרים ותשעה מתבגרים עם ניוון שרירים על שם בקר נכללו במחקר CANYON , ניסוי בקר ההתערבותי הגדול ביותר. CANYON הוא מחקר קליני שלב 2 שבדק את השפעת סוואסמטן על הבטיחות והתפקוד של המשתתפים ( NCT05291091 ).
כ-120 אנשים עם בקר נכללו במחקר GRAND CANYON , הרחבה של CANYON, אשר ימשיך להעריך את הבטיחות והיעילות של סוואסמטן במבוגרים עם בקר. המטרה העיקרית של מחקר GRAND CANYON היא להדגים שיפור ביכולת התנועה (כפי שנמדד על ידי ה-NSAA) לאחר 18 חודשים.
אם הנתונים ממחקר הגרנד קניון הגדול יהיו חיוביים, הדבר עשוי לסלול את הדרך לאישור ה-FDA והרשויות האירופיות כטיפול חדש עבור בקר.
אודות סבסטמטן, התרופה הנחקרת
סבסמטן היא תרופה פומית חדשה וייחודית שנועדה להגן על השרירים מפני נזק שרירים הנגרם על ידי התכווצות במחלות ניוון שרירים, כולל בקר ודושן. בנוסף למחקרים שלב 2 של CANYON ו-GRAND CANYON במבוגרים ובמתבגרים עם ניוון שרירים על שם בקר, סבסמטן נחקר גם בניסויים שלב 2 המתמשכים, LYNX ו-FOX, בילדים ובמתבגרים עם ניוון שרירים על שם דושן.
Know Rare הצליחה לחבר מספר רב של אנשים עם בקר למרכזי מחקר רבים ברחבי הארץ כדי לברר פרטים על השתתפות במחקר הגרנד קניון. משמח לראות שהמחקר הראה תוצאות חיוביות.
כרגע אין תרופה לבקר, ולכן יש צורך דחוף במחקר נוסף כדי לגלות טיפולים יעילים, ותודה לכל מי שפנה ל-Know Rare כדי לברר על המחקר, ואולי היה אחד המשתתפים.
אודות Edgewise Therapeutics , נותני החסות של המחקר
אדג'ווייז תרפיוטיקס היא חברת ביו-פרמצבטיקה מובילה למחלות שרירים, המפתחת טיפולים חדשניים עבור ניוון שרירים ומחלות לב חמורות. המומחיות העמוקה של החברה בפיזיולוגיה של השרירים מניעה דור חדש של טיפולים חדשניים. סבסמטן הוא מעכב מיוזין שלדי מהיר הניתן דרך הפה, הראשון מסוגו, בניסויים קליניים בשלבים מאוחרים בדיסטרופיות שרירים של בקר ודושן. EDG-7500 הוא מודולטור סרקומרים לבבי חדשני לטיפול בקרדיומיופתיה היפרטרופית ובמחלות אחרות של תפקוד לקוי דיאסטולי, הנמצא כעת בשלב 2 של פיתוח קליני. כל הצוות באדג'ווייז מסור למשימה שלנו: שינוי חייהם של חולים ומשפחות שנפגעו ממחלות שרירים קשות. למידע נוסף, בקרו באתר: www.edgewisetx.com או עקבו אחרינו בלינקדאין , X , פייסבוק ואינסטגרם .
הישארו מעודכנים לקבלת מידע על המחקרים והמשאבים העדכניים ביותר:
נסו את האפליקציה החדשה שלנו, Healthstory AI
