7 Tips For Finding a Clinical Trial for Your Rare Disease
עולם הניסויים הקליניים יכול להיות בגדר תעלומה עבור רבים. התהליך יכול להיות מסורבל, וכידוע, לא תמיד מתקיימים ניסויים קליניים במגוון רחב של מחלות נדירות, מה שהופך אותו לעיתים למסכל ולרכבת הרים רגשית. הנה כמה טיפים שכדאי להכיר שיעזרו לכם בדרך למציאת הניסוי הקליני המתאים לכם.
המקור המקיף ביותר למחקרים קליניים הוא clinicaltrials.gov
כל המחקרים החדשים לטיפולים המבקשים אישור ה-FDA מופיעים באתר האינטרנט של ה-FDA clinicaltrials.gov , וניתן לחפש אותם לפי מחלה.
שימו לב לשלב המחקר
אלו הם שלבי המחקר עבור תרופה חדשה, המהווה חלק מתהליך האישור עם ה-FDA.
מחקרי שלב א' נועדו לחקור את בטיחות התרופה. ייתכן שהמחקר יכלול רק מספר קטן של משתתפים וייתכן שיבוצע עם מתנדבים בריאים.
מחקרי שלב 2 נועדו לבדוק האם התרופה יעילה. זהו גם מחקר "הוכחה", והתרופה ניתנת לאנשים הסובלים מהמחלה או מהמצב.
במחקרי שלב 3 יש יותר משתתפים כדי לוודא שתוצאות שלב 2 דומות בקבוצה גדולה יותר של אנשים עם המצב או המחלה. זהו בדרך כלל השלב הסופי לפני הגשת בקשה לאישור מה-FDA.
מחקרים שלב IV , לאחר אישור התרופה על ידי ה-FDA, להמשיך במחקר לאורך תקופה ארוכה יותר
3. Look at the type of study
מחקרי ביומרקרים הם מחקרים הבוחנים גורמי סיכון, סימני מחלה או חומרת המחלה.
מחקרים בהיסטוריה טבעית : מחקרים אלה מראים כיצד תסמיני המחלה יכולים להשתנות או להתקדם לאורך זמן.
מחקרים התערבותיים : אלו הם מחקרים של תרופות, מכשירים או טיפולים לא רפואיים שניתן להשתמש בהם לטיפול במצב או בתסמינים של אותו מצב.
4. בדקו את קריטריוני ההכללה/הדרה המפרטים את הדרישות להשתתפות במחקר
קריטריוני ההכללה הם התכונות שאדם חייב להיות בעל כדי להשתתף, כגון האבחנה שלך, כמה זמן אובחנת, גילך, תסמינים, אילו תרופות אתה נוטל וממצאים מבדיקות מעבדה או דם (כגון רמות טסיות דם או תאי דם לבנים, ממצאי כליות וכבד, גנים או נוגדנים).
קריטריוני אי הכללה אם קיימים גורמים אלה, סביר להניח שלא תוכלו להשתתף במחקר. זה יכול לכלול:
תרופות שאולי אתה נוטל, או שינוי תרופה אחרון
מצבים אחרים שעשויים להיות לך (כגון מחלות לב, מחלות כבד וכו')
פרוצדורות או ניתוחים שעשית, כמו פלסמפרזיס או תימקטומיה
5. שאלו לגבי סיוע בנסיעות
אם אין מרכז לימודים באזור מגוריכם, לעיתים קרובות נותן החסות עשוי להחזיר לכם את כספכם או לשלם עבור הוצאות נסיעה או לינה במלון בקרבת מקום. זה משהו שתוכלו לשאול את צוות המחקר כשאתם מדברים איתם, או שייתכן שיש כתובת דוא"ל ליצירת קשר אם אתם מעוניינים ללמוד עוד על המחקר.
6. אתה יכול לקבל גישה חופשית לטיפול חדש פוטנציאלי למחלתך
למרות שאין ערובה לכך שהתרופה הנמצאת בפיתוח תהיה יעילה עבורך, אם אכן תשתתף במחקר ונראה שהתרופה עובדת היטב עבורך, ייתכן שתוכל להמשיך ולקבל את התרופה ללא עלות למשך תקופה ממושכת, עד שתאושר לשימוש על ידי ה-FDA. (שים לב כי למחקרים שונים עשויים להיות הוראות שונות לשימוש ממושך).
ההחלטה האם להשתתף אינה תמיד החלטה קלה, אך עשיית זאת יכולה להציע פוטנציאל לעזור לא רק לך, אלא גם לאנשים אחרים עם אותו מצב בעתיד. לא כל ניסוי קליני מוביל לתרופה מאושרת ותרופות רבות אינן עומדות במטרותיהן ואינן מאושרות לעולם.
7. השתמשו ב-Know Rare, שמקל על מציאת מחקר קליני ושיחה עם חוקר
מאתר המחקר "Know Rare Study Finder" מספק כלי חיפוש קל לכל המחקרים הקליניים המופיעים באתר clinicaltrials.gov . על ידי מילוי סקר קצר פעם אחת בלבד, ניתן להתאים אותך למחקר קליני לטיפול פוטנציאלי למחלה או למצבך.
אם תבחרו להגיש מועמדות למחקר המציע ביקורי סינון מקדימים וירטואליים, תוכלו לתאם "ביקור" וירטואלי חי עם חבר בצוות המחקר של המחקר, שיוכל לסקור את כל מה שצריך לדעת על המחקר ולבדוק אם אתם זכאים להשתתף בו.
אם אינך עומד בדרישות של מחקר אחד, הוא יתאים אותך לכל מחקר אחר המפורט עבור מחלתך, והוא מתעדכן כל הזמן, כך שגם אם אין מחקר עבורך היום, ייתכן שיהיה מחקר עבורך מחר.
כדי למצוא מחקר עבור המחלה או המצב שלך, צור איתנו קשר כאן .
Latest From Know Rare
In children, ITP is more often diagnosed during the fall and winter. This pattern suggests that infections or environmental factors, such as viruses or some vaccines, may trigger the immune system to attack platelets. Researchers wondered if the time of year also affected when adults develop ITP.
From prenatal uncertainty and postpartum anxiety to therapy, grief, and hope, a mother shares her experience raising a child with a rare disease, navigating the healthcare system, finding community, and learning to embrace a different—but deeply meaningful—path as a parent.
A Danon disease study, led by researcher Dr. Barry Greenberg and published in the New England Journal of Medicine, wins an award! The study focuses on gene therapy as a potential treatment option for Danon disease. The study showed early signs that gene therapy may help the hearts of people with Danon disease.
A poster, presented at the European Hematology Association meeting in June, described a study that looked at tiredness (fatigue) in adults with immune thrombocytopenia (ITP). Researchers wanted to see if fatigue was related to bleeding or other health test results.
Lucky Shanmugan was recently featured in Porter Ranch Living, his local magazine, for Father’s Day: in his interview, Lucky talks about Osteogenesis Imperfecta, a rare genetic or heritable disorder of the connective tissue, and the incredible journey towards his official diagnosis.
Here are 9 things Chris Anselmo wishes someone had told him after his rare disease diagnosis.
הקשיים והחוסן של משפחה במציאת תשובות ואבחון עבור ילדם, לאחר בדיקות רבות, ביופסיות מוח ואשפוזים. וההקלה אך גם הצער שבסוף נתן שם למחלה הנדירה שמשפיעה על ילדם: הפרעה הקשורה ל-BCL11B.
קרן דנון מעצימה באומץ אנשים החיים עם מחלת דנון, ומספקת מידע, משאבים ותמיכה מהימנים שיעזרו להם לנווט בחיים, החל מאבחון ועד טיפול.
עבור משפחות רבות, טיפול בילד עם מצב רפואי נדיר או מורכב הוא עבודה במשרה מלאה. הבעיה היא שמדובר בעבודה ללא הכשרה, ללא זמן חופש וללא תיאור תפקיד ברור. אם אתם מחפשים את האור בקצה המנהרה, אתם לא צריכים לחפש לבד. בדקו כמה מהמשאבים האהובים על פייג'.
For most of celiacs, despite months on a strict GF diet, energy stays low and blood work reveals nutrient deficiencies. The lesson? A "gluten-free" label isn't a health guarantee—just a guarantee you'll pay more.
אם נאמר לך שיש לך NMOSD סרו-נגטיבי, יש סיכוי של כמעט 50/50 שיש לך נוגדן אחר הגורם לתסמינים שלך - נוגדן MOG.
טיפול ליד מי הוא שירות בריאות הנפש הארצי הממוקם באוסטרליה, המספק גישה נוחה לפסיכולוגים, יועצים, אנשי מקצוע בתחום תמיכה התנהגותית ועובדים סוציאליים.
בשבוע הכליות השנתי של האגודה האמריקאית לנפרולוגים (ASN), ארגון אנשי המקצוע הגדול בעולם בתחום בריאות הכליות, הודגשו התקדמויות חדשות במחקר. למעלה מ-35 מיליון דולר הושקעו במחקר עם ה-ASN, וישנם טיפולים רבים בפיתוח עבור נפרופתיה מסוג IgA (IgAN), כאשר חוקרים חוקרים באופן פעיל יותר מ-20 תרופות שונות.
כשאובחנתי כחולת צליאק, חשבתי שהימנעות מלחם ופסטה תספיק. מהר מאוד למדתי שחיים אמיתיים ללא גלוטן הם הרבה יותר מורכבים, ואני משתפת את החוויה שלי כדי לעזור לאנשים שאובחנו לאחרונה להבין מה צופן להם העתיד.
רטינופתיה היא בעיית עיניים שרבים מהאנשים הסובלים ממחלת דנון סובלים ממנה. היא עלולה לגרום לכתמים כהים בחלק החיצוני של העין, ראייה מטושטשת או גרועה יותר, ותוצאות חריגות בבדיקת עיניים. לעיתים שינויים אלו בעיניים מופיעים לפני בעיות לב, כך שבדיקת עיניים יכולה לעזור לאתר את המחלה מוקדם.
A heartfelt story about a mother who found purpose and strength among the tragedy of losing a child diagnosed with an ultra rare genetic disorder.
קאיה גירל מורשת בע"מ היא עמותה ללא מטרות רווח שבסיסה בפלורידה שנוסדה לזכרה של קאיה האמברט, תינוקת יפהפייה שנולדה עם תסמונת אי ספינגוזין פוספט ליאז (SPLIS) , אחת מ-46 מקרים ידועים ברחבי העולם. הקרן מוקדשת להעצמת משפחות עם ידע על בריאותן הגנטית ולקידום גישה מוקדמת לבדיקות גנטיות ומודעות למחלות נדירות.
לורה, אמא נדירה, משתפת כיצד ההכנות המשפחתיות שלה לליל כל הקדושים הפכו לפרץ של אהבה ויצירתיות משפחתיות, כשכולן עבדו יחד בעיצוב ובניית תחפושת לאלדן, בנה הסובל מבעיות רפואיות מורכבות.
במקום להתחיל עם תרכובת תרופתית חדשה שהתגלתה, PCOR הוא סוג של מחקר שמתחיל בפנייה למטופלים ולמטפלים ושואלים, מה הכי חשוב לכם? אילו שאלות אנחנו רוצים לקבל תשובות? אילו תסמינים היינו רוצים שיטופלו טוב יותר? מה משאיר אותנו ערים בלילה?
לפני ארבע שנים, חייו של מייקל גריווס השתנו לפתע כאשר נודע לו שהוא סובל מתסמונת ברוגדה, הפרעה גנטית שבה הפעילות החשמלית של הלב אינה תקינה עקב צ'אנלופתיה. למדו עוד על סיפורו.
עייפות היא תסמין נפוץ מאוד ולעתים קרובות מחליש של IgAN. היא קשורה להתקדמות המחלה ולתפקוד כלייתי מופחת, אך גורמים אחרים כמו דלקת, אנמיה ובריאות נפשית גם הם משחקים תפקיד. במחקר משנת 2025, רוב החולים עם IgAN דיווחו על עייפות, וחולים עם פרוטאינוריה חמורה יותר וקצב סינון כלייתי נמוך יותר (eGFR) חוו עייפות גרועה יותר.
מדוע כל כך קשה לקבל עזרה? בני אדם מקשרים לעתים קרובות עזרה עם חולשה ואובדן עצמאות ושליטה. עם זאת, אם ננסח מחדש את מחשבותינו, ניתן לראות קבלת עזרה כצורה של העצמה: גילוי פגיעות וסמכות על מישהו שיעזור לנו דורשים כוח רב.
יש כל כך הרבה עומס נפשי כשמדובר במחלה נדירה. לינדזי, אדם נדיר, משתפת בדברים שכבר לא אכפת לה מהם, בזמן שהיא מטפלת בתסמיני מחלות נדירות, מומחים וניסויים קליניים.
לינדזי, אדם נדיר, משתפת את "הצדדים החיוביים" שלה. זה לא "מה שלא הורג אותך מחזק אותך", אלא מה שלא הורג אותך מחזק אותך. היא משתפת שמצאה קשרים עמוקים יותר עם אחרים, שיפרה את יכולתה לבקש ולקבל עזרה, ולא פחדה כל כך מהמילה "לא".
העיתונאית והפעילה למחלות נדירות, לינדזי גוונטזל, מפרקת מדוע ניסויים קליניים הם גלגל הצלה עבור קהילת המחלות הנדירות. כיוון שרק ל-5% מהמחלות הנדירות הידועות יש טיפול שאושר על ידי ה-FDA, ניסויים קליניים מייצגים לעתים קרובות את הדרך היחידה לטיפול, התקדמות ותקווה.
Lindsay was diagnosed with dermatomyositis a couple of years ago. Since then, she has undergone more than 350 doctor appointments, 250+ hours of infusions, 10+ ER visits, while juggling insurance approvals, rides, and her pain and fatigue.
נינה וקסמן
Nina is the co-founder and president of Know Rare
Nina’s experience goes across therapeutic categories from rare disease like pulmonary arterial hypertension (PAH), autoimmune disease and cancer, and her expertise ranges from market research and strategy to patient and digital marketing.
Additionally, she has been a founder and angel investor of a biotech start-up, helped brand an oncology patient organization, Aim at Melanoma, and worked on patient education for Genentech’s leading HER2 therapy, Herceptin.
Nina is also a mother, grandmother, artist, and author of The Gallery of Beauties, a novel set in the Venice in the early 17th century.