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Anuncio de la ASH sobre la anemia falciforme
La Sociedad Americana de Hematología acaba de hacer públicas sus prioridades en materia de investigación sobre la drepanocitosis. En primer lugar, el Presidente de la ASH reconoció que, a pesar de la investigación y los avances, la forma actual de tratar y gestionar la anemia falciforme no está a la altura del éxito.
Desarrollada con un amplio grupo de investigadores y profesionales sanitarios, se identificaron siete áreas de investigación como prioritarias en la investigación de la anemia falciforme.
Daño de órganos: para comprender mejor el riesgo y la progresión en los órganos esenciales del cuerpo (por ejemplo, corazón, riñones, etc.)
Dolor: comprender mejor qué procesos están detrás del dolor, para desarrollar nuevos tratamientos contra el dolor.
Terapias: cómo utilizar mejor las terapias disponibles, como la hidroxiurea y las transfusiones de sangre, para descubrir los mejores medicamentos y dosis para las personas que viven con la ECF.
Nuevos fármacos para tratar la ECF que pueden prevenir el daño orgánico
Mayor inversión en la curación, incluidos nuevos enfoques, como trasplantes parciales y otras terapias.
Directrices: hasta qué punto son útiles y si se utilizan en el mundo real.
Anemia falciforme: incluye asesoramiento genético y planificación familiar.
Fuente: firstwordpharma.com/ Am Soc Hematology
Se están realizando investigaciones sobre la anemia falciforme, y no tienes por qué buscarlas tú solo. Know Rare cuenta con un equipo de apoyo que puede orientarte. Ponte en contacto con nosotros aquí.
Pfizer retira del mercado un fármaco contra la anemia falciforme
Tras una serie de muertes en los ensayos clínicos de Oxbryta (voxelotor), que fue aprobado como tratamiento para la anemia falciforme en 35 países, Pfizer decidió retirar de forma proactiva el medicamento del mercado. Pfizer se hizo cargo del medicamento cuando adquirió Global Blood Therapeutics, y el medicamento actúa impidiendo que la hemoglobina se aglomere en forma de hoz y descomponiéndola.
El Director Médico de Pfizer fue el responsable de la decisión, tras una revisión de los resultados de dos ensayos clínicos en los que se probó el fármaco, uno en niños con mayor riesgo de ictus y otro en un estudio sobre el efecto del fármaco en las úlceras de las piernas, algo que les ocurre a las personas con ECF. En el primer estudio, de 236 personas mayores de 12 años, hubo 8 muertes en el grupo que tomaba el fármaco (frente a 2 en los que tomaban placebo), y en el segundo estudio, de 88 participantes que tomaban todos el fármaco (pero que también podían estar tomando alguna otra cosa) hubo 8 que murieron.
Aunque la Asociación Médica Europea (EMA) dijo que no había pruebas suficientes para suponer que las muertes fueran causadas únicamente por el medicamento, Pfizer lo está retirando voluntariamente del mercado, ya que el responsable médico considera que el beneficio del medicamento no es suficiente para justificar el riesgo de muerte.
Un medicamento no es aprobado por la FDA a menos que haya sido sometido a múltiples etapas de prueba, a través de muchas personas. Lo interesante de la decisión de Pfizer es que el efecto grave se produjo en una población específica en ambos casos, y no está claro si los mismos riesgos se aplicarían a la población general con ECF. Sin embargo, parece que Pfizer cree que, cuando surgen problemas de seguridad, es mejor no arriesgarse.
Esto supone un revés para las personas con SCD, ya que ha fracasado otra opción de tratamiento.
Si usted o un ser querido ha sido diagnosticado con anemia falciforme y desea obtener información sobre las últimas oportunidades de investigación, puede ponerse en contacto con el equipo de asistencia de Know Rare a través de los siguientes datos:
