Infórmese sobre 7 áreas de investigación identificadas como prioritarias en la Investigación sobre la Anemia Falciforme y sobre un medicamento para la anemia falciforme, cuyo tratamiento estaba aprobado inicialmente, que ha sido retirado del mercado.

There are over 50 million people in the United States that live with chronic pain. However, researchers studying pain have learned something important: perception of pain is personal, and may have more to do with other factors than just the physical cause of the pain.

Por qué la Semana de la Salud Masculina (del 10 al 16 de junio) es importante para la comunidad de enfermedades raras y cómo puedes participar.

Este verano, se invita a los pacientes con NMOSD y MOGAD, cuidadores, médicos, enfermeros, investigadores y defensores a unirse a la Fundación Sumaira en Emory para el Día del Paciente de TSF en Atlanta.

Este mes de mayo, Know Rare pone el foco en la miositis, un grupo de enfermedades musculares autoinmunes raras que pueden tener efectos profundos en la vida cotidiana. Este es un momento importante para la comunidad de personas afectadas por la miositis y la comunidad de enfermedades raras en general: un momento para compartir historias de quienes viven con la enfermedad, compartir más información sobre el estado actual y el futuro de la enfermedad, y abogar por mejores tratamientos que, en última instancia, mejoren la calidad de vida de las personas afectadas por ella. Tanto si eres paciente, cuidador o defensor, únete a nosotros para concienciar y apoyar a las personas afectadas por la miositis.

Las últimas noticias en materia de investigación y defensa de los derechos de los pacientes traen consigo avances prometedores para el tratamiento de las enfermedades raras.

La Asociación Nacional de Tay-Sachs y Enfermedades Afines (NTSAD), líder en la lucha mundial para tratar y curar las enfermedades de Tay-Sachs, Canavan, GM1 y Sandhoff, celebrará la primera reunión externa centrada en el paciente para el desarrollo de fármacos para las gangliosidosis GM2 (enfermedades de Tay-Sachs y Sandhoff) el jueves 15 de febrero de 2024.

El fármaco en investigación de Edgewise es un tratamiento pionero para las distrofias musculares de Duchenne y Becker.

La asesora médica de Know Rare dirigió el baile benéfico Mass General for Children’s Storybook Ball, en el que se recaudaron 1,9 millones de dólares para la investigación y la atención sanitaria innovadoras, al tiempo que compartió su propia experiencia personal con una enfermedad rara y destacó la misión de Know Rare de conectar y empoderar a las personas que viven con enfermedades raras.

La FDA ha aprobado un nuevo tratamiento para la miastenia gravis, una enfermedad neuromuscular poco frecuente, gracias en parte al éxito de un ensayo clínico en el que Know Rare ayudó a reclutar pacientes.

En un informe de 2021, los autores Ahmad Saud, R Naveen, Rohit Aggarwal y Latika Gupta, todos ellos reconocidos expertos en miositis, analizan los recientes descubrimientos sobre la relación entre COVID-19 y la miositis.

Descubra cómo investigadores con visión de futuro están diseñando ensayos clínicos que se adaptan a la vida y las necesidades de las personas, ayudando a la participación en estudios clínicos y al desarrollo de tratamientos muy necesarios.