7 Tips For Finding a Clinical Trial for Your Rare Disease
El mundo de los ensayos clínicos puede resultar un misterio para muchos. El proceso puede ser engorroso y, como sabemos, no siempre hay ensayos clínicos en marcha para la amplia gama de enfermedades raras, lo que a veces lo convierte en una experiencia frustrante y una montaña rusa emocional. A continuación te ofrecemos algunos consejos que te ayudarán a familiarizarte con el tema y te servirán de guía en tu búsqueda del ensayo clínico más adecuado para ti.
La fuente más completa de estudios clínicos es clinicaltrials.gov
Todos los nuevos estudios sobre tratamientos que solicitan la autorización de la FDA figuran en el sitio web de la FDA clinicaltrials.gov, y se pueden buscar por enfermedad.
Tenga en cuenta la fase del estudio
Estas son las fases de estudio de un nuevo medicamento que forman parte del proceso de autorización de la FDA.
Los ensayos de fase I están diseñados para evaluar la seguridad del medicamento. Pueden contar con un número reducido de participantes y, en ocasiones, se realizan con voluntarios sanos.
Los ensayos de fase II están diseñados para comprobar si el medicamento es eficaz. Se trata también de un ensayo de «prueba», y el medicamento se administra a personas que padecen la enfermedad o afección.
Los ensayos de fase III cuentan con un mayor número de participantes para garantizar que los resultados de la fase II sean similares en un grupo más amplio de personas que padecen la afección o enfermedad. Suele ser la fase final antes de solicitar la autorización de la FDA.
Los ensayos de fase IV, , una vez que el medicamento ha sido aprobado por la FDA, continúan durante un periodo de tiempo más prolongado
3. Fíjate en el tipo de estudio
Los estudios de biomarcadores son estudios que analizan los factores de riesgo, los signos de la enfermedad o la gravedad de esta.
Estudios de historia natural: estos estudios muestran cómo los síntomas de una enfermedad pueden cambiar o progresar con el tiempo.
Estudios intervencionistas: son estudios sobre medicamentos, dispositivos o terapias no médicas que pueden utilizarse para tratar una afección o los síntomas de dicha afección.
4. Consulte los criterios de inclusión y exclusión, que especifican los requisitos para participar en el estudio
Los criterios de inclusión son los requisitos que debe cumplir una persona para participar, tales como su diagnóstico, el tiempo que lleva diagnosticada, su edad, los síntomas, la medicación que toma y los resultados de sus análisis de laboratorio o de sangre (como los niveles de plaquetas o glóbulos blancos, los resultados renales y hepáticos, los genes o los anticuerpos).
Criterios de exclusión: si presenta estos factores, es probable que no pueda participar en el estudio. Entre ellos se incluyen:
Los medicamentos que esté tomando o cualquier cambio reciente en su medicación
Otras afecciones que pueda padecer (como enfermedades cardíacas, hepáticas, etc.).
Procedimientos o intervenciones quirúrgicas a las que se haya sometido, como la plasmaféresis o la timectomía
5. Pregunta por la asistencia en viaje
Si no hay ningún centro de estudio en tu zona, es habitual que el patrocinador te reembolse o te pague los gastos de desplazamiento y alojamiento en un hotel cercano. Puedes preguntar esto al equipo del estudio cuando te pongas en contacto con ellos; además, es posible que haya una dirección de correo electrónico a la que puedas escribir si te interesa obtener más información sobre el estudio.
6. Podrás acceder de forma gratuita a un posible nuevo tratamiento para tu enfermedad
Aunque no hay garantía de que el medicamento en fase de desarrollo resulte eficaz en su caso, si participa en un estudio y el medicamento parece funcionar bien para usted, es posible que pueda seguir recibiéndolo de forma gratuita durante un periodo prolongado, hasta que la FDA apruebe su uso. (Tenga en cuenta que los distintos estudios pueden tener diferentes condiciones de uso prolongado).
Decidir si participar o no no siempre es fácil, pero hacerlo puede suponer una oportunidad de ayudar no solo a usted, sino también a otras personas que padezcan la misma enfermedad en el futuro. No todos los ensayos clínicos dan lugar a un medicamento autorizado, y muchos medicamentos no logran alcanzar sus objetivos y nunca llegan a autorizarse.
7. Utiliza Know Rare, que te facilita la búsqueda de un ensayo clínico y el contacto con un investigador
El buscador de estudios Know Rare ofrece una herramienta de búsqueda sencilla para todos los estudios clínicos que figuran en clinicaltrials.gov. Con solo rellenar una breve encuesta una vez, podrás encontrar un estudio clínico que ofrezca un posible tratamiento para tu enfermedad o afección.
Si decides inscribirte en un estudio que ofrece visitas de preselección virtuales, puedes concertar una «visita» virtual en directo con un miembro del equipo de investigación del estudio, quien te explicará todo lo que necesitas saber sobre el estudio y determinará si cumples los requisitos para participar en él.
Si no cumples los requisitos de un estudio, te buscará otros que figuren para tu enfermedad, y la lista se actualiza constantemente, por lo que, aunque hoy no haya ningún estudio para ti, puede que mañana haya uno.
Si desea encontrar un estudio relacionado con su enfermedad o afección, póngase en contacto con nosotros aquí.
