Why You Should Consider Participating in a Clinical Trial
אם יש לך מחלה נדירה, ניסויים קליניים יכולים לייצג דרך לתקווה.
מאת קריסטל אל קוסה
למרות שאני יחסית חדשה בחיים עם מחלה כרונית, אני יכולה לומר לכם - זה לא קל. אובחנתי עם מיאסטניה גרביס (MG) לפני פחות משנה. MG היא מחלה אוטואימונית שגורמת לשרירים להיחלש עם הזמן. זה יכול להיות בעל השפעות מפחידות מאוד - אני לעולם לא אשכח את הפעם שבה יצאתי לארוחת ערב עם חברה ונחנקתי מהאוכל שלי. לא יכולתי לבלוע או לדבר. זה היה פשוט מפחיד.
כשהתחלתי לאבחן אצלי MG, שמעתי את המילים "אין תרופה". הייתי הרוסה, וחשבתי איך ייראו חיי היומיום שלי עם המחלה הזו. רבים מאיתנו, הסובלים ממחלה כרונית נדירה, יודעים שייתכן שאין תרופה זמינה למחלה שלנו כרגע. ייתכן שאפילו אין טיפול. ישנם טיפולים זמינים ל-MG, אך יעילותם יכולה להשתנות בהתאם למטופל - כל מטופל שונה, וטיפולים מסוימים עשויים לעבוד נפלא עבור אנשים מסוימים בעוד שהם לא עושים הרבה עבור אחרים. אבל הניסיון שלי - כולל הצעד המכריע של יצירת קשר עם אנשים בקהילת MG ובקהילת Know Rare שמבינים מה אני עוברת - נתן לי תקוות גדולות שיפותח בקרוב תרופה.
"רק ל-5% מהמחלות הנדירות יש טיפולים שאושרו על ידי ה-FDA."
המספרים הקשים והקרים יכולים להיות מרתיעים: רק ל-5 אחוזים מהמחלות הנדירות יש למעשה טיפולים שאושרו על ידי ה-FDA. ככל שהמחלה נדירה יותר, כך קשה יותר לגרום לחברות תרופות גדולות להשקיע במחקר של תרופות וטיפולים עבורה. אבל עבור לוחמים רבים בקהילת המחלות הנדירות שאין להם טיפולים מאושרים זמינים, ניסויים קליניים הם מקור רב עוצמה לתקווה.
מהם ניסויים קליניים?
ניסויים קליניים הם מחקרי מחקר שבוחנים כיצד התערבות רפואית מתפקדת בקרב קבוצת חולים. הם ממלאים תפקיד מכריע בחקר טיפולים פוטנציאליים חדשים ובקידום הידע המדעי על מחלות נדירות ומוגבלויות. במהלך ניסוי קליני, חוקרים יכולים לקבוע האם צורת טיפול חדשה (תרופה, למשל) היא בטוחה ויעילה.
כיצד ניתן להשתתף בניסוי קליני?
ראשית, תצטרכו לעמוד בדרישות מסוימות. אלה עשויות להיות קשורות לאבחון שלכם, הזמן שחלף מאז האבחון, התסמינים שיש לכם, והתרופות והטיפולים האחרים שכבר ניסיתם.
במקרה שלי, עברו רק שמונה חודשים מאז האבחון הרשמי שלי, ויותר משנה מאז שהיו לי תסמינים. לאחרונה עברתי גם ניתוח כריתת תימוס באמצעות ניתוח כריתת עצם החזה ואני עדיין מתאוששת, כך שאני לא זכאית להשתתף בניסויים קליניים כעת. עם זאת, הזכאות שלך עשויה להיות שונה לחלוטין. כשאתה בוחן ניסויים קליניים שונים, תוכל לראות אילו מהם מתאימים ביותר לאורח החיים הנוכחי שלך, בהתאם למה שמעורבים בו ולמשך הזמן. אתה עשוי להיות מופתע לגלות כמה ניסויים קיימים - תאמינו לי כשאני אומר שיש הרבה! ורבים מהם מחפשים מטופלים כמוך.
יתרונות ההשתתפות בניסויים קליניים
חלק מהיתרונות הגדולים ביותר של השתתפות בניסוי קליני כוללים:
קבלת גישה לטיפול מרופאים מומחים במחלה הנחקרת.
יעילות כלכלית: רוב המחקרים ניתנים במידה רבה בחינם למטופלים מכיוון שחברות התרופות מטפלות בהוצאות המחקר.
מקרבים את התרופה המדוברת צעד אחד לאישור ה-FDA.
סיוע למטופלים אחרים לקבל את הטיפול לאחר שיאושר על ידי ה-FDA.
להיות מטופל שמציל מחקרים: במקרים מסוימים, חברות ביוטכנולוגיה נאלצות להפסיק מחקרים קליניים עקב חוסר השתתפות של מטופלים. משמעות הדבר היא שאתה עלול להיות המשתתף שמונע את סגירת המחקר.
מה שהופך אותך לגיבור גדול עוד יותר ממה שאתה כבר, על יצירת נתיב קל יותר עבור אחרים לקבל טיפול.
כמה מילות עידוד
אם תחליטו לשקול או להשתתף בניסוי קליני, אתם לא לבד! ישנם שפע של משאבים, תומכים ובעלי ברית שתוכלו לפנות אליהם. ייתכן שהרופא שלכם לא תמיד יודע על ניסויים קליניים במצב נדיר כמו MG. עם זאת, תוכלו לבקר באתר clinicaltrials.gov , שהוא רשימת ה-FDA של כל המחקרים בכל המחלות. מכיוון שאתר זה יכול להיות קשה לניווט, צוות התמיכה של Know Rare יכול לעזור לכם למצוא את החוקרים והמחקרים שעשויים להתאים לכם. לאחר מכן, תוכלו לשתף את רשימת המחקרים עם הרופא שלכם, שיוכל לסייע לכם להחליט איזה ניסוי הוא הטוב ביותר עבורכם. לאורך כל המסע הזה, Know Rare יכולה לתמוך בכם ולהדריך אתכם כשיש לכם שאלות.
ואם אתם משתתפים בניסוי קליני, דעו שחוקרי ניסויים קליניים הם מומחים בחקר המחלה - אל תהססו לשאול שאלות ולשתף אותם במחשבותיכם לגבי השתתפות במחקר. אתם יכולים לשאול אם אתם יכולים לפרוש מכל סיבה שהיא, בכל עת - גורם זה יכול לעזור לכם לקבל את ההחלטה שלכם.
אני יודע שזו יכולה להיות החלטה גדולה ומפחידה. זה יהיה ככה גם בשבילי. עם זאת, עבור מישהו שיש לו מחלה נדירה ללא טיפול, המסע שלפניו כבר מלא בהרבה אי ודאויות - למה לא להיות חלק מפתרון החידה?
רוצה להתחיל?
צור חשבון Know Rare בחינם כאן והתחילו לשוחח בצ'אט עם אחד מחברי צוות התמיכה שלנו, או שלחו לנו הודעת טקסט למספר +1 (917) 979-6842.
בואו נעבוד יחד כדי לטפח תקווה ועתיד טוב יותר עבור חולים במחלות כרוניות נדירות!
אני מזמינה אתכם לעקוב אחר מסע ההחלמה שלי ואחר חיי החדשים כניצולת סרטן החיה עם MG באינסטגרם @krystel.k .
