Have A Goal To Taper Off Your Use Of Steroids? Many Clinical Studies For New Drugs Share The Same Mission
Los ensayos clínicos en curso están allanando el camino para reducir la dependencia de los esteroides y mejorar las opciones de tratamiento para diversas afecciones médicas.
Para muchas personas que padecen enfermedades raras, la realidad es que no existe una terapia aprobada para tratar su enfermedad. Sin embargo, muchas enfermedades autoinmunes e inflamatorias ofrecen una opción de tratamiento: los corticosteroides (más comúnmente conocidos como "esteroides"). Los corticosteroides se utilizan principalmente para reducir la inflamación y suprimir el sistema inmunitario, lo que los convierte en una valiosa opción de tratamiento para los pacientes que necesitan estos efectos.
Las personas con afecciones neuromusculares como la miastenia grave y la miositis autoinmunitaria pueden tomar dosis elevadas de corticoesteroides para poder realizar sus actividades cotidianas. Los comprimidos de corticoesteroides orales son el tipo más potente de esteroides: pueden afectar a todo el organismo, y cuanto mayor sea la dosis y el tiempo que se tomen, mayor será el riesgo de efectos secundarios. Los corticoides orales tomados durante un periodo prolongado (más de tres semanas) pueden provocar efectos secundarios aún más importantes, como aumento de peso, acné, cambios de humor, piel fina, osteoporosis y complicaciones mentales.
Como resultado, uno de los objetivos compartidos tanto por los pacientes como por los médicos es reducir la ingesta diaria de esteroides para evitar estos efectos secundarios, sin provocar un agravamiento de la enfermedad. En muchos estudios clínicos sobre nuevos medicamentos, la reducción o eliminación de los esteroides se menciona como uno de los objetivos.
Durante el transcurso del estudio, bajo la atenta observación de los médicos, la dosis de corticoides puede reducirse si el paciente muestra mejoría de los signos o síntomas de la enfermedad. (Los corticoides sólo se reducirán si la evaluación del médico confirma que será seguro hacerlo, como es el caso del especialista que trata normalmente al paciente). Los médicos basan su proceso de reducción de las dosis de corticoides en la evidencia de otros estudios, o en directrices diseñadas por expertos que evalúan múltiples estudios para determinar el mejor curso de acción.
Los neurólogos determinan el éxito de un fármaco en estudio para reducir el uso de esteroides en cánceres neurológicos siguiendo las recomendaciones del Grupo de Trabajo de Neurooncología (RANO), que recomienda los siguientes criterios como «respuesta» al fármaco en estudio para reducir el uso de esteroides:
En un estudio clínico, los «respondedores» son aquellos pacientes que pueden reducir a la mitad su dosis diaria total de corticosteroides durante al menos una semana y seguir teniendo un estado de la enfermedad considerado «estable» o mejorado. Para que se considere una «respuesta», esta situación debe mantenerse durante al menos 4 semanas después de la evaluación inicial. (Fuente: 1. Arvod, ND et al. Neuro Oncol. Junio de 2018; 20(7): 897-906)
Entre los 28 estudios de nuevas terapias sistémicas para el lupus, todas las terapias de los ensayos clínicos se añadieron a la terapia con esteroides existente del participante. Un análisis de estos 28 estudios mostró que la mayoría de las terapias de los ensayos se evaluaron para ver si podían reducirse las dosis de esteroides. En la mayoría de los ensayos, la dosis de esteroides pudo reducirse.
(Fuente: Oon S, et al. Meta-Analysis Semin Arthritis Rheum. 2018 Oct;48(2):221-239. doi: 10.1016/j.semarthrit.2018.01.001. Epub 2018 Ene 6).
En otro estudio con 35 participantes con miastenia gravis (MG), se añadió metotrexato para reducir sus dosis de prednisona oral diaria.(Fuente: Li D, et al. Front. Immunol., 18 de marzo de 2022, Sec. esclerosis múltiple y neuroinmunología Volumen 13 - 2022 | https://doi.org/10.3389/fimmu.2022.839075 )
Actualmente, hay estudios clínicos sobre la miositis y la MOGAD, en los que se añade el fármaco en investigación a la dosis habitual de esteroides de los participantes, y uno de los objetivos de estos estudios es determinar si la adición del fármaco del estudio puede permitir la reducción de la dosis diaria de esteroides orales.
Para las personas que padecen síntomas de enfermedades raras, los corticoesteroides suelen ser un salvavidas, pero con efectos secundarios potencialmente debilitantes. En la actualidad, muchos ensayos clínicos tienen como objetivo reducir la dependencia de los corticoides, ofreciendo nuevas esperanzas para un tratamiento racionalizado con efectos secundarios reducidos.
Si vive con alguien que padece MOGAD o cuida de él y le interesa conocer las últimas oportunidades de investigación, puede ponerse en contacto con el equipo de apoyo de Know Rare enviando un correo electrónico a support@knowrare.com o llamando o enviando un mensaje de texto al 1-855-255-7273.
