Primary Mitochondrial Myopathies: Researchers Explore New Pathways for Treatment
Neueste Erkenntnisse über die Natur mitochondrialer Erkrankungen haben zu neuen Behandlungsansätzen geführt. Mitochondriale Erkrankungen sind „genetisch bedingt“, was bedeutet, dass Patienten mit vererbten Fehlern in ihrer DNA geboren werden, die die Leistungsfähigkeit ihrer Mitochondrien beeinträchtigen. Mitochondrien befinden sich in den Zellen und sind für die Energieproduktion der Zellen verantwortlich. Bei Patienten mit mitochondrialen Erkrankungen produzieren Zellen, die viel Energie benötigen, wie beispielsweise die für das Gehen erforderlichen Skelettmuskeln, nicht genügend Energie, um ordnungsgemäß zu funktionieren.
Die derzeitigen Behandlungsmöglichkeiten für mitochondriale Erkrankungen beschränken sich nach wie vor auf die Linderung der Symptome, anstatt direkt auf die Ursache dieser Symptome und der Erkrankung einzuwirken: den Mangel an gesunden, funktionierenden Mitochondrien.
Einer der Bereiche, der die Leistung der Mitochondrien direkt verbessern kann, ist die Steigerung der Aktivität eines Proteins namens Peroxisom-Proliferator-aktivierter Rezeptor (PPAR-Rezeptor Delta). PPARs kommen in Muskel- und anderen Zellen vor und aktivieren die Bildung von Mitochondrien. Frühere Studien zu Prüfpräparaten, die speziell durch die Aktivierung der PPAR-Delta-Rezeptoren in den Atemmuskeln wirkten, haben gezeigt, dass sie die Mitochondrien stimulierten und die Funktionsfähigkeit der Muskeln verbesserten. Es könnte sogar sein, dass die Stimulierung des PPAR Delta die Mitochondrienfunktion so weit steigert, dass die Energieproduktion verbessert und die Krankheit beeinflusst wird.
Für Menschen mit primären mitochondrialen Myopathien (PMM) ist es beruhigend zu wissen, dass neue Studien weiterhin Aktivatoren von PPAR Delta als möglichen Weg zur Stimulierung der Mitochondrienaktivität, Steigerung der Energieproduktion und Verbesserung der Leistungsfähigkeit der Skelettmuskelzellen untersuchen.
Quelle: Hassani A, et al. Mitochondriale Myopathien: Entwicklungen in der Behandlung. Aktuelle Meinung in der Neurologie 2010, 23:459–465
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