Ensayos clínicos
Por qué los ensayos clínicos son tan importantes para la comunidad de enfermedades raras.
Análisis de las diferencias entre los estudios observacionales y los estudios clínicos en la investigación farmacológica.
Los ensayos clínicos en curso están allanando el camino para reducir la dependencia de los esteroides y mejorar las opciones de tratamiento para diversas afecciones médicas.
La agridulce e impredecible sucesión de acontecimientos que llevó a Donna Rae Menard a confiar en el proceso de los ensayos clínicos.
Para muchos de nosotros, miembros de la comunidad de enfermedades raras que no disponemos de tratamientos aprobados, los ensayos clínicos son una gran fuente de esperanza. Sigue leyendo para conocer las ventajas de participar en un estudio de investigación y cómo puedes hacerlo.
Si está interesado en participar en un estudio de investigación, es posible que le resulte complicado orientarse entre los listados de ensayos clínicos. A continuación le ofrecemos una guía rápida que le ayudará a comprender la terminología que puede encontrar en los listados de ensayos clínicos.
Como miembro de la comunidad de enfermedades raras, es posible que conozcas en cierta medida el proceso que debe seguir un nuevo medicamento antes de recibir la aprobación de la FDA. Las fases 1 a 3 de los ensayos clínicos se llevan a cabo para determinar la seguridad, la eficacia y la dosis óptima de un nuevo tratamiento antes de que se ponga a disposición del público. Pero, ¿sabías que algunos medicamentos pasan por una etapa adicional tras su aprobación para hacer un seguimiento de su rendimiento en el mundo real? Estos estudios poscomercialización, denominados estudios de fase 4, ayudan a los fabricantes a conocer mejor los beneficios y riesgos a largo plazo y ofrecen una serie de ventajas a los participantes en el estudio.
7 consejos para encontrar el ensayo clínico adecuado para ti y cómo Know Rare te facilita la búsqueda de un estudio clínico y el contacto con un investigador.
Para muchos, la palabra «experimental» es lo primero que les viene a la mente al oír hablar de un ensayo clínico, lo que hace que la idea resulte intimidante. Sin embargo, para alguien que padece una enfermedad rara sin tratamiento, el camino que tiene por delante puede estar ya plagado de tantas incógnitas. Participar en un ensayo clínico puede ofrecer la oportunidad de acceder a una atención médica a cargo de doctores que probablemente sean expertos en la enfermedad objeto de estudio. Pero la clave está en no tener miedo a preguntar.
Si has dedicado tiempo a informarte o a convivir con una enfermedad rara, es probable que te hayas encontrado con los términos «trastorno genético» y «terapia génica». Pero, ¿qué significan exactamente? ¿Y en qué se diferencian de otras enfermedades y tratamientos?
He aquí una cifra impactante: solo el 5 % de las enfermedades raras cuenta con tratamientos aprobados. Pero eso no significa que no se esté llevando a cabo una labor y una investigación exhaustivas para encontrar terapias, procedimientos y, con el tiempo, curas para estas enfermedades.