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Mitteilung der ASH zur Sichelzellenkrankheit
Die American Society of Hematology hat gerade ihre Prioritäten für die Sichelzellenforschung veröffentlicht. Zunächst einmal räumte der Präsident der ASH ein, dass trotz Forschung und Fortschritten die derzeitige Behandlung und Bewältigung der Sichelzellenkrankheit noch nicht erfolgreich genug ist.
In Zusammenarbeit mit einer großen Gruppe von Forschern und Gesundheitsdienstleistern wurden sieben Forschungsbereiche als Prioritäten in der Sichelzellenforschung identifiziert.
Organschäden: zum besseren Verständnis des Risikos und des Fortschreitens der Erkrankung in den lebenswichtigen Organen des Körpers (z. B. Herz, Nieren usw.)
Schmerz: um besser zu verstehen, welche Prozesse hinter dem Schmerz stehen, um neue Behandlungsmethoden für Schmerzen zu entwickeln
Therapien: Wie lassen sich die verfügbaren Therapien wie Hydroxyurea und Bluttransfusionen am besten einsetzen, um die besten Medikamente und Dosierungen für Menschen mit SCD zu finden?
Neue Medikamente zur Behandlung von SCD, die Organschäden verhindern können
Größere Investitionen in die Heilung, einschließlich verschiedener neuer Ansätze wie Teil-Transplantationen und anderer Therapien
Richtlinien: Wie nützlich sind sie und werden sie in der Praxis auch angewendet?
Sichelzellmerkmal: einschließlich genetischer Beratung und Familienplanung.
Quelle: firstwordpharma.com/ Am Soc Hematology
Die Forschung zur Sichelzellenkrankheit schreitet voran, und Sie müssen nicht alleine danach suchen. Know Rare verfügt über ein Support-Team, das Ihnen gerne weiterhilft. Kontaktieren Sie uns hier.
Pfizer nimmt Medikament gegen Sichelzellenanämie vom Markt
Nach einer Reihe von Todesfällen in klinischen Studien zu Oxbryta (Voxelotor), das in 35 Ländern als Behandlung für Sichelzellenanämie zugelassen war, beschloss Pfizer, das Medikament proaktiv vom Markt zu nehmen. Pfizer hatte das Medikament mit der Übernahme von Global Blood Therapeutics übernommen. Es verhindert die Verklumpung von Hämoglobin zu Sichelzellen und baut diese ab.
Der Chief Medical Officer von Pfizer war für die Entscheidung verantwortlich, nachdem er die Ergebnisse zweier klinischer Studien geprüft hatte, in denen das Medikament getestet wurde: eine Studie mit Kindern, die ein erhöhtes Schlaganfallrisiko hatten, und eine Studie zur Wirkung des Medikaments auf Beingeschwüre, die bei Menschen mit SCD auftreten. In der ersten Studie mit 236 Personen über 12 Jahren gab es 8 Todesfälle in der Gruppe, die das Medikament einnahm (gegenüber 2 in der Placebo-Gruppe), und in der zweiten Studie mit 88 Teilnehmern, die alle das Medikament einnahmen (aber möglicherweise auch andere Medikamente), gab es 8 Todesfälle.
Obwohl die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) erklärte, es gebe nicht genügend Beweise, um anzunehmen, dass die Todesfälle allein durch das Medikament verursacht wurden, nimmt Pfizer es freiwillig vom Markt, da der medizinische Beauftragte der Ansicht ist, dass der Nutzen des Medikaments das Todesrisiko nicht rechtfertigt.
Ein Medikament wird von der FDA nur zugelassen, wenn es mehrere Testphasen mit vielen Probanden durchlaufen hat. Das Interessante an der Entscheidung von Pfizer ist, dass die schwerwiegenden Nebenwirkungen in beiden Fällen bei einer bestimmten Bevölkerungsgruppe auftraten und nicht klar ist, ob die gleichen Risiken auch für die allgemeine SCD-Bevölkerung gelten würden. Pfizer scheint jedoch der Ansicht zu sein, dass es bei Sicherheitsbedenken besser ist, kein Risiko einzugehen.
Dies ist ein Rückschlag für Menschen mit SCD, da eine weitere Behandlungsmöglichkeit gescheitert ist.
Wenn bei Ihnen oder einem Ihrer Angehörigen Sichelzellenanämie diagnostiziert wurde und Sie sich über die neuesten Forschungsmöglichkeiten informieren möchten, können Sie sich an das Know Rare-Supportteam wenden:
