Erfahren Sie mehr über sieben Forschungsbereiche, die als vorrangig in der Sichelzellenforschung identifiziert wurden, und über ein Medikament gegen Sichelzellenanämie, das ursprünglich für die Behandlung zugelassen war, aber inzwischen vom Markt genommen wurde.

There are over 50 million people in the United States that live with chronic pain. However, researchers studying pain have learned something important: perception of pain is personal, and may have more to do with other factors than just the physical cause of the pain.

Warum die Men’s Health Week (10.–16. Juni) für die Rare Community wichtig ist und wie Sie sich daran beteiligen können.

In diesem Sommer sind NMOSD- und MOGAD-Patienten, Pflegekräfte, Ärzte, Krankenschwestern, Forscher und Fürsprecher eingeladen, sich der Sumaira Foundation in Atlanta zum TSF-Patiententag teilzunehmen.

Im Mai dieses Jahres rückt Know Rare die Myositis in den Fokus, eine Gruppe seltener Autoimmunerkrankungen der Muskeln, die tiefgreifende Auswirkungen auf das tägliche Leben haben können. Dies ist eine wichtige Zeit für die Myositis-Gemeinschaft und die Gemeinschaft der seltenen Krankheiten insgesamt: eine Zeit, um Geschichten von Menschen zu teilen, die mit dieser Erkrankung leben, mehr Informationen über den aktuellen Stand und die Zukunft der Krankheit auszutauschen und sich für bessere Behandlungen einzusetzen, die letztlich die Lebensqualität der Betroffenen verbessern werden. Ob Sie Patient, Pflegekraft oder Fürsprecher sind – helfen Sie uns dabei, das Bewusstsein für Myositis zu schärfen und die Betroffenen zu unterstützen.

Aktuelle Schlagzeilen aus Forschung und Interessenvertretung bringen vielversprechende Neuigkeiten für die Behandlung seltener Krankheiten.

Die National Tay-Sachs & Allied Diseases Association (NTSAD), weltweit führend im Kampf gegen Tay-Sachs, Canavan, GM1 und Sandhoff, veranstaltet am Donnerstag, dem 15. Februar 2024, das erste extern geleitete, patientenorientierte Treffen zur Entwicklung von Medikamenten gegen GM2-Gangliosidosen (Tay-Sachs- und Sandhoff-Krankheit).

Das Prüfpräparat von Edgewise ist eine bahnbrechende Behandlung für Duchenne- und Becker-Muskeldystrophien.

Die medizinische Beraterin von Know Rare leitete den Mass General for Children’s Storybook Ball, bei dem 1,9 Millionen Dollar für innovative Gesundheitsversorgung und Forschung gesammelt wurden. Dabei berichtete sie von ihren persönlichen Erfahrungen mit einer seltenen Krankheit und hob die Mission von Know Rare hervor, Menschen mit seltenen Erkrankungen miteinander zu verbinden und zu stärken.

Eine neue Behandlung für Myasthenia gravis, eine seltene neuromuskuläre Erkrankung, wurde von der FDA zugelassen, unter anderem dank des Erfolgs einer klinischen Studie, für die Know Rare bei der Rekrutierung von Patienten half.

In einem Bericht aus dem Jahr 2021 diskutieren die Autoren Ahmad Saud, R Naveen, Rohit Aggarwal und Latika Gupta, allesamt renommierte Experten auf dem Gebiet der Myositis, aktuelle Erkenntnisse über den Zusammenhang zwischen COVID-19 und Myositis.

Entdecken Sie, wie zukunftsorientierte Forscher klinische Studien so gestalten, dass sie sich an das Leben und die Bedürfnisse der Menschen anpassen, und so die Teilnahme an klinischen Studien und die Entwicklung dringend benötigter Behandlungen unterstützen.