National Tay-Sachs & Allied Diseases Association Hosts First of Its Kind Drug Development Meeting for GM2
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Dies ist eine Neuveröffentlichung des Artikels vom 29. Januar 2024, der von der National Tay-Sachs & Allied Diseases Association geteilt wurde.
Boston, Massachusetts, 29. Januar 2024— Die National Tay-Sachs & Allied Diseases Association (NTSAD), die weltweit führende Organisation im Kampf gegen die Tay-Sachs-, Canavan-, GM1- und Sandhoff-Krankheiten, veranstaltet am Donnerstag, dem 15. Februar 2024, das erste von externen Akteuren geleitete, patientenorientierte Treffen zur Arzneimittelentwicklung für GM2-Gangliosidosen (Tay-Sachs- und Sandhoff-Krankheiten).
Die Treffen im Rahmen der „Externally-led Patient-Focused Drug Development“ (EL-PFDD) bieten der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) und anderen wichtigen Interessengruppen, darunter Entwickler medizinischer Produkte, Gesundheitsdienstleister und Aufsichtsbehörden, eine wichtige Gelegenheit, direkt von Patienten, ihren Familien, Pflegekräften und Patientenvertretern zu erfahren, welche Symptome für sie am wichtigsten sind, welche Auswirkungen die Krankheit auf den Alltag der Patienten hat und welche Erfahrungen die Patienten mit derzeit verfügbaren Behandlungen machen. Diese Rückmeldungen können in die Entscheidungen und die Aufsicht der FDA sowohl während der Arzneimittelentwicklung als auch bei der Prüfung eines Zulassungsantrags einfließen.
GM2 kann jeden betreffen, unabhängig von Hautfarbe, Geschlecht, ethnischer Zugehörigkeit oder Herkunftsland. Allein NTSAD betreut Hunderte von Familien in den USA und weltweit. Bis heute haben sich mehr als 150 Personen, darunter Patienten, Forscher, Ärzte und Vertreter der Industrie, für das GM2-EL-PFDD-Treffen angemeldet. Dieses virtuelle Treffen wird live auf YouTube übertragen, ist öffentlich zugänglich und die Teilnahme ist kostenlos. Die Teilnehmer müssen sich jedoch vorab unter www.ntsad.org/gm2pfdd registrieren. Die Tagung beginnt am 15. Februar 2024 um 9:30 Uhr (Eastern Time) und endet voraussichtlich um 15:00 Uhr (Eastern Time).
Fast 30 Erwachsene oder Eltern von Kindern, die an der infantilen, juvenilen oder spät auftretenden Form der Tay-Sachs-Krankheit oder der Sandhoff-Krankheit leiden, werden ihre Geschichten und Erfahrungen schildern. Patienten, Eltern, Betreuer und Hinterbliebene werden ihre Sichtweisen darlegen.
„Die Geschichte meiner Tochter zu erzählen und weiterhin als ihre Stimme zu fungieren, um die Forschung voranzutreiben – in der Hoffnung auf eine Behandlung und Heilung von GM2 –, ist auch jetzt noch, zwölf Jahre nach ihrem Tod, unerlässlich, damit keine andere Familie diesen unerträglichen Schmerz des Verlusts erleben muss“, sagte Becky Benson.
Zu den weiteren Referenten gehören Dr. Jacqueline Karp vom Zentrum für Arzneimittelbewertung und -forschung der US-amerikanischen FDA, Dr. Florian Eichler vom Massachusetts General Hospital, Dr. Cynthia Tifft, PhD, von den National Institutes of Health sowie Kathleen M. Flynn, Geschäftsführerin der NTSAD. Außerdem wird es die Möglichkeit geben, sich per Telefon einzuschalten, sowie Live-Umfragen unter allen Tagungsteilnehmern. Darüber hinaus können Kommentare vor, während und bis 30 Tage nach der Tagung über die Website der NTSAD eingereicht werden.
„NTSAD wurde von Familien gegründet. Sie sind die Experten, wenn es darum geht, mit diesen verheerenden seltenen genetischen Erkrankungen zu leben, und ihre Stimmen sollten gehört werden“, sagte Kathleen M. Flynn, Geschäftsführerin von NTSAD. „Es ist mir eine Ehre, Familien diese einzigartige Gelegenheit zu bieten, ihre Geschichten und Sichtweisen zu teilen, um die Entwicklung von Behandlungsmethoden voranzutreiben und etwas zu bewirken – wenn schon nicht für sich selbst, dann zumindest, damit andere Familien nicht denselben Kummer und dieselbe anhaltende Trauer erleben müssen.“
Zu den Sponsoren der GM2-EL-PFDD-Tagung zählen Sanofi, die Cure Tay-Sachs Foundation, der New York Area Fund bei NTSAD, die Mathew Forbes Romer Foundation, Azafaros und JCR Pharmaceuticals.
Um mehr über die GM2 EL-PFDD-Sitzung zu erfahren, sich anzumelden oder Kommentare abzugeben, besuchen Sie www.ntsad.org/gm2pfdd oder sehen Sie sich ein Informations-Webinar unter https://www.youtube.com/watch?v=tuyd26kn9wU&feature=youtu.be an. Der Bericht „The Voice of the Patient“, der die Höhepunkte der Sitzung zusammenfasst, wird im Sommer dieses Jahres veröffentlicht.
Über NTSAD
NTSAD gehört zu den ersten und angesehensten Patientenvertretungsorganisationen und leistete Pionierarbeit bei der Förderung von Trägeruntersuchungen zur Prävention seltener genetischer Erkrankungen. Die Organisation unterstützt Familien und Einzelpersonen weltweit durch individuelle professionelle Betreuung, Mentoring und Selbsthilfegruppen, Informationen und Ressourcen sowie ihre jährliche Familienkonferenz. NTSAD setzt sich zudem für Patienten ein und fördert die Forschung. Seit 2002 hat die Organisation Fördermittel in Höhe von mehr als 4,7 Millionen US-Dollar vergeben, die dazu genutzt wurden, Investitionen in die Forschung in Höhe von über 30 Millionen US-Dollar zu mobilisieren. Diese Initiativen haben zur Entwicklung potenzieller Therapien für die Tay-Sachs-, Canavan-, GM1- und Sandhoff-Krankheiten geführt. Weitere Informationen finden Sie unter NTSAD.org.
