7 Tips For Finding a Clinical Trial for Your Rare Disease
Die Welt der klinischen Studien kann für viele ein Rätsel sein. Der Prozess kann mühsam sein, und wie wir wissen, laufen nicht immer klinische Studien zu den unterschiedlichsten seltenen Krankheiten, was die Suche manchmal frustrierend und zu einer emotionalen Achterbahnfahrt macht. Hier sind einige Hinweise, mit denen Sie sich vertraut machen sollten und die Ihnen auf Ihrem Weg zur richtigen klinischen Studie helfen werden.
Die umfassendste Quelle für klinische Studien ist clinicaltrials.gov
Alle neuen Studien zu Therapien, für die eine Zulassung durch die FDA beantragt wird, sind auf der Website der FDA aufgeführt clinicaltrials.govaufgeführt und können nach Krankheit gesucht werden.
Beachten Sie die Phase der Studie
Dies sind die Phasen der klinischen Prüfung eines neuen Medikaments, die Teil des Zulassungsverfahrens bei der FDA sind.
Studien der Phase I dienen dazu, die Sicherheit des Medikaments zu untersuchen. An solchen Studien nehmen oft nur wenige Teilnehmer teil, unter denen sich auch gesunde Freiwillige befinden können.
Phase-2-Studien dienen dazu, die Wirksamkeit des Medikaments zu prüfen. Es handelt sich dabei ebenfalls um eine „Wirksamkeitsstudie“, bei der das Medikament an Menschen mit der jeweiligen Krankheit oder dem jeweiligen Leiden verabreicht wird.
In Phase-3-Studien nehmen mehr Teilnehmer teil, um sicherzustellen, dass die Ergebnisse der Phase 2 auch bei einer größeren Gruppe von Menschen mit dieser Erkrankung oder diesem Leiden ähnlich ausfallen. Dies ist in der Regel die letzte Phase vor der Beantragung der Zulassung bei der FDA.
Phase-IV-Studien, , werden nach der Zulassung des Medikaments durch die FDA über einen längeren Zeitraum fortgesetzt
3. Schauen Sie sich die Art der Studie an
Biomarker-Studien sind Untersuchungen, die sich mit Risikofaktoren, Krankheitsanzeichen oder dem Schweregrad einer Erkrankung befassen.
Verlaufsstudien: Diese Studien zeigen, wie sich die Symptome einer Krankheit im Laufe der Zeit verändern oder fortschreiten können.
Interventionsstudien: Hierbei handelt es sich um Studien zu Medikamenten, Medizinprodukten oder nicht-medikamentösen Therapien, die zur Behandlung einer Erkrankung oder der damit verbundenen Symptome eingesetzt werden können
4. Überprüfen Sie die Ein- und Ausschlusskriterien, in denen die Voraussetzungen für die Teilnahme an der Studie festgelegt sind
Die Einschlusskriterien sind die Voraussetzungen, die eine Person erfüllen muss, um teilnehmen zu können, wie z. B. Ihre Diagnose, seit wann die Diagnose vorliegt, Ihr Alter, Ihre Symptome, welche Medikamente Sie einnehmen sowie die Ergebnisse Ihrer Labor- oder Blutuntersuchungen (wie z. B. Thrombozyten- oder Leukozytenwerte, Nieren- und Leberwerte, Gene oder Antikörper)
Ausschlusskriterien: Wenn bei Ihnen diese Faktoren vorliegen, können Sie wahrscheinlich nicht an der Studie teilnehmen. Dazu können gehören:
Medikamente, die Sie möglicherweise einnehmen, oder eine kürzlich erfolgte Änderung Ihrer Medikation
Andere Erkrankungen, an denen Sie möglicherweise leiden (wie Herzerkrankungen, Lebererkrankungen usw.)
Behandlungen oder Operationen, denen Sie sich möglicherweise unterzogen haben, wie beispielsweise eine Plasmapherese oder eine Thymektomie
5. Erkundigen Sie sich nach Reisehilfe
Falls es in Ihrer Nähe keinen Studienstandort gibt, übernimmt der Sponsor oft die Kosten für die Anreise oder die Übernachtung in einem Hotel in der Nähe. Dies können Sie beim Studienteam erfragen, wenn Sie mit ihm sprechen, oder es gibt möglicherweise eine E-Mail-Adresse, an die Sie sich wenden können, falls Sie mehr über die Studie erfahren möchten.
6. Sie können kostenlosen Zugang zu einer potenziellen neuen Behandlungsmethode für Ihre Erkrankung erhalten
Auch wenn es keine Garantie dafür gibt, dass das in der Entwicklung befindliche Medikament bei Ihnen wirkt, können Sie, falls Sie an einer Studie teilnehmen und das Medikament bei Ihnen gut anzuschlagen scheint, das Medikament möglicherweise über einen längeren Zeitraum kostenlos weiter erhalten, bis es von der FDA zur Anwendung zugelassen wird. (Beachten Sie, dass verschiedene Studien unterschiedliche Bestimmungen zur weiteren Anwendung haben können.)
Die Entscheidung, ob man an einer Studie teilnehmen soll, fällt nicht immer leicht, doch eine Teilnahme kann nicht nur Ihnen selbst helfen, sondern in Zukunft auch anderen Menschen mit derselben Erkrankung. Nicht jede klinische Studie führt zu einem zugelassenen Medikament, und viele Medikamente verfehlen ihre Ziele und werden nie zugelassen.
7. Nutzen Sie „Know Rare“, um leichter eine klinische Studie zu finden und mit einem Forscher ins Gespräch zu kommen
Der „Know Rare Study Finder“ bietet eine einfache Suchfunktion für alle auf clinicaltrials.gov gelisteten klinischen Studien. Wenn Sie einmalig einen kurzen Fragebogen ausfüllen, können Sie einer klinischen Studie zugeordnet werden, die eine mögliche Behandlung für Ihre Krankheit oder Ihr Leiden bietet.
Wenn Sie sich für eine Studie bewerben, bei der virtuelle Vorabgespräche angeboten werden, können Sie einen virtuellen Live-Termin mit einem Mitglied des Forschungsteams vereinbaren, das Ihnen alle wichtigen Informationen zur Studie erläutert und prüft, ob Sie für die Teilnahme geeignet sind.
Wenn Sie die Teilnahmebedingungen für eine Studie nicht erfüllen, werden Ihnen andere Studien vorgeschlagen, die für Ihre Erkrankung aufgeführt sind. Die Liste wird ständig aktualisiert, sodass es sein kann, dass heute zwar keine passende Studie für Sie dabei ist, morgen aber schon eine.
Wenn Sie eine Studie zu Ihrer Erkrankung oder Ihrem Gesundheitszustand suchen, kontaktieren Sie uns hier.
