What to Know About Observational Studies — and Why They May Be Right for You
Analisi delle differenze tra studi osservazionali e studi clinici nella ricerca farmacologica.
Che cos'è uno studio osservazionale?
Negli studi osservazionali, i ricercatori seguono gruppi di persone per un certo periodo di tempo. A seconda dello studio, questi gruppi possono includere persone sane, persone affette da una malattia o persone che sono a maggior rischio di sviluppare una malattia (perché hanno una storia familiare, un gene, un'altra condizione associata o un anticorpo che li predispone a sviluppare la malattia).
Uno studio osservazionale è progettato per "osservare" la vita quotidiana di una persona affetta da una malattia rara.
Si chiamano studi osservazionali perché il ricercatore "osserva", ma non "interviene". Non vengono somministrati farmaci o medicinali allo scopo di intervenire e i ricercatori non cambiano il modo in cui i partecipanti vengono normalmente trattati.
Al contrario, uno studio clinico interventistico richiede che le persone siano valutate con una serie di test prima di essere autorizzate a partecipare o iniziare uno studio, il tutto prima che vengano somministrati i farmaci in un sito di studio. I pazienti che vengono arruolati in uno studio clinico vengono poi valutati periodicamente dallo stesso sito di studio, concentrandosi su un insieme coerente di criteri di valutazione. Ciò consente agli amministratori di determinare se il farmaco ha causato cambiamenti, positivi o negativi.
Gli studi osservazionali sono molto importanti per i ricercatori, poiché offrono l'opportunità di osservare le persone affette da una malattia rara nel loro normale ambiente quotidiano. Le informazioni tipicamente raccolte in questi studi includono il tipo e la frequenza dei sintomi, i farmaci assunti, il tipo di esami effettuati e i loro risultati nel tempo, nonché la quantità e il tipo di supporto necessario ai pazienti. Grazie a queste informazioni, i ricercatori possono apprendere
Sintomi comuni e quali sintomi portano a una diagnosi
Quali esposizioni o comportamenti possono aumentare il rischio di scatenare una condizione rara?
Indizi che portano a nuovi trattamenti
Modelli e tendenze delle malattie a diverse età e tra diversi tipi di persone
Esperienze quotidiane e bisogni delle persone che vivono con la malattia in ambienti diversi
Tipi di studi osservazionali
Gli studi di storia naturale esaminano il decorso di una malattia rara, osservandone i primi segni o sintomi e valutandone l'evoluzione nel tempo. I ricercatori spesso raccolgono informazioni sul rischio o sulla predisposizione di una persona a sviluppare una malattia rara controllando la sua storia clinica e raccogliendo campioni di sangue, saliva e urina che possono essere studiati per saperne di più su ciò che può portare allo sviluppo di una malattia rara. La raccolta di dati dagli studi di storia naturale può portare a un modo per curare la malattia o impedirne il progredire.
Gli studi longitudinali prevedono l'osservazione continua di un gruppo di persone nel corso del tempo, spesso per verificare se soggetti con background, storie cliniche o familiari diversi abbiano esperienze diverse della malattia (ad esempio, persone con una storia familiare di allergie che sviluppano una malattia autoimmune).
Nelle malattie rare, gli studi osservazionali sono particolarmente importanti
Per la maggior parte delle malattie rare, esistono pochissime informazioni in grado di fornire un quadro completo di tutti i sintomi, le manifestazioni, gli esami, i farmaci e le esperienze che derivano dalla convivenza con quella malattia rara nel corso del tempo.
Tutte queste informazioni possono essere fondamentali per aiutare a progettare una sperimentazione clinica per il farmaco oggetto dello studio, poiché i ricercatori devono tenere conto di tutte queste questioni per garantire che la progettazione dello studio non abbia alcun impatto negativo sui pazienti.
Gli studi osservazionali forniscono spunti per le sperimentazioni cliniche di potenziali nuovi farmaci
Le informazioni raccolte possono essere utilizzate dai ricercatori che possono così determinare:
Cosa si deve misurare prima, durante e dopo uno studio clinico?
Quali farmaci è probabile che i partecipanti assumano e debbano continuare ad assumere?
Quanto deve durare uno studio?
Che tipo di supporto può essere necessario durante lo studio?
Cosa può richiedere la partecipazione a uno studio osservazionale
I requisiti di un partecipante a uno studio osservazionale possono variare in base allo studio e alla malattia.
I ricercatori avranno bisogno dell'anamnesi dei partecipanti e dell'accesso alle cartelle cliniche, nonché del collegamento con lo specialista che gestisce la loro malattia.
I partecipanti continueranno a rivolgersi ai propri specialisti e a seguire i consigli o le terapie prescritte, e potrebbero essere invitati a recarsi presso il centro di ricerca per un colloquio di persona con il team di ricerca.
Alcuni studi possono richiedere campioni di sangue o di urina da analizzare per verificare la presenza di anticorpi o altri segni di malattia, all'inizio dello studio o nel corso dello stesso.
Durante le visite con il team di studio, i partecipanti possono essere intervistati o sottoposti a domande sulla loro condizione e sul modo in cui essa influisce sulla loro vita quotidiana e sulle attività di vita quotidiana.
Prima di diventare un partecipante a uno studio osservazionale, proprio come in uno studio clinico interventistico, l'équipe di ricerca esaminerà lo scopo dello studio, ciò che i pazienti possono aspettarsi nel corso dello studio e come questo possa influire sulla loro vita quotidiana.
Una volta che i pazienti avranno confermato di aver compreso cosa comporta la partecipazione, verrà loro chiesto di firmare un accordo formale di partecipazione, ovvero un modulo di consenso informato. Tuttavia, anche dopo aver firmato il modulo di accettazione della partecipazione, i pazienti potranno revocare il proprio consenso e interrompere la partecipazione allo studio in qualsiasi momento, senza alcuna penalità o inconveniente, qualora cambiassero idea.
Gli studi osservazionali sono una parte fondamentale della ricerca su una malattia. Nel caso di una malattia rara, possono rappresentare il primo passo nello sviluppo di un nuovo trattamento. Di recente, infatti , la Food and Drug Administration (FDA) ha pubblicato una guida intitolata "Malattie rare: studi di storia naturale per lo sviluppo di farmaci". In questo rapporto, la FDA raccomanda gli studi di storia naturale come mezzo per raccogliere informazioni sul decorso naturale di una malattia senza intervenire con l'aggiunta di un nuovo trattamento sperimentale.
La guida afferma che: "Sebbene la conoscenza della storia naturale di una malattia possa giovare allo sviluppo di farmaci per molti disturbi e condizioni, le informazioni sulla storia naturale di solito non sono disponibili o sono incomplete per la maggior parte delle malattie rare; pertanto, le informazioni sulla storia naturale sono particolarmente necessarie per queste malattie".
Sources:
