Perché gli studi clinici sono così importanti per la comunità delle malattie rare.

Analisi delle differenze tra studi osservazionali e studi clinici nella ricerca farmacologica.

Gli studi clinici attualmente in corso stanno aprendo la strada alla riduzione della dipendenza dagli steroidi e al miglioramento delle opzioni terapeutiche per diverse patologie.

La serie di eventi agrodolci e imprevedibili che ha portato Donna Rae Menard a credere nel processo delle sperimentazioni cliniche.

Per molti di noi che facciamo parte della comunità delle malattie rare e non disponiamo di trattamenti approvati, gli studi clinici rappresentano una grande fonte di speranza. Continua a leggere per scoprire i vantaggi di partecipare a uno studio di ricerca e come puoi farlo.

Se sei interessato a partecipare a uno studio clinico, potresti incontrare qualche difficoltà nel consultare gli elenchi delle sperimentazioni cliniche. Ecco una breve guida per aiutarti a comprendere la terminologia che potresti trovare in un elenco di sperimentazioni cliniche.

In quanto membro della comunità delle malattie rare, forse sai già qualcosa sul percorso che un nuovo farmaco deve seguire prima di ottenere l’approvazione della FDA. Le fasi da 1 a 3 della sperimentazione clinica vengono condotte per stabilire la sicurezza, l’efficacia e il dosaggio ottimale di un nuovo trattamento prima che venga reso disponibile al pubblico. Ma sapevi che alcuni farmaci vengono sottoposti a un ulteriore passaggio dopo l’approvazione per monitorarne le prestazioni nel mondo reale? Questi studi post-commercializzazione, chiamati studi di fase 4, aiutano i produttori a conoscere meglio i benefici e i rischi a lungo termine e offrono una serie di vantaggi ai partecipanti allo studio.

7 consigli per trovare la sperimentazione clinica più adatta a te e come Know Rare ti aiuta a trovare uno studio clinico e a metterti in contatto con un ricercatore.

Per molti, il termine «sperimentale» è la prima cosa che viene in mente quando si sente parlare di una sperimentazione clinica, il che rende la prospettiva piuttosto spaventosa. Tuttavia, per chi soffre di una malattia rara per la quale non esiste una cura, il futuro può già essere pieno di tante incognite. Partecipare a una sperimentazione clinica può offrire l’opportunità di accedere a cure fornite da medici che sono probabilmente esperti nella malattia oggetto dello studio. Ma la cosa fondamentale è non aver paura di chiedere.

Con il sostegno di Boehringer Ingelheim

Se ti sei documentato o hai vissuto in prima persona l'esperienza di una malattia rara, è probabile che ti sia imbattuto nei termini «disturbo genetico» e «terapia genica». Ma cosa significano esattamente? E cosa li distingue dalle altre malattie e dai restanti trattamenti?

Ecco un dato sbalorditivo: solo il 5% delle malattie rare dispone di trattamenti approvati. Ciò non significa però che non si stia lavorando intensamente e conducendo ricerche approfondite per individuare terapie, procedure e, alla fine, cure per queste patologie.