7 Tips For Finding a Clinical Trial for Your Rare Disease
Il mondo delle sperimentazioni cliniche può essere un mistero per molti. Il processo può essere complicato e, come sappiamo, non sempre vengono condotte sperimentazioni cliniche su tutte le malattie rare, il che a volte può rendere il percorso frustrante e emotivamente instabile. Ecco alcuni suggerimenti che ti aiuteranno a familiarizzare con questo mondo e a trovare la sperimentazione clinica più adatta a te.
La fonte più completa di studi clinici è clinicaltrials.gov
Tutti i nuovi studi relativi alle terapie in attesa di approvazione da parte della FDA sono elencati sul sito web della FDA clinicaltrials.gove possono essere consultati in base alla malattia.
Si prega di prendere nota della fase dello studio
Queste sono le fasi di studio di un nuovo farmaco nell'ambito del processo di approvazione da parte della FDA.
Gli studi di fase I sono progettati per studiare la sicurezza del farmaco. Possono coinvolgere solo pochi partecipanti ed essere condotti su volontari sani.
Gli studi di fase 2 sono concepiti per verificare l'efficacia del farmaco. Si tratta inoltre di studi di "valutazione", in cui il farmaco viene somministrato a persone affette dalla malattia o dalla patologia in questione.
Gli studi di fase 3 coinvolgono un numero maggiore di partecipanti per garantire che i risultati della fase 2 siano simili in un gruppo più ampio di persone affette dalla patologia o dalla malattia. Di solito è la fase finale prima di richiedere l'approvazione alla FDA.
Gli studi di fase IV, dopo l'approvazione del farmaco da parte della FDA, continuano ad essere studiati per un periodo di tempo più lungo.
3. Considera il tipo di studio
Gli studi sui biomarcatori sono studi che analizzano i fattori di rischio, i segni della malattia o la gravità della malattia.
Studi di storia naturale: questi studi mostrano come i sintomi di una malattia possano cambiare o evolversi nel tempo.
Studi interventistici: si tratta di studi su farmaci, dispositivi o terapie non farmacologiche che possono essere utilizzati per trattare una patologia o i sintomi di tale patologia
4. Verificare i criteri di inclusione/esclusione che specificano i requisiti per partecipare allo studio.
I criteri di inclusione sono le caratteristiche che una persona deve avere per partecipare, come la diagnosi, da quanto tempo è stata diagnosticata, l'età, i sintomi, i farmaci che sta assumendo e i risultati delle analisi di laboratorio o degli esami del sangue (come i livelli delle piastrine o dei globuli bianchi, i risultati relativi a reni e fegato, i geni o gli anticorpi).
Criteri di esclusione: se si presenta una di queste condizioni, probabilmente non sarà possibile partecipare allo studio. Tra queste possono figurare:
Eventuali farmaci che sta assumendo o un recente cambiamento nella terapia farmacologica
Altre patologie di cui potresti soffrire (come malattie cardiache, malattie epatiche, ecc.)
Interventi o procedure a cui potresti esserti sottoposto, come la plasmaferesi o la timectomia
5. Chiedi informazioni sull'assistenza di viaggio
Se nella tua zona non è presente un centro di studio, spesso lo sponsor può rimborsarti o coprire le spese di viaggio e di pernottamento in un hotel nelle vicinanze. Puoi chiedere informazioni al team dello studio quando li contatterai; in alternativa, potrebbe esserci un indirizzo e-mail a cui rivolgerti se desideri saperne di più sullo studio.
6. È possibile accedere gratuitamente a un potenziale nuovo trattamento per la propria malattia.
Sebbene non vi sia alcuna garanzia che il farmaco in fase di sviluppo sia efficace nel vostro caso, se partecipate a uno studio e il farmaco sembra funzionare bene, potreste continuare a riceverlo gratuitamente per un periodo di tempo prolungato, fino a quando non sarà approvato dalla FDA per l'uso. (Si noti che studi diversi possono avere disposizioni diverse in materia di uso prolungato).
Decidere se partecipare non è sempre facile, ma farlo può offrire la possibilità di aiutare non solo te stesso, ma anche altre persone che in futuro potrebbero trovarsi nella tua stessa situazione. Non tutte le sperimentazioni cliniche portano all'approvazione di un farmaco e molti farmaci non raggiungono i loro obiettivi e non vengono mai approvati.
7. Utilizza Know Rare, che semplifica la ricerca di uno studio clinico e il contatto con un ricercatore.
Il Know Rare Study Finder offre uno strumento di ricerca intuitivo per tutti gli studi clinici presenti su clinicaltrials.gov. Compilando una breve scheda una sola volta, potrai essere abbinato a uno studio clinico relativo a un potenziale trattamento per la tua malattia o patologia.
Se decidi di candidarti a uno studio che offre visite di preselezione virtuali, potrai fissare una "visita" virtuale in diretta con un membro del team di ricerca dello studio, il quale ti illustrerà tutto ciò che devi sapere sullo studio e verificherà se sei idoneo a parteciparvi.
Se non soddisfi i requisiti per uno studio, il sistema ti abbinerà a qualsiasi altro studio presente nell'elenco relativo alla tua patologia; inoltre, l'elenco viene aggiornato costantemente, quindi anche se oggi non c'è nessuno studio adatto a te, domani potrebbe essercene uno.
Per trovare uno studio sulla tua malattia o condizione, contattaci qui.
