The Need for Clinical Studies in Rare Disease

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Ecco un dato sbalorditivo: solo il 5% delle malattie rare dispone di trattamenti approvati. Ciò non significa però che non si stia lavorando intensamente e conducendo ricerche approfondite per individuare terapie, procedure e, alla fine, cure per queste patologie.

Gli studi clinici sono trampolini di lancio essenziali per i progressi medici, ma solo un paziente su dieci ha partecipato a uno di essi. Questo è comprensibile: gli studi clinici possono sembrare - e in effetti lo sono - intimidatori, lunghi, complicati, o tutte queste cose. Inoltre, l'88% dei pazienti dice che il loro medico non li ha indirizzati a uno studio clinico, il 42% dei pazienti non ha informazioni sulla logistica, come i luoghi e i requisiti degli studi clinici, e il 74% dei pazienti semplicemente non è a conoscenza degli studi clinici disponibili.

Tuttavia, la metà dei pazienti afferma che gli studi possono aiutare la loro esperienza dopo la diagnosi e otto pazienti su dieci desiderano che siano disponibili studi per nuove opzioni terapeutiche (circa due terzi desiderano partecipare a studi relativi alla qualità della vita, mentre oltre un terzo è interessato a studi sui dispositivi medici e oltre la metà desidera partecipare a studi a sostegno della ricerca sulla terapia genica). Gli studi clinici possono anche aiutare i pazienti ad accedere ai migliori esperti per le loro patologie e contribuire al progresso della ricerca scientifica e medica.

 Per ulteriori informazioni sulle opzioni relative agli studi clinici, rivolgiti al tuo medico curante e visita il sito web del risorse del National Institute of Health sulle sperimentazioni cliniche.

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