Promising News from a Clinical Study in Becker Muscular Dystrophy

Jan 9

La enfermedad de Becker es una afección genética poco frecuente que debilita y daña los músculos con el tiempo. Al igual que la enfermedad de Duchenne, afecta principalmente a los varones y supone un gran reto para la persona diagnosticada y su familia, incluyendo dificultades físicas, emocionales y económicas. En la enfermedad de Becker, los músculos se dañan al moverse, lo que provoca pérdida muscular y dificultad para moverse. La pérdida muscular puede comenzar a cualquier edad y, una vez que se produce, no se puede revertir y empeora con el tiempo.

Conscientes de la necesidad de encontrar una forma eficaz de tratar la enfermedad de Becker, los investigadores han estado estudiando la causa de la pérdida muscular y las formas de detenerla. Know Rare ha promovido activamente este tipo de investigación y ha ayudado a las personas con Becker que están interesadas en participar a ponerse en contacto con los investigadores.

El Dr. Craig M. McDonald, profesor distinguido y director del Departamento de Medicina Física y Rehabilitación de la Facultad de Medicina de la Universidad de California en Davis, investigador principal de los estudios CANYON y GRAND CANYON, se muestra esperanzado ante la posibilidad de un nuevo tratamiento eficaz para la enfermedad de Becker, sevastemten.

A continuación se ofrece un breve resumen de los primeros resultados del estudio:

Las mediciones de pérdida muscular del estudio mostraron una disminución entre las personas que tomaban el medicamento activo del estudio en comparación con las que tomaban placebo (una pastilla de azúcar de aspecto similar sin principio activo).
Además de una reducción en los niveles de creatina quinasa (CK), la medida del daño muscular, el estudio demostró que los participantes tratados con sevastemten habían mantenido su capacidad de movimiento, medida por la Evaluación Ambulatoria North Star (NSAA), y mostraban signos de mejora después de 12 meses en comparación con los que recibieron un placebo.
Los que tomaron el sevastemten no tuvieron problemas graves de seguridad.

Resumen de los estudios CANYON y GRAND CANYON

Cuarenta adultos y veintinueve adolescentes con distrofia muscular de Becker participaron enCANYON, el mayor ensayo intervencionista sobre la distrofia muscular de Becker. CANYON es un estudio clínico de fase II que investigó el efecto de sevasemten sobre la seguridad y las medidas funcionales de los participantes (NCT05291091).

Alrededor de 120 personas con Becker se inscribieron en GRAND CANYON, una ampliación del estudio CANYON, que seguirá evaluando la seguridad y la eficacia de sevasemten en adultos con Becker. El objetivo principal del estudio GRAND CANYON es demostrar una mejora en la capacidad de movimiento (medida por la NSAA) después de 18 meses.

Si los datos del estudio GRAND CANYON, de mayor envergadura, son positivos, podrían allanar el camino para que la FDA y las autoridades europeas lo aprueben como nuevo tratamiento para Becker.

Acerca de Sevastemten, el medicamento estudiado

Sevasemten es un nuevo fármaco oral único diseñado para proteger los músculos contra el daño muscular inducido por la contracción en distrofias musculares, incluidas las de Becker y Duchenne. Además de estudiarse en los ensayos de fase II CANYON y GRAND CANYON en adultos y adolescentes con distrofia muscular de Becker, sevasemten también se está estudiando en los ensayos de fase II LYNX y FOX, actualmente en curso, en niños y adolescentes con distrofia muscular de Duchenne.

Know Rare pudo ayudar a poner en contacto a un gran número de personas con Becker con múltiples centros de estudio de todo el país para informarse sobre la participación en el estudio GRAND CANYON. Es gratificante ver que el estudio ha dado resultados positivos.

Por ahora no existe cura para la enfermedad de Becker, por lo que se necesita urgentemente más investigación para descubrir tratamientos eficaces. Felicidades a todos los que se pusieron en contacto con Know Rare para informarse sobre el estudio y que quizá hayan sido uno de los participantes.

Acerca de Edgewise Therapeutics, patrocinadores del estudio

Edgewise Therapeutics es una empresa biofarmacéutica líder en enfermedades musculares que desarrolla terapias novedosas para distrofias musculares y afecciones cardíacas graves. La amplia experiencia de la empresa en fisiología muscular está impulsando una nueva generación de terapias novedosas. Sevasemten es un inhibidor de la miosina esquelética rápida, el primero de su clase, que se administra por vía oral y se encuentra en ensayos clínicos en fase avanzada para las distrofias musculares de Becker y Duchenne. EDG-7500 es un nuevo modulador del sarcómero cardíaco para el tratamiento de la miocardiopatía hipertrófica y otras enfermedades de disfunción diastólica, actualmente en fase 2 de desarrollo clínico. Todo el equipo de Edgewise está dedicado a nuestra misión: cambiar la vida de los pacientes y las familias afectadas por enfermedades musculares graves. Para obtener más información, visite: www.edgewisetx.com o síganos en LinkedIn, X, Facebooke Instagram.

Manténgase al tanto de las últimas investigaciones y recursos: