Promising News from a Clinical Study in Becker Muscular Dystrophy

Jan 9

Becker ist eine seltene genetische Erkrankung, die die Muskeln mit der Zeit schwächt und schädigt. Wie Duchenne betrifft sie vor allem Männer und stellt die Betroffenen und ihre Familien vor große Herausforderungen, darunter körperliche, emotionale und finanzielle Probleme. Bei Becker werden die Muskeln bei Bewegung geschädigt, was zu Muskelschwund und Bewegungseinschränkungen führt. Der Muskelschwund kann in jedem Alter beginnen und ist, sobald er einmal eingetreten ist, nicht mehr rückgängig zu machen und verschlimmert sich mit der Zeit.

Da sie erkannt haben, dass eine wirksame Behandlungsmethode für Becker-Muskeldystrophie benötigt wird, haben Forscher die Ursachen des Muskelabbaus untersucht und nach Möglichkeiten gesucht, diesen zu stoppen. Know Rare setzt sich aktiv für diese Art von Forschung ein und hilft Menschen mit Becker-Muskeldystrophie, die an einer Teilnahme interessiert sind, mit Forschern in Kontakt zu treten.

Craig M. McDonald, M.D., angesehener Professor und Vorsitzender der Abteilung für Physikalische Medizin und Rehabilitation der UC Davis Health, Hauptforscher der Studien CANYON und GRAND CANYON, ist zuversichtlich, dass es bald eine wirksame neue Behandlungsmethode für Becker geben wird, sevastemten.

Hier eine kurze Zusammenfassung der ersten Ergebnisse der Studie:

Die Messungen des Muskelabbaus im Rahmen der Studie zeigten bei den Personen, die das aktive Studienmedikament einnahmen, einen Rückgang im Vergleich zu denen, die Placebo (eine ähnlich aussehende Zuckerpille ohne Wirkstoff) einnahmen.
Neben einer Verringerung des Kreatinkinase-Spiegels (CK), dem Maß für Muskelschäden, zeigte die Studie, dass die mit Sevastemten behandelten Teilnehmer ihre Bewegungsfähigkeit, gemessen anhand des North Star Ambulatory Assessment (NSAA), beibehalten hatten und nach 12 Monaten im Vergleich zu denjenigen, die ein Placebo erhielten, Anzeichen einer Verbesserung zeigten.
Diejenigen, die Sevastemten einnahmen, hatten keine ernsthaften Sicherheitsbedenken.

Überblick über die Studien CANYON und GRAND CANYON

Vierzig Erwachsene und neunundzwanzig Jugendliche mit Becker-Muskeldystrophie nahmen anCANYON teil, der größten interventionellen Studie zu Becker-Muskeldystrophie. CANYON ist eine klinische Phase-2-Studie, in der die Wirkung von Sevasemten auf die Sicherheit und die funktionellen Messwerte der Teilnehmer untersucht wurde (NCT05291091).

Rund 120 Personen mit Becker-Muskeldystrophie nahmen an der GRAND CANYON-Studie teil, einer Erweiterung der CANYON-Studie, in der die Sicherheit und Wirksamkeit von Sevasemten bei Erwachsenen mit Becker-Muskeldystrophie weiter untersucht wird. Das Hauptziel der GRAND CANYON-Studie ist es, nach 18 Monaten eine verbesserte Bewegungsfähigkeit (gemessen anhand der NSAA) nachzuweisen.

Wenn die Daten aus der größeren GRAND CANYON-Studie positiv ausfallen, könnte dies den Weg für die Zulassung durch die FDA und die europäischen Behörden als neue Behandlung für Becker ebnen.

Über Sevastemten, das untersuchte Medikament

Sevasemten ist ein einzigartiges neues orales Medikament, das entwickelt wurde, um Muskeln vor kontraktionsbedingten Muskelschäden bei Muskeldystrophien wie Becker und Duchenne zu schützen. Sevasemten wird nicht nur in den Phase-2-Studien CANYON und GRAND CANYON bei Erwachsenen und Jugendlichen mit Becker-Muskeldystrophie untersucht, sondern auch in den laufenden Phase-2-Studien LYNX und FOX bei Kindern und Jugendlichen mit Duchenne-Muskeldystrophie.

Know Rare konnte eine große Anzahl von Menschen mit Becker mit mehreren Studienzentren im ganzen Land in Kontakt bringen, um sich über die Teilnahme an der GRAND CANYON-Studie zu informieren. Es ist erfreulich zu sehen, dass die Studie positive Ergebnisse gezeigt hat.

Derzeit gibt es keine Heilung für Becker, daher sind weitere Forschungen zur Entdeckung wirksamer Behandlungsmethoden dringend erforderlich. Ein großes Lob an alle, die sich an Know Rare gewandt haben, um sich über die Studie zu informieren, und möglicherweise an ihr teilgenommen haben.

Über Edgewise Therapeutics, die Sponsoren der Studie

Edgewise Therapeutics ist ein führendes biopharmazeutisches Unternehmen im Bereich Muskelerkrankungen, das neuartige Therapeutika für Muskeldystrophien und schwere Herzerkrankungen entwickelt. Das fundierte Fachwissen des Unternehmens im Bereich Muskelphysiologie treibt eine neue Generation neuartiger Therapeutika voran. Sevasemten ist ein oral verabreichter, erstklassiger schneller Skelettmuskel-Myosin-Hemmer, der sich in der späten klinischen Testphase für Becker- und Duchenne-Muskeldystrophien befindet. EDG-7500 ist ein neuartiger kardialer Sarkomer-Modulator zur Behandlung von hypertropher Kardiomyopathie und anderen Erkrankungen mit diastolischer Dysfunktion, der sich derzeit in der klinischen Phase 2 befindet. Das gesamte Team von Edgewise hat sich unserer Mission verschrieben: das Leben von Patienten und Familien, die von schweren Muskelerkrankungen betroffen sind, zu verändern. Weitere Informationen finden Sie unter: www.edgewisetx.com oder folgen Sie uns auf LinkedIn, X, Facebookund Instagram.

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