Organization Spotlight: The Rare Advocacy Movement (RAM)
Il Rare Advocacy Movement (RAM) è una rete di leadership della comunità delle malattie rare che si occupa di affrontare le questioni che riguardano le persone reali della comunità globale delle malattie rare.
La rete RAM va a beneficio dei pazienti affetti da malattie rare promuovendo la collaborazione tra i soggetti coinvolti nel settore delle malattie rare, tra cui il settore sanitario, il mondo accademico, le associazioni di sostegno e la stessa comunità dei pazienti affetti da malattie rare. L'obiettivo di queste collaborazioni è individuare e affrontare le problematiche specifiche e ricorrenti che affliggono le diverse persone che compongono la comunità delle malattie rare. RAM opera secondo il principio che «una vittoria per uno è una vittoria per tutti». La rete sta lavorando attivamente per eliminare la competizione tra gli attori coinvolti nelle malattie rare e sostituirla con unità, collaborazione, professionalità e sostegno.
Collaborazioni RAM hanno portato allo sviluppo di una serie di programmi, risorse e opportunità innovativi e orientati alla comunità per la comunità globale delle malattie rare. Di seguito sono descritte alcune collaborazioni attualmente in corso.
L'iniziativa "Our Lives Matter" per la diversità, l'equità e l'inclusione (DEI) offre una serie di programmi DEI personalizzabili pensati per guidare le organizzazioni che si occupano di malattie rare e che vogliono capire e rispondere alle esigenze e alle preoccupazioni delle diverse comunità di persone con malattie rare e disabilità croniche. Sviluppati da esperti del settore, questi programmi DEI trattano la diversità e l’inclusione nelle sperimentazioni cliniche, la distribuzione equa di risorse e opportunità, lo sviluppo equo e imparziale dei farmaci e la creazione di contenuti diversificati e inclusivi. L’iniziativa nasce da una collaborazione tra il Rare Black Lives Matter Too (una collaborazione RAM avviata nel maggio 2020) e New Love Ventures (un'organizzazione filantropica privata). RAM incoraggia tutte le parti interessate alle malattie rare a partecipare. Per ulteriori informazioni, visitare il sito https://www.rareadvocacymovement.com/ourlivesmatter.
Il sondaggio "Collaborate for Rare Lives" è stato creato per eliminare gli ostacoli che impediscono di portare sul mercato trattamenti e cure per le malattie rare. RAM incoraggia tutti i leader delle associazioni di pazienti e i fondatori di organizzazioni no profit a partecipare al sondaggio, che è stato progettato per identificare gli ostacoli e costruire ponti tra le parti interessate della comunità. Le informazioni raccolte saranno utilizzate per sensibilizzare l'opinione pubblica sulle sfide affrontate dai leader delle associazioni di pazienti che operano a favore della comunità dei malati rari. Per partecipare al sondaggio, visitare https://www.rareadvocacymovement.com/patient-advocacy-community-dynamics.
Affrontiamo questa sfida insieme offre mascherine gratuite a tema zebra per i bambini affetti da malattie rare. RAM ha collaborato con Same But Different, un'organizzazione no profit con sede nel Regno Unito, per estendere il proprio programma di distribuzione gratuita di mascherine nel Regno Unito a beneficio dei bambini negli Stati Uniti. Tutti i bambini statunitensi affetti da una malattia rara, diagnosticata o meno, hanno diritto a ricevere una mascherina (una mascherina gratuita per nucleo familiare). Per saperne di più e/o per richiedere una mascherina gratuita, visitate il sito https://www.rareadvocacymovement.com/freefacemasks
The rare360 Programma mira a mettere in contatto stakeholder affidabili del settore con esperti nella difesa delle malattie rare in grado di fornire una guida basata sull'esperienza di vita reale nella comunità delle malattie rare. L'obiettivo è sviluppare rapporti di lavoro reciprocamente vantaggiosi che riflettano le esigenze, le prospettive e le intuizioni autentiche dei pazienti affetti da malattie rare. Per qualificarsi per il programma altamente selettivo rare360, i collaboratori del settore devono dimostrare un impegno autentico nel migliorare la vita delle persone affette da malattie rare sviluppando relazioni di fiducia nella comunità delle malattie rare. Il programma è ospitato dall' Iniziativa "Adults Living Rare".
Hai un'idea per una collaborazione con RAM? Per saperne di più, visita https://www.rareadvocacymovement.com.
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In children, ITP is more often diagnosed during the fall and winter. This pattern suggests that infections or environmental factors, such as viruses or some vaccines, may trigger the immune system to attack platelets. Researchers wondered if the time of year also affected when adults develop ITP.
From prenatal uncertainty and postpartum anxiety to therapy, grief, and hope, a mother shares her experience raising a child with a rare disease, navigating the healthcare system, finding community, and learning to embrace a different—but deeply meaningful—path as a parent.
A Danon disease study, led by researcher Dr. Barry Greenberg and published in the New England Journal of Medicine, wins an award! The study focuses on gene therapy as a potential treatment option for Danon disease. The study showed early signs that gene therapy may help the hearts of people with Danon disease.
A poster, presented at the European Hematology Association meeting in June, described a study that looked at tiredness (fatigue) in adults with immune thrombocytopenia (ITP). Researchers wanted to see if fatigue was related to bleeding or other health test results.
Lucky Shanmugan was recently featured in Porter Ranch Living, his local magazine, for Father’s Day: in his interview, Lucky talks about Osteogenesis Imperfecta, a rare genetic or heritable disorder of the connective tissue, and the incredible journey towards his official diagnosis.
Here are 9 things Chris Anselmo wishes someone had told him after his rare disease diagnosis.
Le difficoltà e la resilienza di una famiglia nella ricerca di risposte e nella diagnosi per il proprio figlio, dopo numerosi esami, biopsie cerebrali e ricoveri ospedalieri. E il sollievo, ma anche il dolore, nel dare finalmente un nome alla malattia rara che affligge il loro bambino: disturbo correlato al gene BCL11B.
La Fondazione Danon sostiene con coraggio le persone affette dalla malattia di Danon, fornendo informazioni affidabili, risorse e supporto per aiutarle ad affrontare la vita, dalla diagnosi alla cura.
Per molte famiglie, prendersi cura di un bambino affetto da una malattia rara o clinicamente complessa è un lavoro a tempo pieno. Il problema è che si tratta di un lavoro senza formazione, senza pause e senza una chiara descrizione delle mansioni. Se stai cercando la luce alla fine del tunnel, non devi cercare da solo. Dai un'occhiata ad alcune delle risorse preferite di Paige.
For most of celiacs, despite months on a strict GF diet, energy stays low and blood work reveals nutrient deficiencies. The lesson? A "gluten-free" label isn't a health guarantee—just a guarantee you'll pay more.
Se ti è stato diagnosticato un NMOSD sieronegativo, c'è quasi il 50% di probabilità che i tuoi sintomi siano causati da un altro anticorpo, l'anticorpo MOG.
Therapy Near Me è un servizio di salute mentale nazionale con sede in Australia che offre un facile accesso a psicologi, consulenti, professionisti del supporto comportamentale e assistenti sociali.
Durante l'annuale Kidney Week dell'American Society of Nephrologists (ASN), la più grande organizzazione mondiale di professionisti sanitari specializzati in nefrologia, sono stati presentati i nuovi progressi nella ricerca. Sono stati investiti oltre 35 milioni di dollari nella ricerca con l'ASN e sono in fase di sviluppo numerosi trattamenti per la nefropatia IgA (IgAN), con i ricercatori che stanno studiando attivamente più di 20 farmaci diversi.
Quando mi è stata diagnosticata la celiachia, pensavo che sarebbe bastato evitare pane e pasta. Ho imparato presto che vivere davvero senza glutine è molto più complesso, e condivido la mia esperienza per aiutare chi ha appena ricevuto la diagnosi a capire cosa lo aspetta.
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A heartfelt story about a mother who found purpose and strength among the tragedy of losing a child diagnosed with an ultra rare genetic disorder.
Kaya Girl Legacy, Inc. è un'organizzazione no profit con sede in Florida fondata in memoria di Kaya Humbert, una bellissima bambina nata con la sindrome da insufficienza di sfingosina fosfato liasi (SPLIS), uno dei 46 casi conosciuti in tutto il mondo. La fondazione si dedica a fornire alle famiglie le conoscenze necessarie sulla loro salute genetica e a promuovere l'accesso precoce ai test genetici e la sensibilizzazione sulle malattie rare.
Una poesia in prosa di Jim Kuhn, un guerriero raro affetto da sarcoidosi, una malattia infiammatoria rara.
Laura, una mamma di Rare, racconta come i preparativi della sua famiglia per Halloween si siano trasformati in un momento di amore e creatività, mentre tutti insieme hanno collaborato alla progettazione e alla realizzazione di un costume per Alden, il suo figlio con patologie complesse.
Anziché partire da un composto farmacologico appena scoperto, il PCOR è un tipo di ricerca che inizia rivolgendosi ai pazienti e agli operatori sanitari e chiedendo loro: "Cosa è più importante per voi? A quali domande vorremmo trovare una risposta? Quali sintomi vorremmo fossero gestiti meglio? Cosa ci tiene svegli la notte?"
Quattro anni fa, la vita di Michael Grivas è cambiata improvvisamente quando ha scoperto di soffrire della sindrome di Brugada, una malattia genetica caratterizzata da un’attività elettrica cardiaca anomala dovuta a una canalopatia. Scopri di più sulla sua storia.
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Perché è così difficile accettare aiuto? Gli esseri umani spesso associano l'aiuto alla debolezza e alla perdita di indipendenza e controllo. Tuttavia, se riformuliamo i nostri pensieri, accettare aiuto può essere visto come una forma di empowerment: mostrare vulnerabilità e fidarsi di qualcuno che ci aiuta richiede grande forza.
Avere una malattia rara comporta un carico mentale molto pesante. Rare Human Lindsay racconta che ci sono cose che non le interessano più, dato che deve gestire i sintomi della malattia rara, gli specialisti e le sperimentazioni cliniche.
Lindsay, una persona speciale, condivide i suoi "lati positivi". Non è "ciò che non ti uccide ti rende più forte", ma piuttosto ciò che non ti uccide ti rende più coraggioso. Racconta di aver trovato legami più profondi con gli altri, di aver migliorato la sua capacità di chiedere e accettare aiuto e di non avere più tanta paura della parola "no".
La giornalista e attivista per le malattie rare Lindsay Guentzel spiega perché le sperimentazioni cliniche rappresentano un'ancora di salvezza per la comunità delle malattie rare. Poiché solo il 5% delle malattie rare conosciute dispone di una terapia approvata dalla FDA, le sperimentazioni cliniche rappresentano spesso l'unica via verso le cure, il progresso e la speranza.
Lindsay was diagnosed with dermatomyositis a couple of years ago. Since then, she has undergone more than 350 doctor appointments, 250+ hours of infusions, 10+ ER visits, while juggling insurance approvals, rides, and her pain and fatigue.
Evelyn Leigh
Evelyn is a medical marketing writer and editor with more than 25 years of experience creating promotional and educational materials for healthcare professionals and the public. With a diverse background in pharmaceutical advertising and natural products consulting, she understands the clinical and regulatory issues surrounding drug marketing and prescribing, patient education and engagement.