Have A Goal To Taper Off Your Use Of Steroids? Many Clinical Studies For New Drugs Share The Same Mission
Laufende klinische Studien ebnen den Weg für eine Verringerung der Steroidabhängigkeit und eine Verbesserung der Behandlungsmöglichkeiten für verschiedene Erkrankungen.
Für viele Menschen, die mit seltenen Krankheiten leben, gibt es in der Realität keine zugelassene Therapie zur Behandlung ihrer Erkrankung. Bei vielen Autoimmun- und Entzündungserkrankungen gibt es jedoch eine Behandlungsmöglichkeit: Kortikosteroide (besser bekannt als „Steroide“). Kortikosteroide werden hauptsächlich zur Verringerung von Entzündungen und zur Unterdrückung des Immunsystems eingesetzt, was sie zu einer wertvollen Behandlungsoption für Patienten macht, die diese Wirkungen benötigen.
Menschen mit neuromuskulären Erkrankungen wie Myasthenia gravis und autoimmuner Myositis können hohe Dosen von Kortikosteroiden einnehmen, um ihre Aktivitäten im Alltag bewältigen zu können. Orale Kortikosteroidtabletten sind die stärkste Form von Steroiden – sie können den gesamten Körper beeinflussen, und je höher die Dosis und je länger sie eingenommen werden, desto größer ist das Risiko von Nebenwirkungen. Über einen längeren Zeitraum (länger als drei Wochen) eingenommene orale Steroide können zu noch schwerwiegenderen Nebenwirkungen führen, darunter Gewichtszunahme, Akne, Stimmungsschwankungen, dünne Haut, Osteoporose und psychische Komplikationen.
Daher ist es sowohl für Patienten als auch für Ärzte ein gemeinsames Ziel, die tägliche Steroidzufuhr zu reduzieren, um diese Nebenwirkungen zu vermeiden, ohne dass es zu einer Verschlimmerung der Erkrankung kommt. In vielen klinischen Studien zu neuen Medikamenten wird die Reduzierung oder Abschaffung von Steroiden als eines der Ziele genannt.
Im Verlauf der Studie kann unter sorgfältiger Beobachtung durch die Ärzte die Steroid-Dosierung reduziert werden, wenn der Patient eine Besserung der Krankheitszeichen oder Symptome zeigt. (Die Steroide werden nur reduziert, wenn die Beurteilung des Arztes bestätigt, dass dies sicher ist, wie es bei dem Facharzt der Fall ist, der den Patienten normalerweise behandelt.) Ärzte stützen sich bei der Reduzierung der Steroid-Dosierung auf Erkenntnisse aus anderen Studien oder auf Leitlinien, die von Experten entwickelt wurden, die mehrere Studien auswerten, um die beste Vorgehensweise zu bestimmen.
Neurologen bestimmen den Erfolg eines Studienmedikaments bei der Senkung des Steroidverbrauchs bei neurologischen Krebserkrankungen, indem sie die Empfehlungen der Neuro-Oncology (RANO) Working Group befolgen, die die folgenden Kriterien als „Ansprechen“ auf das Studienmedikament bei der Reduzierung des Steroidverbrauchs empfiehlt:
„Responders“ in einer klinischen Studie bedeutet, dass sie ihre tägliche Gesamtdosis an Kortikosteroiden für mindestens eine Woche um die Hälfte reduzieren können und ihr Krankheitsstatus dennoch als „stabil“ oder verbessert gilt. Dies muss nach der ersten Beurteilung mindestens 4 Wochen lang aufrechterhalten werden, um als „Ansprechen“ zu gelten. (Quelle: 1. Arvod, ND et al. Neuro Oncol. Juni 2018; 20(7): 897–906)
Von den 28 Studien zu neuen Therapien für systemischen Lupus wurden alle Therapien in den klinischen Studien zusätzlich zur bestehenden Steroidtherapie der Teilnehmer angewendet. Eine Analyse dieser 28 Studien ergab, dass die meisten Therapien in den Studien daraufhin untersucht wurden, ob die Steroiddosis reduziert werden konnte. In den meisten Studien konnte die Steroiddosis gesenkt werden.
(Quelle: Oon S, et al. Meta-Analysis Semin Arthritis Rheum. 2018 Oct;48(2):221-239. doi: 10.1016/j.semarthrit.2018.01.001. Epub 2018 Jan 6.)
In einer weiteren Studie mit 35 Teilnehmern mit Myasthenia gravis (MG) wurde Methotrexat hinzugefügt, um ihre täglichen Prednison-Dosen zu reduzieren. (Quelle: Li D, et al. Front. Immunol., 18. März 2022, Abschnitt Multiple Sklerose und Neuroimmunologie, Band 13 – 2022 | https://doi.org/10.3389/fimmu.2022.839075 )
Derzeit laufen klinische Studien zu Myositis und MOGAD, in denen das Prüfpräparat zur regulären Steroid-Dosis der Teilnehmer hinzugefügt wird. Eines der Ziele dieser Studien ist es, festzustellen, ob durch die Zugabe des Prüfpräparats die Dosis der täglich oral eingenommenen Steroide reduziert werden kann.
Für Menschen, die mit den Symptomen seltener Krankheiten zu kämpfen haben, sind Kortikosteroide oft eine wichtige Lebenshilfe – allerdings mit potenziell schwerwiegenden Nebenwirkungen. Viele klinische Studien zielen nun darauf ab, die Abhängigkeit von Steroiden zu verringern, und bieten damit neue Hoffnung auf eine optimierte Behandlung mit weniger Nebenwirkungen.
Wenn Sie mit jemandem zusammenleben oder jemanden pflegen, der an MOGAD leidet, und sich für die neuesten Forschungsmöglichkeiten interessieren, können Sie sich per E-Mail an das Know Rare-Supportteam wenden support@knowrare.com oder telefonisch/per SMS unter 1-855-255-7273.
